Η έρευνα φέρνει ελπίδα

Κλινικές δοκιμές

Στις Ηνωμένες Πολιτείες, τα νέα φάρμακα δοκιμάζονται στο πλαίσιο κλινικών δοκιμών (ερευνητικών μελετών) προκειμένου να διαπιστωθεί ότι είναι ασφαλή, ότι μπορούν να θεραπεύσουν επιτυχώς μια συγκεκριμένη ιατρική πάθηση και ποια πρέπει να είναι η προτεινόμενη δοσολογία τους. Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) εξετάζει τα αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής για να διαπιστώσει εάν το φάρμακο αποτελεί ασφαλή και αποτελεσματική θεραπεία.

Οι κλινικές δοκιμές αποτελούν βασικό ερευνητικό εργαλείο για την προώθηση της ιατρικής γνώσης και της περίθαλψης των ασθενών. Οι κλινικές δοκιμές για την ECD χρησιμοποιούνται για να διαπιστωθεί εάν μια θεραπεία είναι ασφαλής και αποτελεσματική για τους ασθενείς με ECD. Οι κλινικές δοκιμές παρέχουν τα καλύτερα διαθέσιμα δεδομένα για τη λήψη αποφάσεων στον τομέα της υγειονομικής περίθαλψης.

Σκοπός
The purpose of clinical trials is research, so the studies follow strict scientific standards. These standards protect patients and help produce reliable study results. A clinical trial’s protocol describes what types of patients are able to take part in the research—that is, who is eligible. Each trial must include only people who fit the patient traits for that study (the eligibility criteria). Eligibility criteria differ from trial to trial. They include factors such as a patient’s age and gender, the type and stage of disease, and whether the patient has had certain treatments or has other health problems.

Τι να περιμένετε
Κατά τη διάρκεια μιας κλινικής δοκιμής, γιατροί, νοσηλευτές, κοινωνικοί λειτουργοί και άλλοι επαγγελματίες υγείας ενδέχεται να αποτελούν μέρος της θεραπευτικής σας ομάδας. Θα παρακολουθούν στενά την υγεία σας. Ενδέχεται να υποβληθείτε σε περισσότερες εξετάσεις και ιατρικές αξιολογήσεις από ό,τι αν δεν συμμετείχατε σε κλινική δοκιμή. Ορισμένα άτομα θα χρειαστεί να ταξιδέψουν ή να παραμείνουν σε νοσοκομεία για να συμμετάσχουν σε κλινικές δοκιμές. Οι κλινικές δοκιμές της ECD διεξάγονται επί του παρόντος σε ιατρικά κέντρα και ιατρεία στις ΗΠΑ και την Ευρώπη.

Πλεονεκτήματα
Taking part in a clinical trial can have many benefits. For example, you may gain access to new treatments before they’re widely available. If a new treatment is proven to work and you’re in the group getting it, you might be among the first to benefit. You also will have the support of a team of health care providers, who will likely monitor your health closely.

Βοηθήστε τους άλλους
Even if you don’t directly benefit from the results of the clinical trial you take part in, the information gathered can help others and add to scientific knowledge. People who take part in clinical trials are vital to the process of improving medical care. Many people volunteer because they want to help others.

Οι κλινικές δοκιμές ενέχουν πράγματι κινδύνους και ορισμένα μειονεκτήματα, όπως τα παρακάτω.

• The new strategies and treatments being studied aren’t always better than current standard care.
• Ακόμα κι αν μια νέα προσέγγιση ωφελεί ορισμένους συμμετέχοντες, μπορεί να μην είναι κατάλληλη για εσάς.
• Μια νέα θεραπεία ενδέχεται να έχει παρενέργειες ή κινδύνους που οι γιατροί δεν γνωρίζουν ή δεν προβλέπουν.
• Οι ασφαλιστικές εταιρείες και οι πάροχοι υγειονομικής περίθαλψης δεν καλύπτουν πάντα το σύνολο των εξόδων περίθαλψης των ασθενών που συμμετέχουν σε κλινικές δοκιμές. Αν σκέφτεστε να συμμετάσχετε σε μια κλινική δοκιμή, ενημερωθείτε εκ των προτέρων για τα έξοδα και την κάλυψη της θεραπείας, καθώς και για τα έξοδα μετακίνησης προς το ιατρικό κέντρο.

Πριν συμφωνήσετε να συμμετάσχετε σε οποιαδήποτε κλινική δοκιμή, θα πρέπει να ενημερωθείτε για τους κινδύνους και τα οφέλη της. Συζητήστε με τον γιατρό σας σχετικά με συγκεκριμένες δοκιμές που σας ενδιαφέρουν. (Για έναν κατάλογο των δοκιμών του ECD, δείτε: εδώ.)

Μόλις η FDA βεβαιωθεί ότι το φάρμακο είναι αποτελεσματικό και ασφαλές, συντάσσει από κοινού με τον κατασκευαστή του φαρμάκου μια έκθεση, η οποία ονομάζεται «ετικέτα φαρμάκου». Η έκθεση αυτή παρέχει πολύ συγκεκριμένες πληροφορίες σχετικά με το φάρμακο. Η FDA εγκρίνει την έκθεση (ετικέτα), η οποία παρέχει τις απαραίτητες πληροφορίες στους επαγγελματίες υγείας που συνταγογραφούν ή πωλούν το φάρμακο.

Χρήση εκτός ενδείξεων

Όταν ένα φάρμακο χρησιμοποιείται με τρόπο διαφορετικό από αυτόν που περιγράφεται στην ετικέτα του φαρμάκου που έχει εγκριθεί από την FDA, η χρήση αυτή ονομάζεται “εκτός ενδείξεων”. Αυτό μπορεί να σημαίνει ότι το φάρμακο:

• Χρησιμοποιείται για διαφορετική ασθένεια ή ιατρική πάθηση
• Με διαφορετικό τρόπο (π.χ. μέσω διαφορετικής οδού)
• Χορηγείται σε διαφορετική δόση από αυτή που αναγράφεται στην εγκεκριμένη ετικέτα

Επί του παρόντος, όλα τα φάρμακα που χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία της ECD είτε χορηγούνται εκτός ενδείξεων είτε στο πλαίσιο κλινικής δοκιμής. Η χρήση εκτός ενδείξεων ονομάζεται επίσης μη εγκεκριμένη ή μη επιτρεπόμενη χρήση ενός φαρμάκου. Η χρήση φαρμάκων που έχουν εγκριθεί από τον FDA εκτός ενδείξεων είναι νόμιμη στις Ηνωμένες Πολιτείες και σε πολλές άλλες χώρες. Η χρήση φαρμάκων εκτός ενδείξεων είναι συνηθισμένη στη θεραπεία σπάνιων ασθενειών.

The biggest problem with off-label drug use is obtaining approval from a payer (insurance company) to reimburse for the off-label drug use. Many insurance companies will not pay for an expensive drug that’s used in a way that’s not listed in the approved drug label. They do this on the grounds that its use is “experimental” or “investigative.” This financial burden can be an enormous strain on patients and families, especially when the cost of off-label treatments runs very high.

Στη θεραπεία του καρκίνου, τα ζητήματα αυτά έχουν αντιμετωπιστεί σε μεγάλο βαθμό μέσω της ομοσπονδιακής νομοθεσίας του 1993, η οποία απαιτεί από τις ασφαλιστικές εταιρείες να καλύπτουν ιατρικά κατάλληλες θεραπείες κατά του καρκίνου. Ο νόμος αυτός περιλαμβάνει και τις εκτός ενδείξεων χρήσεις, εφόσον η θεραπεία έχει δοκιμαστεί στο πλαίσιο προσεκτικών ερευνητικών μελετών και έχει καταγραφεί σε έγκυρα εγχειρίδια φαρμάκων ή ιατρικά περιοδικά. Το 2008, οι κανόνες του Medicare τροποποιήθηκαν ώστε να καλύπτουν περισσότερες χρήσεις φαρμάκων για τη θεραπεία του καρκίνου εκτός ενδείξεων.

Ωστόσο, οι νόμοι και οι κανονισμοί που διέπουν την κάλυψη της ασφάλισης υγείας είναι περίπλοκοι. Εάν ο γιατρός σας εξετάζει το ενδεχόμενο χρήσης ενός φαρμάκου εκτός ενδείξεων, θα πρέπει εσείς και ο γιατρός σας να ελέγξετε προσεκτικά την κάλυψη που παρέχει το ασφαλιστικό σας πρόγραμμα. Εάν σας αρνηθεί η κάλυψη, μπορεί να βοηθήσει αν ο γιατρός στείλει στην ασφαλιστική εταιρεία αντίγραφα άρθρων από επιστημονικά περιοδικά που έχουν υποβληθεί σε αξιολόγηση από ομότιμους ή από άλλες έγκυρες πηγές που υποστηρίζουν τη χρήση εκτός ενδείξεων. Η ECD Global Alliance είναι πρόθυμη να βοηθήσει τις ιατρικές ομάδες σε αυτό. (Παρακαλούμε ανατρέξτε στη σελίδα μας Υποβολή ενστάσεων από τον πληρωτή.)

Ακολουθήστε αυτόν τον σύνδεσμο για να δείτε τις κλινικές δοκιμές που είναι επί του παρόντος ανοιχτές για ασθενείς με ECD.