Onderzoek biedt hoop

Neem contact met ons op

Klinische onderzoeken

Nieuwe geneesmiddelen worden in de Verenigde Staten getest in klinische proeven (onderzoeksstudies) om vast te stellen of ze veilig zijn, of ze een bepaalde medische aandoening succesvol kunnen behandelen en wat de aanbevolen dosering zou moeten zijn. De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) beoordeelt de resultaten van de klinische proef om te bepalen of het geneesmiddel een veilige en effectieve behandeling is.

Klinische onderzoeken vormen een essentieel onderzoeksinstrument voor de vooruitgang van de medische kennis en de patiëntenzorg. Klinische onderzoeken naar ECD worden gebruikt om vast te stellen of een behandeling veilig en effectief is voor ECD-patiënten. Klinische onderzoeken leveren de beste beschikbare gegevens op voor besluitvorming in de gezondheidszorg.

Doel
Het doel van klinische onderzoeken is onderzoek, dus de studies voldoen aan strenge wetenschappelijke normen. Deze normen beschermen patiënten en dragen bij aan betrouwbare onderzoeksresultaten. In het protocol van een klinisch onderzoek wordt beschreven welke soorten patiënten aan het onderzoek kunnen deelnemen – dat wil zeggen, wie in aanmerking komt. Aan elke studie mogen alleen mensen deelnemen die voldoen aan de patiëntkenmerken voor die studie (de toelatingscriteria). De toelatingscriteria verschillen van studie tot studie. Ze omvatten factoren zoals de leeftijd en het geslacht van de patiënt, het type en het stadium van de ziekte, en of de patiënt bepaalde behandelingen heeft ondergaan of andere gezondheidsproblemen heeft.

Wat je kunt verwachten
Tijdens een klinische studie kunnen artsen, verpleegkundigen, maatschappelijk werkers en andere zorgverleners deel uitmaken van uw behandelteam. Zij zullen uw gezondheid nauwlettend in de gaten houden. Het kan zijn dat u meer tests en medische onderzoeken ondergaat dan wanneer u niet aan een klinische studie zou deelnemen. Sommige mensen zullen moeten reizen of in ziekenhuizen moeten verblijven om aan klinische studies deel te nemen. ECD Er vinden momenteel klinische studies plaats in medische centra en artsenpraktijken in de VS en Europa.

Voordelen
Deelname aan een klinisch onderzoek kan veel voordelen bieden. Zo kunt u bijvoorbeeld toegang krijgen tot nieuwe behandelingen voordat deze op grote schaal beschikbaar zijn. Als blijkt dat een nieuwe behandeling werkt en u behoort tot de groep die deze behandeling krijgt, behoort u wellicht tot de eersten die hiervan profiteren. U kunt ook rekenen op de ondersteuning van een team van zorgverleners, die uw gezondheid waarschijnlijk nauwlettend in de gaten zullen houden.

Help anderen
Zelfs als u niet rechtstreeks profiteert van de resultaten van het klinisch onderzoek waaraan u deelneemt, kan de verzamelde informatie anderen helpen en bijdragen aan de wetenschappelijke kennis. Mensen die deelnemen aan klinische onderzoeken zijn van cruciaal belang voor het proces van verbetering van de medische zorg. Veel mensen melden zich vrijwillig aan omdat ze anderen willen helpen.

Klinische onderzoeken brengen wel degelijk risico’s en enkele nadelen met zich mee, zoals de volgende.

  • De nieuwe strategieën en behandelingen die momenteel worden onderzocht, zijn niet altijd beter dan de huidige standaardzorg.
  • Ook al is een nieuwe aanpak voor sommige deelnemers een voordeel, hoeft dat nog niet te betekenen dat deze ook voor jou werkt.
  • Een nieuwe behandeling kan bijwerkingen of risico’s met zich meebrengen waarvan artsen nog geen weet hebben of die ze niet verwachten.
  • Ziektekostenverzekeringen en zorgverleners vergoeden niet altijd alle kosten van de patiëntenzorg in het kader van klinische onderzoeken. Als u overweegt deel te nemen aan een klinisch onderzoek, informeer dan van tevoren naar de kosten en de vergoeding voor de behandeling en de reiskosten naar het medisch centrum.

Voordat u instemt met deelname aan een klinisch onderzoek, dient u zich te informeren over de risico’s en voordelen ervan. Bespreek met uw arts welke specifieke onderzoeken uw interesse hebben. (Zie voor een lijst met ECD-onderzoeken: hier.)

Zodra de FDA ervan overtuigd is dat het geneesmiddel werkt en veilig is, stellen de FDA en de fabrikant van het geneesmiddel een rapport op, het zogenaamde bijsluiter. Dit rapport bevat zeer specifieke informatie over het geneesmiddel. De FDA keurt het rapport (de bijsluiter) goed, dat de nodige informatie biedt aan zorgverleners die het geneesmiddel voorschrijven of verkopen.

Gebruik buiten de goedgekeurde indicaties

Wanneer een geneesmiddel op een andere manier wordt gebruikt dan beschreven in de door de FDA goedgekeurde bijsluiter, spreekt men van “off-label”-gebruik. Dit kan betekenen dat het geneesmiddel:

  • Gebruikt voor een andere ziekte of medische aandoening
  • Op een andere manier (bijvoorbeeld via een andere route)
  • Toegediend in een andere dosering dan op het goedgekeurde etiket staat vermeld

Momenteel worden alle geneesmiddelen die worden gebruikt voor de behandeling van ECD ofwel off-label toegepast, ofwel in het kader van een klinische studie. Off-label wordt ook wel het niet-goedgekeurde of ongeautoriseerde gebruik van een geneesmiddel genoemd. Het off-label gebruik van door de FDA goedgekeurde geneesmiddelen is legaal in de Verenigde Staten en veel andere landen. Off-label gebruik van geneesmiddelen komt vaak voor bij de behandeling van zeldzame ziekten.

Het grootste probleem bij het off-label gebruik van geneesmiddelen is het verkrijgen van toestemming van een betaler (verzekeringsmaatschappij) om de kosten van dit gebruik te vergoeden. Veel verzekeringsmaatschappijen vergoeden geen dure geneesmiddelen die worden gebruikt op een manier die niet in de goedgekeurde bijsluiter staat vermeld. Ze doen dit op grond van het feit dat het gebruik “experimenteel” of “onderzoeksgericht” is. Deze financiële last kan een enorme druk leggen op patiënten en hun families, vooral wanneer de kosten van off-labelbehandelingen zeer hoog oplopen.

Bij de behandeling van kanker zijn deze kwesties grotendeels geregeld door federale wetgeving uit 1993, die verzekeraars verplicht medisch verantwoorde kankerbehandelingen te vergoeden. Deze wet omvat ook off-label gebruik, mits de behandeling is getest in zorgvuldige onderzoeken en is opgenomen in gerenommeerde geneesmiddelenhandboeken of medische tijdschriften. In 2008 werden de regels van Medicare aangepast om meer off-label toepassingen van geneesmiddelen voor de behandeling van kanker te dekken.

Toch zijn de wetten en voorschriften inzake ziektekostenverzekeringen complex. Als uw arts overweegt een geneesmiddel buiten de goedgekeurde indicatie te gebruiken, moeten u en uw arts de dekking van uw ziektekostenverzekering zorgvuldig controleren. Als de dekking wordt geweigerd, kan het helpen als de arts de verzekeraar kopieën stuurt van peer-reviewed tijdschriftartikelen of andere gerenommeerde bronnen die het off-label gebruik ondersteunen. De ECD Global Alliance helpt medische teams hier graag bij. (Zie onze pagina Het indienen van bezwaarschriften door betalers.)

Klik op deze link om te zien welke klinische onderzoeken er momenteel openstaan voor ECD-patiënten.

ECD-proeven en -onderzoeken