La recherche est source d'espoir

Essais cliniques

Aux États-Unis, les nouveaux médicaments font l'objet d'essais cliniques (études de recherche) visant à vérifier qu'ils sont sans danger, qu'ils permettent de traiter efficacement une affection médicale donnée et à déterminer la posologie recommandée. L'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) examine les résultats de ces essais cliniques afin de déterminer si le médicament constitue un traitement sûr et efficace.

Les essais cliniques constituent un outil de recherche essentiel pour faire progresser les connaissances médicales et améliorer la prise en charge des patients. Les essais cliniques consacrés à l'ECD permettent de déterminer si un traitement est sûr et efficace pour les patients atteints d'ECD. Ils fournissent les meilleures données disponibles pour la prise de décision en matière de soins de santé.

Objectif
The purpose of clinical trials is research, so the studies follow strict scientific standards. These standards protect patients and help produce reliable study results. A clinical trial’s protocol describes what types of patients are able to take part in the research—that is, who is eligible. Each trial must include only people who fit the patient traits for that study (the eligibility criteria). Eligibility criteria differ from trial to trial. They include factors such as a patient’s age and gender, the type and stage of disease, and whether the patient has had certain treatments or has other health problems.

À quoi s'attendre
Au cours d'un essai clinique, des médecins, des infirmiers, des travailleurs sociaux et d'autres professionnels de santé peuvent faire partie de votre équipe soignante. Ils surveilleront votre état de santé de près. Vous devrez peut-être passer davantage d'examens et de tests médicaux que si vous ne participiez pas à un essai clinique. Certaines personnes devront se déplacer ou séjourner à l'hôpital pour participer à des essais cliniques. Les essais cliniques ECD se déroulent actuellement dans des centres médicaux et des cabinets médicaux aux États-Unis et en Europe.

Avantages
Taking part in a clinical trial can have many benefits. For example, you may gain access to new treatments before they’re widely available. If a new treatment is proven to work and you’re in the group getting it, you might be among the first to benefit. You also will have the support of a team of health care providers, who will likely monitor your health closely.

Aider les autres
Even if you don’t directly benefit from the results of the clinical trial you take part in, the information gathered can help others and add to scientific knowledge. People who take part in clinical trials are vital to the process of improving medical care. Many people volunteer because they want to help others.

Les essais cliniques comportent effectivement des risques et certains inconvénients, tels que ceux énumérés ci-dessous.

• The new strategies and treatments being studied aren’t always better than current standard care.
• Même si une nouvelle approche profite à certains participants, elle ne vous conviendra peut-être pas.
• Un nouveau traitement peut présenter des effets secondaires ou des risques que les médecins ignorent ou auxquels ils ne s'attendent pas.
• Les assurances maladie et les prestataires de soins de santé ne prennent pas toujours en charge l'intégralité des frais liés aux essais cliniques. Si vous envisagez de participer à un essai clinique, renseignez-vous à l'avance sur les coûts et la prise en charge du traitement ainsi que des frais de déplacement vers le centre médical.

Avant d'accepter de participer à un essai clinique, vous devez vous informer sur les risques et les avantages de celui-ci. Discutez avec votre médecin des essais spécifiques qui vous intéressent. (Pour consulter la liste des essais cliniques de l'ECD, voir : ici.)

Une fois que la FDA a vérifié l'efficacité et la sécurité du médicament, elle rédige, en collaboration avec le fabricant, un document appelé « notice du médicament ». Ce document fournit des informations très précises sur le médicament. La FDA approuve ce document (la notice), qui fournit les informations nécessaires aux professionnels de santé chargés de prescrire ou de vendre le médicament.

Utilisation hors AMM

Lorsqu'un médicament est utilisé d'une manière différente de celle décrite dans la notice approuvée par la FDA, on parle d'utilisation “ hors AMM ”. Cela peut signifier que le médicament est :

• Utilisé pour une autre maladie ou affection médicale
• Administré d'une autre manière (par exemple, par une autre voie)
• Administré à une posologie différente de celle indiquée dans la notice approuvée

À l'heure actuelle, tous les médicaments utilisés pour traiter l'ECD sont soit utilisés hors AMM, soit dans le cadre d'un essai clinique. L'utilisation hors AMM est également appelée « utilisation non approuvée » ou « utilisation non autorisée » d'un médicament. L'utilisation hors AMM de médicaments approuvés par la FDA est légale aux États-Unis et dans de nombreux autres pays. L'utilisation hors AMM est courante dans le traitement des maladies rares.

The biggest problem with off-label drug use is obtaining approval from a payer (insurance company) to reimburse for the off-label drug use. Many insurance companies will not pay for an expensive drug that’s used in a way that’s not listed in the approved drug label. They do this on the grounds that its use is “experimental” or “investigative.” This financial burden can be an enormous strain on patients and families, especially when the cost of off-label treatments runs very high.

Dans le domaine du traitement du cancer, ces questions ont été en grande partie résolues grâce à une loi fédérale de 1993 qui impose aux assurances de prendre en charge les traitements anticancéreux médicalement appropriés. Cette loi inclut les utilisations hors AMM si le traitement a fait l’objet d’essais cliniques rigoureux et a été répertorié dans des ouvrages de référence pharmaceutiques ou des revues médicales reconnus. En 2008, les règles de Medicare ont été modifiées afin de couvrir davantage d’utilisations hors AMM des médicaments anticancéreux.

Il n’en reste pas moins que les lois et réglementations relatives à la couverture d’assurance maladie sont complexes. Si votre médecin envisage un usage hors AMM d’un médicament, vous devriez, avec lui, vérifier attentivement la couverture prévue par votre contrat d’assurance maladie. Si la prise en charge vous est refusée, il peut être utile que le médecin envoie à l’assureur des copies d’articles de revues à comité de lecture ou d’autres sources faisant autorité qui justifient cette utilisation hors AMM. L’ECD Global Alliance se fera un plaisir d’aider les équipes médicales dans cette démarche. (Veuillez consulter notre page Dépôt des recours des payeurs.)

Cliquez sur ce lien pour découvrir les essais cliniques actuellement ouverts aux patients atteints de la maladie d'ECD.