La ricerca porta speranza

Studi clinici

Negli Stati Uniti, i nuovi farmaci vengono testati nell'ambito di studi clinici (ricerche scientifiche) per verificare che siano sicuri, che siano in grado di curare efficacemente una determinata patologia e per stabilire quale debba essere il dosaggio raccomandato. La Food and Drug Administration (FDA) statunitense esamina i risultati degli studi clinici per stabilire se il farmaco costituisca un trattamento sicuro ed efficace.

Le sperimentazioni cliniche sono uno strumento di ricerca fondamentale per il progresso delle conoscenze mediche e dell’assistenza ai pazienti. Le sperimentazioni cliniche relative all’ECD vengono utilizzate per stabilire se un trattamento sia sicuro ed efficace per i pazienti affetti da ECD. Le sperimentazioni cliniche forniscono i dati più attendibili disponibili per il processo decisionale in ambito sanitario.

Finalità
The purpose of clinical trials is research, so the studies follow strict scientific standards. These standards protect patients and help produce reliable study results. A clinical trial’s protocol describes what types of patients are able to take part in the research—that is, who is eligible. Each trial must include only people who fit the patient traits for that study (the eligibility criteria). Eligibility criteria differ from trial to trial. They include factors such as a patient’s age and gender, the type and stage of disease, and whether the patient has had certain treatments or has other health problems.

Cosa aspettarsi
Durante una sperimentazione clinica, medici, infermieri, assistenti sociali e altri operatori sanitari potrebbero far parte del team che si occuperà del suo trattamento. Essi monitoreranno attentamente il suo stato di salute. Potresti dover sottoporti a un numero maggiore di test e visite mediche rispetto a quanto accadrebbe se non partecipassi a una sperimentazione clinica. Alcune persone dovranno viaggiare o soggiornare in ospedale per partecipare alle sperimentazioni cliniche. Attualmente, le sperimentazioni cliniche ECD sono in corso presso centri medici e studi medici negli Stati Uniti e in Europa.

Vantaggi
Taking part in a clinical trial can have many benefits. For example, you may gain access to new treatments before they’re widely available. If a new treatment is proven to work and you’re in the group getting it, you might be among the first to benefit. You also will have the support of a team of health care providers, who will likely monitor your health closely.

Aiuta gli altri
Even if you don’t directly benefit from the results of the clinical trial you take part in, the information gathered can help others and add to scientific knowledge. People who take part in clinical trials are vital to the process of improving medical care. Many people volunteer because they want to help others.

Le sperimentazioni cliniche comportano effettivamente dei rischi e alcuni aspetti negativi, quali quelli indicati di seguito.

• The new strategies and treatments being studied aren’t always better than current standard care.
• Anche se un nuovo approccio può andare a vantaggio di alcuni partecipanti, potrebbe non funzionare per te.
• Un nuovo trattamento potrebbe comportare effetti collaterali o rischi di cui i medici non sono a conoscenza o che non prevedono.
• Le assicurazioni sanitarie e le strutture sanitarie non sempre coprono tutti i costi delle cure sostenute dai pazienti nell’ambito delle sperimentazioni cliniche. Se stai pensando di partecipare a una sperimentazione clinica, informati in anticipo sui costi e sulla copertura relativi al trattamento e agli spostamenti per recarti presso il centro medico.

Prima di accettare di partecipare a una sperimentazione clinica, è opportuno informarsi sui rischi e sui benefici della stessa. Si consiglia di discutere con il proprio medico delle sperimentazioni specifiche a cui si è interessati. (Per un elenco delle sperimentazioni ECD, consultare: qui.)

Una volta che la FDA ha accertato che il farmaco è efficace e sicuro, redige, insieme al produttore, un documento denominato “foglio illustrativo”. Tale documento fornisce informazioni molto specifiche sul farmaco. La FDA approva il foglio illustrativo, che fornisce le informazioni necessarie agli operatori sanitari che prescrivono o vendono il farmaco.

Uso off-label

Quando un farmaco viene utilizzato in modo diverso da quanto descritto nel foglietto illustrativo approvato dalla FDA, si parla di uso “off-label”. Ciò può significare che il farmaco:

• Utilizzato per una malattia o una condizione medica diversa
• Espresso in modo diverso (ad esempio, seguendo un percorso diverso)
• Somministrato in un dosaggio diverso da quello indicato nel foglietto illustrativo approvato

Attualmente, tutti i farmaci utilizzati per il trattamento dell’ECD vengono impiegati off-label o nell’ambito di una sperimentazione clinica. L’uso off-label è anche definito uso non approvato o non autorizzato di un farmaco. L’uso off-label di farmaci approvati dalla FDA è legale negli Stati Uniti e in molti altri paesi. L’uso off-label dei farmaci è comune nel trattamento delle malattie rare.

The biggest problem with off-label drug use is obtaining approval from a payer (insurance company) to reimburse for the off-label drug use. Many insurance companies will not pay for an expensive drug that’s used in a way that’s not listed in the approved drug label. They do this on the grounds that its use is “experimental” or “investigative.” This financial burden can be an enormous strain on patients and families, especially when the cost of off-label treatments runs very high.

Nel trattamento del cancro, tali questioni sono state in gran parte risolte grazie a una legge federale del 1993 che impone alle assicurazioni di coprire le terapie oncologiche clinicamente appropriate. Questa legge include gli usi off-label qualora il trattamento sia stato testato nell’ambito di studi di ricerca accurati e riportato in autorevoli testi di riferimento sui farmaci o riviste mediche. Nel 2008, le norme di Medicare sono state modificate per coprire un maggior numero di usi off-label dei farmaci antitumorali.

Tuttavia, le leggi e le normative in materia di copertura assicurativa sanitaria sono complesse. Se il vostro medico sta valutando l’uso off-label di un farmaco, voi e il vostro medico dovreste verificare attentamente la copertura prevista dal vostro piano assicurativo. Se la copertura vi viene negata, potrebbe essere utile che il medico invii all’assicuratore copie di articoli pubblicati su riviste sottoposte a revisione paritaria o altre fonti autorevoli a sostegno dell’uso off-label. L’ECD Global Alliance è lieta di aiutare le équipe mediche in questo senso. (Si prega di consultare la nostra pagina Presentazione dei ricorsi da parte dei soggetti paganti.)

Segui questo link per visualizzare gli studi clinici attualmente aperti ai pazienti affetti da ECD.