研究带来希望

临床试验

在美国，新药需通过临床试验（研究项目）进行测试，以确定其安全性、能否成功治疗特定疾病，以及建议的剂量应为多少。美国食品药品监督管理局（FDA）会审查临床试验的结果，以确定该药物是否是一种安全有效的治疗手段。.

临床试验是推动医学知识进步和改善患者护理的关键研究工具。ECD临床试验旨在确定某种治疗方法对ECD患者是否安全有效。临床试验能为医疗决策提供最可靠的数据。.

目的
临床试验的目的是进行研究，因此这些研究遵循严格的科学标准。这些标准旨在保护患者，并有助于获得可靠的研究结果。临床试验方案中会说明哪些类型的患者可以参与研究——即哪些人符合入组条件。 每项试验只能纳入符合该研究患者特征（即入选标准）的人员。不同试验的入选标准各不相同，其中包括患者的年龄和性别、疾病类型和分期，以及患者是否曾接受过某些治疗或患有其他健康问题等因素。.

可以期待什么
在临床试验期间，医生、护士、社会工作者和其他医疗保健人员可能会成为您的治疗团队成员。他们将密切监测您的健康状况。 与未参与临床试验相比，您可能需要接受更多的检测和体检。有些人为了参与临床试验，可能需要外出或住院。ECD临床试验目前正在美国和欧洲的医疗中心及医生诊所进行。.

优势
参加临床试验可能带来许多好处。例如，您可能在新疗法尚未广泛应用之前就获得使用机会。如果一种新疗法被证实有效，而您又属于接受该疗法的组别，您可能会成为首批从中获益的人之一。 此外，您还将得到一支医疗团队的支持，他们很可能会密切监测您的健康状况。.

帮助他人
即使您无法直接从参与的临床试验结果中获益，所收集的信息也能帮助他人并丰富科学知识。参与临床试验的人员对改善医疗护理至关重要。许多人自愿参与，是因为他们希望帮助他人。.

临床试验确实存在风险和一些弊端，例如以下这些。.

• 目前正在研究的新策略和治疗方法并不总是优于现行的标准治疗方案。.
• 即使一种新方法对某些参与者有益，也未必适合你。.
• 一种新疗法可能会有医生尚未了解或未预料到的副作用或风险。.
• 医疗保险和医疗服务提供方并不总是承担临床试验中所有患者的治疗费用。如果您正在考虑参加临床试验，请提前了解治疗费用以及前往医疗中心的交通费用，并确认相关费用能否获得报销。.

在同意参加任何临床试验之前，您应了解该试验的风险和益处。请就您感兴趣的具体试验与您的医生进行沟通。（有关ECD临床试验的列表，请参见： 这里.)

一旦美国食品药品监督管理局（FDA）确认该药物有效且安全，该机构便会与药品生产商共同编制一份报告，即药品说明书。该报告提供了关于该药物的非常具体的信息。FDA批准该报告（说明书）后，它便为开具处方或销售该药物的医疗专业人员提供了必要的信息。.

超说明书用药

当一种药物的使用方式与美国食品药品监督管理局（FDA）批准的药品说明书中的描述不同时，就被称为“超说明书”使用。这可能意味着该药物：

• 用于治疗其他疾病或病症
• 以另一种方式（例如通过另一条途径）给予
• 给药剂量与批准标签上的剂量不同

目前，所有用于治疗ECD的药物要么属于超说明书用药，要么是在临床试验中使用。超说明书用药也称为未获批准或未经批准的用药。在美国和许多其他国家，对FDA批准药物的超说明书用药是合法的。在罕见病治疗中，超说明书用药十分常见。.

非适应症用药的最大问题在于，如何获得支付方（保险公司）的批准，以报销非适应症用药的费用。许多保险公司不会为那些以未列入批准药品说明书方式使用的昂贵药物支付费用。 他们以此为由，认为此类用药属于“实验性”或“研究性”用途。这种经济负担可能会给患者及其家庭带来巨大的压力，尤其是当非适应症治疗的费用非常高昂时。.

在癌症治疗领域，这些问题在很大程度上已通过1993年的一项联邦立法得到解决，该立法要求保险公司必须承保医学上适当的癌症疗法。该法律规定，如果某种治疗方法已在严谨的研究中经过测试，并被收录于公认权威的药物参考书或医学期刊中，则其超说明书用药也属于承保范围。 2008年，联邦医疗保险（Medicare）规则进行了修订，将更多癌症治疗药物的标签外用途纳入了报销范围。.

尽管如此，医疗保险的覆盖范围相关法律法规依然十分复杂。如果您的医生正在考虑使用药品的超说明书用药，您和您的医生应仔细核查您的医疗保险计划的承保范围。 如果您的理赔申请被拒，医生可向保险公司提供经同行评审的期刊文章或其他权威来源的副本，以支持该药物的非适应症用药，这可能会有所帮助。ECD全球联盟很乐意在此方面为医疗团队提供协助。（请参阅我们的页面 提交付款方申诉.)

点击此链接，查看目前面向ECD患者的临床试验。.