המחקר מביא תקווה

ניסויים קליניים

תרופות חדשות בארצות הברית נבדקות בניסויים קליניים (מחקרים) כדי לקבוע שהן בטוחות, שהן יכולות לטפל בהצלחה במצב רפואי מסוים, ומה צריך להיות המינון המומלץ. מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) בוחן את תוצאות הניסוי הקליני כדי לקבוע אם התרופה מהווה טיפול בטוח ויעיל.

ניסויים קליניים מהווים כלי מחקר מרכזי לקידום הידע הרפואי וטיפול בחולים. ניסויים קליניים בתחום ה-ECD משמשים לקביעת בטיחותה ויעילותה של טיפול עבור חולי ECD. ניסויים קליניים מספקים את הנתונים הטובים ביותר הקיימים לצורך קבלת החלטות בתחום הבריאות.

מטרה
מטרתם של ניסויים קליניים היא מחקר, ולכן המחקרים נערכים בהתאם לסטנדרטים מדעיים קפדניים. סטנדרטים אלה מגנים על המטופלים ומסייעים בהפקת תוצאות מחקר אמינות. פרוטוקול הניסוי הקליני מתאר אילו סוגי מטופלים יכולים להשתתף במחקר — כלומר, מי זכאי להשתתף. בכל ניסוי חייבים להשתתף רק אנשים העונים על מאפייני המטופלים הנדרשים למחקר הספציפי (קריטריוני הזכאות). קריטריוני הזכאות משתנים מניסוי לניסוי. הם כוללים גורמים כגון גיל ומין המטופל, סוג המחלה ושלב המחלה, והאם המטופל עבר טיפולים מסוימים או סובל מבעיות בריאותיות אחרות.

למה לצפות
במהלך ניסוי קליני, רופאים, אחיות, עובדים סוציאליים ואנשי צוות רפואי אחרים עשויים להיות חלק מצוות הטיפול שלך. הם יעקבו מקרוב אחר מצב בריאותך. ייתכן שתעבור יותר בדיקות וסקירות רפואיות מאשר אם לא היית משתתף בניסוי קליני. חלק מהאנשים יצטרכו לנסוע או לשהות בבתי חולים כדי להשתתף בניסויים קליניים. ניסויים קליניים של ECD מתקיימים כעת במרכזים רפואיים ובמרפאות בארצות הברית ובאירופה.

יתרונות
השתתפות בניסוי קליני עשויה להציע יתרונות רבים. לדוגמה, ייתכן שתזכה לגישה לטיפולים חדשים עוד לפני שהם יהיו זמינים לקהל הרחב. אם יוכח שטיפול חדש יעיל ואתה נמנה עם הקבוצה שמקבלת אותו, ייתכן שתהיה בין הראשונים שייהנו ממנו. כמו כן, תזכה לתמיכה של צוות אנשי מקצוע בתחום הבריאות, אשר ככל הנראה יעקבו מקרוב אחר מצב בריאותך.

לעזור לאחרים
גם אם אינכם נהנים באופן ישיר מתוצאות הניסוי הקליני שבו אתם משתתפים, המידע שנאסף יכול לסייע לאחרים ולתרום לידע המדעי. אנשים המשתתפים בניסויים קליניים הם חיוניים לתהליך שיפור הטיפול הרפואי. אנשים רבים מתנדבים כי הם רוצים לעזור לאחרים.

לניסויים קליניים אכן יש סיכונים וכמה חסרונות, כגון אלה המפורטים להלן.

• האסטרטגיות והטיפולים החדשים הנחקרים אינם תמיד טובים יותר מהטיפול הסטנדרטי הנוכחי.
• גם אם גישה חדשה מועילה לחלק מהמשתתפים, ייתכן שהיא לא תתאים לך.
• לטיפול חדש עלולות להיות תופעות לוואי או סיכונים שהרופאים אינם מודעים אליהם או אינם צופים אותם.
• ביטוחי בריאות וספקי שירותי בריאות לא תמיד מכסים את כל עלויות הטיפול בחולים במסגרת ניסויים קליניים. אם אתם שוקלים להשתתף בניסוי קליני, בררו מראש מהן העלויות ומהו הכיסוי הביטוחי עבור הטיפול והנסיעה למרכז הרפואי.

עליכם ללמוד על הסיכונים והיתרונות של כל ניסוי קליני לפני שתסכימו להשתתף בו. שוחחו עם הרופא שלכם על ניסויים ספציפיים שמעניינים אתכם. (לרשימת הניסויים של ECD, ראו: כאן.)

ברגע שה-FDA משוכנע שהתרופה יעילה ובטוחה, הוא ויצרן התרופה מכינים דוח המכונה "תווית התרופה". דוח זה מספק מידע מפורט מאוד אודות התרופה. ה-FDA מאשר את הדוח (התווית), המספק את המידע הדרוש לאנשי מקצוע בתחום הבריאות המרשמים או מוכרים את התרופה.

שימוש שלא בהתאם להתוויה

כאשר תרופה משמשת באופן השונה מזה המתואר בתווית התרופה שאושרה על ידי ה-FDA, מדובר בשימוש “מחוץ לתווית”. משמעות הדבר עשויה להיות שהתרופה:

• משמש לטיפול במחלה או במצב רפואי אחר
• בדרך אחרת (למשל, במסלול אחר)
• ניתן במינון שונה מזה המופיע בתווית המאושרת

נכון לעכשיו, כל התרופות המשמשות לטיפול ב-ECD משמשות לשימוש מחוץ להתוויה או במסגרת ניסוי קליני. שימוש מחוץ להתוויה מכונה גם "שימוש לא מאושר" או "שימוש שלא אושר" בתרופה. השימוש מחוץ להתוויה בתרופות שאושרו על ידי ה-FDA הוא חוקי בארצות הברית ובמדינות רבות אחרות. שימוש בתרופות מחוץ להתוויה נפוץ בטיפול במחלות נדירות.

הבעיה הגדולה ביותר בשימוש בתרופות מחוץ להתוויה היא קבלת אישור מהגורם המשלם (חברת הביטוח) להחזר כספי בגין השימוש בתרופה מחוץ להתוויה. חברות ביטוח רבות מסרבות לשלם עבור תרופה יקרה המשמשת באופן שאינו מפורט בתווית התרופה המאושרת. הן נוקטות בגישה זו בטענה שהשימוש בתרופה הוא “ניסיוני” או “מחקרי”. נטל כלכלי זה עלול להוות עומס כבד על החולים ובני משפחותיהם, במיוחד כאשר עלות הטיפולים שלא בהתאם לתווית גבוהה מאוד.

בטיפול בסרטן, סוגיות אלו טופלו במידה רבה באמצעות חקיקה פדרלית משנת 1993, המחייבת את חברות הביטוח לכסות טיפולים בסרטן המתאימים מבחינה רפואית. חוק זה כולל שימושים מחוץ לתווית, בתנאי שהטיפול נבדק במחקרים מדעיים קפדניים ופורסם בספרי עיון רפואיים או בכתבי עת רפואיים מכובדים. בשנת 2008 שונו תקנות תוכנית "מדיקר" (Medicare) כדי לכסות שימושים נוספים שלא בהתאם להתוויה בתרופות לטיפול בסרטן.

עם זאת, החוקים והתקנות בנושא כיסוי ביטוחי הבריאות הם מורכבים. אם הרופא שלכם שוקל שימוש בתרופה שלא לפי ההתוויה המאושרת, עליכם לבדוק יחד איתו בקפידה את הכיסוי של תוכנית הביטוח שלכם. אם הכיסוי נדחה, ייתכן שיעזור אם הרופא ישלח לחברת הביטוח עותקים של מאמרים שפורסמו בכתבי עת מדעיים שעברו ביקורת עמיתים או ממקורות מכובדים אחרים התומכים בשימוש שלא לפי התווית. ה-ECD Global Alliance תשמח לסייע לצוותים הרפואיים בנושא זה. (אנא עיינו בעמוד שלנו הגשת ערעורים מטעם המשלם.)

לחצו על הקישור הזה כדי לראות את הניסויים הקליניים הפתוחים כעת לחולי ECD.