Forschung gibt Hoffnung

Klinische Studien

Neue Medikamente werden in den Vereinigten Staaten im Rahmen klinischer Studien (Forschungsstudien) getestet, um festzustellen, ob sie sicher sind, ob sie eine bestimmte Erkrankung erfolgreich behandeln können und wie die empfohlene Dosierung aussehen sollte. Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) prüft die Ergebnisse der klinischen Studie, um festzustellen, ob das Medikament eine sichere und wirksame Behandlung darstellt.

Klinische Studien sind ein wichtiges Forschungsinstrument zur Weiterentwicklung des medizinischen Wissens und der Patientenversorgung. Klinische Studien im Bereich ECD dienen dazu, festzustellen, ob eine Behandlung für ECD-Patienten sicher und wirksam ist. Klinische Studien liefern die besten verfügbaren Daten für Entscheidungen im Gesundheitswesen.

Zweck
The purpose of clinical trials is research, so the studies follow strict scientific standards. These standards protect patients and help produce reliable study results. A clinical trial’s protocol describes what types of patients are able to take part in the research—that is, who is eligible. Each trial must include only people who fit the patient traits for that study (the eligibility criteria). Eligibility criteria differ from trial to trial. They include factors such as a patient’s age and gender, the type and stage of disease, and whether the patient has had certain treatments or has other health problems.

Was Sie erwartet
Während einer klinischen Studie können Ärzte, Pflegekräfte, Sozialarbeiter und andere medizinische Fachkräfte Teil Ihres Behandlungsteams sein. Sie werden Ihren Gesundheitszustand genau überwachen. Möglicherweise müssen Sie sich mehr Tests und medizinischen Untersuchungen unterziehen, als dies der Fall wäre, wenn Sie nicht an einer klinischen Studie teilnehmen würden. Manche Menschen müssen reisen oder sich in Krankenhäusern aufhalten, um an klinischen Studien teilzunehmen. Derzeit finden klinische Studien von ECD in medizinischen Zentren und Arztpraxen in den USA und Europa statt.

Vorteile
Taking part in a clinical trial can have many benefits. For example, you may gain access to new treatments before they’re widely available. If a new treatment is proven to work and you’re in the group getting it, you might be among the first to benefit. You also will have the support of a team of health care providers, who will likely monitor your health closely.

Anderen helfen
Even if you don’t directly benefit from the results of the clinical trial you take part in, the information gathered can help others and add to scientific knowledge. People who take part in clinical trials are vital to the process of improving medical care. Many people volunteer because they want to help others.

Klinische Studien bergen Risiken und einige Nachteile, wie zum Beispiel die folgenden.

• The new strategies and treatments being studied aren’t always better than current standard care.
• Auch wenn ein neuer Ansatz für manche Teilnehmer von Vorteil ist, muss er für Sie nicht unbedingt funktionieren.
• Eine neue Behandlung kann Nebenwirkungen oder Risiken mit sich bringen, die Ärzten nicht bekannt sind oder die sie nicht erwarten.
• Krankenkassen und Gesundheitsdienstleister übernehmen nicht immer alle Kosten für die Patientenversorgung im Rahmen klinischer Studien. Wenn Sie über eine Teilnahme an einer klinischen Studie nachdenken, informieren Sie sich im Voraus über die Kosten und die Kostenübernahme für die Behandlung sowie die Anreise zum medizinischen Zentrum.

Sie sollten sich über die Risiken und Vorteile jeder klinischen Studie informieren, bevor Sie einer Teilnahme zustimmen. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt über konkrete Studien, an denen Sie interessiert sind. (Eine Liste der ECD-Studien finden Sie unter: hier.)

Sobald die FDA davon überzeugt ist, dass das Arzneimittel wirksam und sicher ist, erstellen sie und der Hersteller des Arzneimittels einen Bericht, der als „Arzneimittelbeipackzettel“ bezeichnet wird. Dieser Bericht enthält sehr spezifische Informationen über das Arzneimittel. Die FDA genehmigt den Bericht (Beipackzettel), der den Angehörigen der Gesundheitsberufe, die das Arzneimittel verschreiben oder verkaufen, die notwendigen Informationen liefert.

Anwendung außerhalb der zugelassenen Indikation

Wird ein Arzneimittel anders als in der von der FDA genehmigten Packungsbeilage beschrieben angewendet, spricht man von einer “Off-Label”-Anwendung. Dies kann bedeuten, dass das Arzneimittel:

• Wird bei einer anderen Krankheit oder einem anderen Gesundheitszustand angewendet
• Auf eine andere Art und Weise verabreicht (z. B. auf einem anderen Weg)
• In einer anderen Dosierung verabreicht als in der zugelassenen Packungsbeilage angegeben

Derzeit werden alle Medikamente zur Behandlung von ECD entweder außerhalb der zugelassenen Indikation („Off-Label“) oder im Rahmen einer klinischen Studie eingesetzt. Die Off-Label-Anwendung wird auch als nicht zugelassene oder nicht genehmigte Verwendung eines Medikaments bezeichnet. Die Off-Label-Anwendung von durch die FDA zugelassenen Medikamenten ist in den Vereinigten Staaten und vielen anderen Ländern legal. Die Off-Label-Anwendung von Medikamenten ist bei der Behandlung seltener Krankheiten weit verbreitet.

The biggest problem with off-label drug use is obtaining approval from a payer (insurance company) to reimburse for the off-label drug use. Many insurance companies will not pay for an expensive drug that’s used in a way that’s not listed in the approved drug label. They do this on the grounds that its use is “experimental” or “investigative.” This financial burden can be an enormous strain on patients and families, especially when the cost of off-label treatments runs very high.

In der Krebsbehandlung wurden diese Probleme weitgehend durch ein Bundesgesetz aus dem Jahr 1993 geregelt, das die Krankenkassen verpflichtet, medizinisch angemessene Krebstherapien zu übernehmen. Dieses Gesetz umfasst auch Off-Label-Anwendungen, sofern die Behandlung in sorgfältigen Forschungsstudien getestet und in renommierten Arzneimittelhandbüchern oder medizinischen Fachzeitschriften beschrieben wurde. Im Jahr 2008 wurden die Medicare-Vorschriften geändert, um weitere Off-Label-Anwendungen von Krebsmedikamenten abzudecken.

Dennoch sind die Gesetze und Vorschriften zur Krankenversicherung komplex. Wenn Ihr Arzt den Off-Label-Einsatz eines Medikaments in Betracht zieht, sollten Sie und Ihr Arzt den Versicherungsschutz Ihres Krankenversicherungsplans sorgfältig prüfen. Sollte Ihnen die Kostenübernahme verweigert werden, könnte es hilfreich sein, wenn der Arzt dem Versicherer Kopien von in Fachzeitschriften begutachteten Artikeln oder anderen anerkannten Quellen vorlegt, die die Off-Label-Anwendung stützen. Die ECD Global Alliance unterstützt medizinische Teams gerne dabei. (Bitte besuchen Sie unsere Seite Einreichung von Einsprüchen durch den Kostenträger.)

Über diesen Link können Sie sich die derzeit für ECD-Patienten offenen Studien ansehen.