Forskning gir håp

Kliniske studier

Nye legemidler i USA testes i kliniske studier (forskningsstudier) for å fastslå at de er trygge, at de kan behandle en bestemt medisinsk tilstand på en vellykket måte, og hva den anbefalte doseringen bør være. Det amerikanske legemiddelverket (FDA) vurderer resultatene fra den kliniske studien for å avgjøre om legemidlet er en trygg og effektiv behandling.

Kliniske studier er et sentralt forskningsverktøy for å fremme medisinsk kunnskap og pasientbehandling. Kliniske studier innen ECD brukes til å avgjøre om en behandling er trygg og effektiv for ECD-pasienter. Kliniske studier gir de beste tilgjengelige dataene for beslutningstaking innen helsevesenet.

Formål
Formålet med kliniske studier er forskning, og derfor følger studiene strenge vitenskapelige standarder. Disse standardene beskytter pasientene og bidrar til å gi pålitelige studieresultater. Protokollen for en klinisk studie beskriver hvilke typer pasienter som kan delta i forskningen – det vil si hvem som er kvalifisert. Hvert forsøk må kun omfatte personer som oppfyller pasientkriteriene for den aktuelle studien (kvalifikasjonskriteriene). Kvalifikasjonskriteriene varierer fra forsøk til forsøk. De omfatter faktorer som pasientens alder og kjønn, sykdommens type og stadium, og om pasienten har hatt visse behandlinger eller har andre helseproblemer.

Hva du kan forvente
Under en klinisk studie kan leger, sykepleiere, sosialarbeidere og annet helsepersonell inngå i behandlingsteamet ditt. De vil følge nøye med på helsetilstanden din. Du kan komme til å gjennomgå flere tester og medisinske undersøkelser enn du ville gjort hvis du ikke deltok i en klinisk studie. Noen må reise eller oppholde seg på sykehus for å delta i kliniske studier. ECD-kliniske studier gjennomføres for tiden ved medisinske sentre og legekontorer i USA og Europa.

Fordeler
Å delta i en klinisk studie kan gi mange fordeler. Du kan for eksempel få tilgang til nye behandlinger før de blir allment tilgjengelige. Hvis en ny behandling viser seg å virke, og du er med i gruppen som får den, kan du være blant de første som drar nytte av den. Du vil også få støtte fra et team av helsepersonell, som sannsynligvis vil følge nøye med på helsetilstanden din.

Hjelp andre
Selv om du ikke selv drar direkte nytte av resultatene fra den kliniske studien du deltar i, kan informasjonen som samles inn hjelpe andre og bidra til vitenskapelig kunnskap. Personer som deltar i kliniske studier er avgjørende for arbeidet med å forbedre helsetjenestene. Mange mennesker frivillig fordi de ønsker å hjelpe andre.

Kliniske studier innebærer risikoer og noen ulemper, for eksempel følgende.

• De nye strategiene og behandlinger De som er gjenstand for studien, er ikke alltid bedre enn dagens standardbehandling.
• Selv om en ny tilnærming kan være til nytte for noen deltakere, trenger den ikke nødvendigvis å fungere for deg.
• En ny behandling kan ha bivirkninger eller risikoer som legene ikke kjenner til eller forventer.
• Helseforsikringer og helseaktører dekker ikke alltid alle kostnadene knyttet til pasientbehandlingen i kliniske studier. Hvis du vurderer å delta i en klinisk studie, bør du på forhånd informere deg om kostnadene og dekningen for behandlingen og reisen til sykehuset.

Du bør sette deg inn i risikoene og fordelene ved enhver klinisk studie før du samtykker til å delta i studien. Snakk med legen din om konkrete studier du er interessert i. (For en liste over ECD-studier, se: her.)

Når FDA har konstatert at legemidlet virker og er trygt, utarbeider de sammen med legemiddelprodusenten en rapport som kalles legemiddelmerket. Denne rapporten inneholder svært spesifikk informasjon om legemidlet. FDA godkjenner rapporten (legemiddelmerket), som gir nødvendig informasjon til helsepersonell som forskriver eller selger legemidlet.

Bruk utenfor indikasjonene

Når et legemiddel brukes på en annen måte enn det som er beskrevet i den FDA-godkjente pakningsvedlegget, kalles dette “off-label”-bruk. Dette kan bety at legemidlet:

• Brukes til en annen sykdom eller medisinsk tilstand
• Gitt på en annen måte (for eksempel via en annen rute)
• Gitt i en annen dose enn den som er angitt i den godkjente pakningsvedlegget

For tiden brukes alle legemidler som benyttes til behandling av ECD enten utenfor indikasjonen eller som del av en klinisk studie. Bruk utenfor indikasjonen kalles også ikke-godkjent eller uautorisert bruk av et legemiddel. Bruk utenfor indikasjonen av FDA-godkjente legemidler er lovlig i USA og mange andre land. Bruk av legemidler utenfor indikasjonen er vanlig ved behandling av sjeldne sykdommer.

Det største problemet ved bruk av legemidler utenfor godkjent indikasjon er å få godkjenning fra en betalingsinstans (forsikringsselskap) til å dekke utgiftene for slik bruk. Mange forsikringsselskaper vil ikke dekke kostnadene for et dyrt legemiddel som brukes på en måte som ikke er oppført i den godkjente legemiddelinformasjonen. De begrunner dette med at bruken er “eksperimentell” eller “forskningsbasert”. Denne økonomiske byrden kan være en enorm belastning for pasienter og familier, spesielt når kostnadene ved bruk utenfor indikasjonene behandlinger er svært høy.

Innen kreftbehandling har disse problemstillingene i stor grad blitt løst gjennom en føderal lov fra 1993 som pålegger forsikringsselskapene å dekke medisinsk hensiktsmessige kreftbehandlinger. Denne loven omfatter også bruk utenfor indikasjonene dersom behandlingen er testet i grundige forskningsstudier og omtalt i anerkjente legemiddelreferanseverk eller medisinske tidsskrifter. I 2008 ble reglene for Medicare endret for å dekke flere former for bruk utenfor indikasjonene av kreftmedisiner.

Likevel er lovene og forskriftene om helseforsikringsdekning komplekse. Hvis legen din vurderer bruk av legemidler utenfor godkjent indikasjon, bør du og legen din nøye sjekke hva helseforsikringen din dekker. Hvis du blir nektet dekning, kan det være nyttig hvis legen sender forsikringsselskapet kopier av fagfellevurderte tidsskriftartikler eller andre anerkjente kilder som støtter bruken utenfor indikasjonene. ECD Global Alliance hjelper gjerne medisinske team med dette. (Se vår side Innlevering av klager fra betalere.)

Følg denne lenken for å se hvilke kliniske studier som for øyeblikket er åpne for ECD-pasienter.