Forskning gir håp

Kliniske studier

Nye legemidler i USA testes i kliniske studier (forskningsstudier) for å fastslå at de er trygge, at de kan behandle en bestemt medisinsk tilstand på en vellykket måte, og hva den anbefalte doseringen bør være. Det amerikanske legemiddelverket (FDA) vurderer resultatene fra den kliniske studien for å avgjøre om legemidlet er en trygg og effektiv behandling.

Kliniske studier er et sentralt forskningsverktøy for å fremme medisinsk kunnskap og pasientbehandling. Kliniske studier innen ECD brukes til å avgjøre om en behandling er trygg og effektiv for ECD-pasienter. Kliniske studier gir de beste tilgjengelige dataene for beslutningstaking innen helsevesenet.

Formål
The purpose of clinical trials is research, so the studies follow strict scientific standards. These standards protect patients and help produce reliable study results. A clinical trial’s protocol describes what types of patients are able to take part in the research—that is, who is eligible. Each trial must include only people who fit the patient traits for that study (the eligibility criteria). Eligibility criteria differ from trial to trial. They include factors such as a patient’s age and gender, the type and stage of disease, and whether the patient has had certain treatments or has other health problems.

Hva du kan forvente
Under en klinisk studie kan leger, sykepleiere, sosialarbeidere og annet helsepersonell inngå i behandlingsteamet ditt. De vil følge nøye med på helsetilstanden din. Du kan komme til å gjennomgå flere tester og medisinske undersøkelser enn du ville gjort hvis du ikke deltok i en klinisk studie. Noen må reise eller oppholde seg på sykehus for å delta i kliniske studier. ECD-kliniske studier gjennomføres for tiden ved medisinske sentre og legekontorer i USA og Europa.

Fordeler
Taking part in a clinical trial can have many benefits. For example, you may gain access to new treatments before they’re widely available. If a new treatment is proven to work and you’re in the group getting it, you might be among the first to benefit. You also will have the support of a team of health care providers, who will likely monitor your health closely.

Hjelp andre
Even if you don’t directly benefit from the results of the clinical trial you take part in, the information gathered can help others and add to scientific knowledge. People who take part in clinical trials are vital to the process of improving medical care. Many people volunteer because they want to help others.

Kliniske studier innebærer risikoer og noen ulemper, for eksempel følgende.

• The new strategies and treatments being studied aren’t always better than current standard care.
• Selv om en ny tilnærming kan være til nytte for noen deltakere, trenger den ikke nødvendigvis å fungere for deg.
• En ny behandling kan ha bivirkninger eller risikoer som legene ikke kjenner til eller forventer.
• Helseforsikringer og helseaktører dekker ikke alltid alle kostnadene knyttet til pasientbehandlingen i kliniske studier. Hvis du vurderer å delta i en klinisk studie, bør du på forhånd informere deg om kostnadene og dekningen for behandlingen og reisen til sykehuset.

Du bør sette deg inn i risikoene og fordelene ved enhver klinisk studie før du samtykker til å delta i studien. Snakk med legen din om konkrete studier du er interessert i. (For en liste over ECD-studier, se: her.)

Når FDA har konstatert at legemidlet virker og er trygt, utarbeider de sammen med legemiddelprodusenten en rapport som kalles legemiddelmerket. Denne rapporten inneholder svært spesifikk informasjon om legemidlet. FDA godkjenner rapporten (legemiddelmerket), som gir nødvendig informasjon til helsepersonell som forskriver eller selger legemidlet.

Bruk utenfor indikasjonene

Når et legemiddel brukes på en annen måte enn det som er beskrevet i den FDA-godkjente pakningsvedlegget, kalles dette “off-label”-bruk. Dette kan bety at legemidlet:

• Brukes til en annen sykdom eller medisinsk tilstand
• Gitt på en annen måte (for eksempel via en annen rute)
• Gitt i en annen dose enn den som er angitt i den godkjente pakningsvedlegget

For tiden brukes alle legemidler som benyttes til behandling av ECD enten utenfor indikasjonen eller som del av en klinisk studie. Bruk utenfor indikasjonen kalles også ikke-godkjent eller uautorisert bruk av et legemiddel. Bruk utenfor indikasjonen av FDA-godkjente legemidler er lovlig i USA og mange andre land. Bruk av legemidler utenfor indikasjonen er vanlig ved behandling av sjeldne sykdommer.

The biggest problem with off-label drug use is obtaining approval from a payer (insurance company) to reimburse for the off-label drug use. Many insurance companies will not pay for an expensive drug that’s used in a way that’s not listed in the approved drug label. They do this on the grounds that its use is “experimental” or “investigative.” This financial burden can be an enormous strain on patients and families, especially when the cost of off-label treatments runs very high.

Innen kreftbehandling har disse problemstillingene i stor grad blitt løst gjennom en føderal lov fra 1993 som pålegger forsikringsselskapene å dekke medisinsk hensiktsmessige kreftbehandlinger. Denne loven omfatter også bruk utenfor indikasjonene dersom behandlingen er testet i grundige forskningsstudier og omtalt i anerkjente legemiddelreferanseverk eller medisinske tidsskrifter. I 2008 ble reglene for Medicare endret for å dekke flere former for bruk utenfor indikasjonene av kreftmedisiner.

Likevel er lovene og forskriftene om helseforsikringsdekning komplekse. Hvis legen din vurderer bruk av legemidler utenfor godkjent indikasjon, bør du og legen din nøye sjekke hva helseforsikringen din dekker. Hvis du blir nektet dekning, kan det være nyttig hvis legen sender forsikringsselskapet kopier av fagfellevurderte tidsskriftartikler eller andre anerkjente kilder som støtter bruken utenfor indikasjonene. ECD Global Alliance hjelper gjerne medisinske team med dette. (Se vår side Innlevering av klager fra betalere.)

Følg denne lenken for å se hvilke kliniske studier som for øyeblikket er åpne for ECD-pasienter.