La investigación aporta esperanza

Ensayos clínicos

En Estados Unidos, los nuevos medicamentos se someten a ensayos clínicos (estudios de investigación) para determinar si son seguros, si pueden tratar con éxito una afección médica concreta y cuál debe ser la dosis recomendada. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) revisa los resultados del ensayo clínico para determinar si el medicamento es un tratamiento seguro y eficaz.

Los ensayos clínicos son una herramienta de investigación fundamental para el avance del conocimiento médico y la atención al paciente. Los ensayos clínicos sobre la ECD se utilizan para determinar si un tratamiento es seguro y eficaz para los pacientes con ECD. Los ensayos clínicos proporcionan los mejores datos disponibles para la toma de decisiones en materia de atención sanitaria.

Objetivo
El objetivo de los ensayos clínicos es la investigación, por lo que los estudios siguen estrictas normas científicas. Estas normas protegen a los pacientes y ayudan a obtener resultados fiables. El protocolo de un ensayo clínico describe qué tipos de pacientes pueden participar en la investigación, es decir, quiénes cumplen los requisitos. Cada ensayo debe incluir únicamente a personas que cumplan las características de los pacientes requeridas para ese estudio (los criterios de elegibilidad). Los criterios de elegibilidad varían de un ensayo a otro. Entre ellos se incluyen factores como la edad y el sexo del paciente, el tipo y el estadio de la enfermedad, y si el paciente ha recibido determinados tratamientos o padece otros problemas de salud.

Qué puedes esperar
Durante un ensayo clínico, es posible que médicos, enfermeros, trabajadores sociales y otros profesionales sanitarios formen parte de tu equipo de tratamiento. Realizarán un seguimiento minucioso de tu estado de salud. Es posible que te realicen más pruebas y exámenes médicos de los que te harían si no participaras en un ensayo clínico. Algunas personas tendrán que desplazarse o permanecer ingresadas en un hospital para participar en ensayos clínicos. Actualmente se están llevando a cabo ensayos clínicos de ECD en centros médicos y consultas médicas de Estados Unidos y Europa.

Ventajas
Participar en un ensayo clínico puede tener muchas ventajas. Por ejemplo, es posible que tengas acceso a nuevos tratamientos antes de que estén disponibles de forma generalizada. Si se demuestra que un nuevo tratamiento es eficaz y tú formas parte del grupo que lo recibe, podrías ser uno de los primeros en beneficiarte de él. Además, contará con el apoyo de un equipo de profesionales sanitarios, que probablemente supervisarán de cerca su estado de salud.

Ayuda a los demás
Aunque no te beneficies directamente de los resultados del ensayo clínico en el que participas, la información recopilada puede ayudar a otras personas y contribuir al avance del conocimiento científico. Las personas que participan en ensayos clínicos son fundamentales para el proceso de mejora de la atención médica. Muchas personas se ofrecen como voluntarias porque quieren ayudar a los demás.

Los ensayos clínicos conllevan riesgos y algunos inconvenientes, como los que se indican a continuación.

• Las nuevas estrategias y tratamientos que se están estudiando no siempre son mejores que la atención estándar actual.
• Aunque un nuevo enfoque resulte beneficioso para algunos participantes, puede que no te sirva a ti.
• Un nuevo tratamiento puede tener efectos secundarios o riesgos que los médicos desconocen o no prevén.
• Los seguros médicos y los proveedores de asistencia sanitaria no siempre cubren todos los gastos de la atención al paciente en los ensayos clínicos. Si estás pensando en participar en un ensayo clínico, infórmate con antelación sobre los costes y la cobertura del tratamiento y los desplazamientos al centro médico.

Debes informarte sobre los riesgos y beneficios de cualquier ensayo clínico antes de aceptar participar en él. Habla con tu médico sobre los ensayos concretos que te interesen. (Para consultar una lista de ensayos de ECD, véase: aquí.)

Una vez que la FDA ha comprobado que el medicamento es eficaz y seguro, esta, junto con el fabricante, elabora un informe denominado «prospecto». Este informe ofrece información muy concreta sobre el medicamento. La FDA aprueba el informe (prospecto), que proporciona la información necesaria a los profesionales sanitarios que recetan o venden el medicamento.

Uso no indicado en la ficha técnica

Cuando un medicamento se utiliza de una forma distinta a la descrita en la ficha técnica aprobada por la FDA, se dice que se trata de un uso “fuera de indicación”. Esto puede significar que el medicamento:

• Se utiliza para tratar otra enfermedad o afección médica
• Administrado de otra forma (por ejemplo, por otra vía)
• Administrado en una dosis diferente a la indicada en la ficha técnica aprobada

En la actualidad, todos los medicamentos utilizados para tratar la ECD se emplean fuera de indicación o en el marco de un ensayo clínico. El uso fuera de indicación también se denomina uso no autorizado o no aprobado de un medicamento. El uso fuera de indicación de medicamentos aprobados por la FDA es legal en Estados Unidos y en muchos otros países. El uso fuera de indicación de medicamentos es habitual en el tratamiento de enfermedades raras.

El mayor problema del uso de medicamentos fuera de indicación es conseguir que la entidad pagadora (la compañía de seguros) apruebe el reembolso de dicho uso. Muchas compañías de seguros no cubren el coste de un medicamento caro que se utiliza de una forma que no figura en la ficha técnica aprobada. Lo hacen alegando que su uso es “experimental” o “en fase de investigación”. Esta carga económica puede suponer una enorme presión para los pacientes y sus familias, especialmente cuando el coste de los tratamientos fuera de indicación es muy elevado.

En el tratamiento del cáncer, estas cuestiones se han abordado en gran medida mediante una ley federal de 1993 que exige que los seguros cubran las terapias oncológicas médicamente adecuadas. Esta ley incluye los usos no indicados en la ficha técnica si el tratamiento se ha probado en estudios de investigación rigurosos y se ha publicado en libros de referencia sobre medicamentos o revistas médicas de reconocido prestigio. En 2008, se modificaron las normas de Medicare para cubrir un mayor número de usos no indicados en la ficha técnica de los medicamentos para el tratamiento del cáncer.

No obstante, las leyes y normativas sobre la cobertura de los seguros médicos son complejas. Si tu médico está considerando el uso de un medicamento fuera de indicación, tanto tú como él deberíais comprobar detenidamente la cobertura de tu plan de salud. Si se le deniega la cobertura, podría ser útil que el médico enviara a la aseguradora copias de artículos de revistas revisados por pares u otras fuentes de prestigio que respalden el uso fuera de indicación. La ECD Global Alliance estará encantada de ayudar a los equipos médicos en este sentido. (Consulte nuestra página Presentación de recursos por parte de los pagadores.)

Sigue este enlace para ver los ensayos clínicos actualmente abiertos a pacientes con ECD.