Onderzoeken en proeven

Klinische onderzoeken

Er lopen momenteel klinische onderzoeken naar de behandeling van ECD. De voordelen voor een patiënt om aan een onderzoek deel te nemen zijn onder meer:

1. De behandeling, of delen daarvan, kunnen gratis aan de patiënt worden aangeboden. (Soms worden tijdens het onderzoek ook onderzoeken en reiskosten vergoed. Patiënten moeten altijd navragen welke kosten in het onderzoek zijn inbegrepen.)
2. De vervolgafspraken zijn zeer grondig en bijwerkingen worden nauwlettend in de gaten gehouden en behandeld. (Wanneer er bekende bijwerkingen van de behandeling zijn, zijn de onderzoeksprotocollen zo opgesteld dat er onmiddellijk actie wordt ondernomen mochten deze zich voordoen.)
3. Als een patiënt buiten een klinische studie om met een bepaald geneesmiddel begint, komt hij of zij vaak niet meer in aanmerking om later aan een studie voor die specifieke behandeling deel te nemen. Om deze reden is het vaak raadzaam om naar klinische onderzoeken te informeren voordat de behandeling wordt gestart. Patiënten die geïnteresseerd zijn in deelname aan een klinisch onderzoek, worden echter aangemoedigd om op elk moment te informeren of ze in aanmerking komen, ongeacht hun omstandigheden.

Voordelen voor de ECD-gemeenschap als geheel wanneer een patiënt aan een onderzoek deelneemt, zijn onder meer:

1. Klinische proeven kunnen leiden tot goedkeuring door de FDA of de overheid voor de behandeling van ECD. Met goedkeuring van de overheid zal de kans groter zijn dat zorgverzekeraars de kosten van de behandeling vergoeden.
2. Gezien het beperkte aantal ECD-patiënten is het van groot belang dat gegevens over de behandeling centraal worden vastgelegd om inzicht te krijgen in zaken als (a) hoe effectief de behandeling is en onder welke omstandigheden, (b) hoe lang patiënten de behandeling moeten blijven volgen, (c) welke indicatoren er eventueel zijn voor mogelijke problemen die tijdens de behandeling kunnen optreden, enzovoort.

Meer informatie over klinische onderzoeken

Nieuwe geneesmiddelen worden in de Verenigde Staten getest in klinische proeven (onderzoeksstudies) om vast te stellen of ze veilig zijn, of ze een bepaalde medische aandoening succesvol kunnen behandelen en wat de aanbevolen dosering zou moeten zijn. De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) beoordeelt de resultaten van de klinische proeven om vast te stellen of het geneesmiddel een veilige en effectieve behandeling is. Wanneer de FDA een behandeling voor een bepaalde aandoening goedkeurt, wordt de toegang tot die behandeling voor de meeste patiënten veel gemakkelijker. In andere landen worden vergelijkbare procedures gevolgd.

Klinische onderzoeken vormen een essentieel onderzoeksinstrument voor de vooruitgang van de medische kennis en de patiëntenzorg. Klinische onderzoeken naar ECD brengen uit of een behandeling veilig en effectief is voor ECD-patiënten. Klinische onderzoeken leveren de beste beschikbare gegevens op voor besluitvorming in de gezondheidszorg.

Doel

Het doel van klinische onderzoeken is om een geneesmiddel op een zeer gedetailleerde manier te testen, waarbij voor alle deelnemers dezelfde procedure wordt gevolgd; de onderzoeken voldoen dan ook aan strenge wetenschappelijke normen. Deze normen beschermen patiënten en dragen bij aan betrouwbare onderzoeksresultaten. In het protocol van een klinisch onderzoek wordt beschreven welke soorten patiënten aan het onderzoek kunnen deelnemen, met andere woorden: wie in aanmerking komt. Aan elke studie mogen alleen mensen deelnemen die voldoen aan de vastgestelde parameters voor die studie (de toelatingscriteria). De toelatingscriteria verschillen van studie tot studie. Ze omvatten factoren zoals de leeftijd van de patiënt, het type en het stadium van de ziekte, en of de patiënt bepaalde behandelingen of andere gezondheidsproblemen heeft.

Wat u kunt verwachten

Tijdens een klinische studie kunnen artsen, verpleegkundigen, maatschappelijk werkers en andere zorgverleners deel uitmaken van uw behandelteam. Zij zullen uw gezondheid nauwlettend in de gaten houden. Het kan zijn dat u meer tests en medische onderzoeken ondergaat dan wanneer u niet aan een klinische studie zou deelnemen. Sommige mensen zullen moeten reizen of in ziekenhuizen moeten verblijven om aan klinische studies deel te nemen. Er vinden momenteel klinische onderzoeken naar ECD plaats in medische centra en artsenpraktijken in de VS en Europa. In vrijwel alle gevallen wordt het medicijn in het kader van klinische onderzoeken gratis verstrekt, maar de overige medische zorg (bezoeken, scans, bloedafnames) wordt in rekening gebracht bij de verzekering in landen waar de gezondheidszorg door een verzekering wordt betaald (zoals de VS). Het komt zeer zelden voor dat klinische onderzoeken naar ECD financiële ondersteuning bieden voor reis- en verblijfskosten; men moet er dus rekening mee houden deze zelf te moeten betalen of hulp te zoeken bij liefdadigheidsstichtingen.

Voordelen

Deelname aan een klinisch onderzoek kan veel voordelen opleveren. Zo kunt u bijvoorbeeld toegang krijgen tot nieuwe behandelingen die niet overal verkrijgbaar zijn of buiten een klinische studie misschien helemaal niet beschikbaar zijn. Als blijkt dat een nieuwe behandeling werkt en u deel uitmaakt van de groep die deze behandeling krijgt, behoort u wellicht tot de eersten die hiervan profiteren. U kunt ook rekenen op de ondersteuning van een team van zorgverleners, die uw gezondheid waarschijnlijk nauwlettend in de gaten zullen houden.

Anderen helpen

Ook al profiteert u niet direct van de resultaten van de klinische studie waaraan u deelneemt, toch kan de verzamelde informatie anderen helpen en bijdragen aan de wetenschappelijke kennis. Mensen die deelnemen aan klinische studies zijn van cruciaal belang voor het proces van verbetering van de medische zorg. Veel mensen vrijwilliger omdat ze anderen willen helpen.

Klinische onderzoeken brengen wel degelijk risico’s en enkele nadelen met zich mee, zoals de volgende.

• De nieuwe strategieën en behandelingen De onderzochte behandelingen zijn niet altijd beter dan de huidige standaardbehandeling.
• Ook al is een nieuwe aanpak voor sommige deelnemers een voordeel, hoeft dat nog niet te betekenen dat deze ook voor jou werkt.
• Een nieuwe behandeling kan bijwerkingen of risico’s met zich meebrengen waarvan artsen nog geen weet hebben of die ze niet verwachten.
• Ziektekostenverzekeringen en zorgverleners vergoeden doorgaans geen kosten voor patiëntenzorg in het kader van klinische onderzoeken. Als u overweegt deel te nemen aan een klinisch onderzoek, informeer dan van tevoren naar de kosten en de vergoeding voor de behandeling en de reis naar het medisch centrum.

Voordat u instemt met deelname aan een klinisch onderzoek, dient u zich te informeren over de risico’s en voordelen ervan. Bespreek met uw arts welke specifieke onderzoeken uw interesse hebben.

Zodra de FDA ervan overtuigd is dat het geneesmiddel werkt en veilig is, stellen zij en de fabrikant samen een rapport op dat de ‘bijsluiter’ wordt genoemd. Dit rapport bevat zeer specifieke informatie over het geneesmiddel. De FDA keurt het rapport (de bijsluiter) goed, dat de nodige informatie biedt aan zorgverleners die het geneesmiddel voorschrijven of verkopen.

Gebruik van geneesmiddelen buiten de goedgekeurde indicatie

In de VS wordt er gesproken van “off-label”-gebruik wanneer een geneesmiddel op een andere manier wordt gebruikt dan beschreven in de door de FDA goedgekeurde bijsluiter. Dit kan betekenen dat het geneesmiddel:

• Gebruikt voor een andere ziekte of medische aandoening
• Op een andere manier (bijvoorbeeld via een andere route)
• Toegediend in een andere dosering dan op het goedgekeurde etiket staat vermeld

Enkele ECD’s behandelingen zijn door de FDA goedgekeurd, en sommige niet. De middelen die niet voor ECD zijn goedgekeurd, worden beschouwd als off-labelgebruik. Off-label ECD behandelingen zijn behandelingen die wel zijn goedgekeurd voor gebruik bij andere aandoeningen, maar niet voor de behandeling van ECD. Dit is legaal in de Verenigde Staten en veel andere landen. Het off-label gebruik van geneesmiddelen komt vaak voor bij de behandeling van zeldzame aandoeningen.

Het grootste probleem bij het off-label gebruik van geneesmiddelen is het verkrijgen van toestemming van een betaler (verzekeringsmaatschappij) om de kosten voor dit gebruik te vergoeden. Veel verzekeringsmaatschappijen vergoeden geen dure geneesmiddelen die worden gebruikt op een manier die niet op de goedgekeurde bijsluiter staat vermeld. Zij doen dit met het argument dat het gebruik ervan “experimenteel” of “onderzoeksgericht” is. Deze financiële last kan een enorme druk leggen op patiënten en hun families, vooral wanneer de kosten van off-label behandelingen is erg hoog.

Bij de behandeling van kanker zijn deze kwesties grotendeels geregeld door federale wetgeving uit 1993, die verzekeraars verplicht medisch verantwoorde kankerbehandelingen te vergoeden. Deze wet omvat ook off-label gebruik, mits de behandeling in zorgvuldige onderzoeken is getest en wordt beschreven in gerenommeerde geneesmiddelenhandboeken of medische tijdschriften. In 2008 werden de regels van Medicare aangepast om meer off-label toepassingen van geneesmiddelen voor de behandeling van kanker te dekken.

Toch zijn de wetten en voorschriften rond de dekking van ziektekostenverzekeringen complex. Als uw arts overweegt een geneesmiddel buiten de goedgekeurde indicatie te gebruiken, moeten u en uw arts de dekking van uw zorgverzekering zorgvuldig controleren. Verschillende verzekeraars hanteren verschillende benaderingen bij het vergoeden van geneesmiddelen buiten de goedgekeurde indicatie en zullen verzoeken goedkeuren of afwijzen op basis van eisen die per verzekeraar kunnen verschillen. Als de dekking wordt geweigerd, kan het helpen als de arts de verzekeraar kopieën stuurt van peer-reviewed tijdschriftartikelen of andere gerenommeerde bronnen die het off-label gebruik ondersteunen. De ECD Global Alliance helpt medische teams hier graag bij. (Zie onze pagina Het indienen van bezwaarschriften door betalers.)

Laatst bijgewerkt: 03/17/2026

Lopende ECD-onderzoeken en -proeven