A pesquisa traz esperança
Ensaios clínicos
Nos Estados Unidos, os novos medicamentos são testados em ensaios clínicos (estudos de pesquisa) para determinar se são seguros, se podem tratar com sucesso uma determinada condição médica e qual deve ser a dosagem recomendada. A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) analisa os resultados do ensaio clínico para determinar se o medicamento é um tratamento seguro e eficaz.
Os ensaios clínicos são uma ferramenta de pesquisa fundamental para o avanço do conhecimento médico e do atendimento ao paciente. Os ensaios clínicos relacionados à ECD são utilizados para determinar se um tratamento é seguro e eficaz para pacientes com ECD. Os ensaios clínicos fornecem os melhores dados disponíveis para a tomada de decisões na área da saúde.
Objetivo
O objetivo dos ensaios clínicos é a pesquisa, por isso os estudos seguem rigorosos padrões científicos. Esses padrões protegem os pacientes e ajudam a produzir resultados confiáveis. O protocolo de um ensaio clínico descreve quais tipos de pacientes podem participar da pesquisa — ou seja, quem é elegível. Cada ensaio deve incluir apenas pessoas que se enquadrem nas características exigidas para aquele estudo (os critérios de elegibilidade). Os critérios de elegibilidade variam de ensaio para ensaio. Eles incluem fatores como a idade e o sexo do paciente, o tipo e o estágio da doença, e se o paciente já recebeu determinados tratamentos ou tem outros problemas de saúde.
O que esperar
Durante um ensaio clínico, médicos, enfermeiros, assistentes sociais e outros profissionais de saúde podem fazer parte da sua equipe de tratamento. Eles acompanharão de perto a sua saúde. Você poderá passar por mais exames e testes médicos do que se não estivesse participando de um ensaio clínico. Algumas pessoas precisarão viajar ou permanecer em hospitais para participar de ensaios clínicos. Atualmente, os ensaios clínicos da ECD estão sendo realizados em centros médicos e consultórios médicos nos Estados Unidos e na Europa.
Benefícios
Participar de um estudo clínico pode trazer muitos benefícios. Por exemplo, você pode ter acesso a novos tratamentos antes que eles estejam amplamente disponíveis. Se for comprovado que um novo tratamento funciona e você estiver no grupo que o recebe, poderá ser um dos primeiros a se beneficiar. Você também contará com o apoio de uma equipe de profissionais de saúde, que provavelmente acompanhará sua saúde de perto.
Ajude os outros
Mesmo que você não se beneficie diretamente dos resultados do ensaio clínico do qual participa, as informações coletadas podem ajudar outras pessoas e contribuir para o conhecimento científico. As pessoas que participam de ensaios clínicos são essenciais para o processo de aprimoramento dos cuidados médicos. Muitas pessoas se oferecem como voluntárias porque querem ajudar os outros.
Os ensaios clínicos apresentam riscos e algumas desvantagens, como as que se seguem.
- As novas estratégias e tratamentos que estão sendo estudados nem sempre são melhores do que o tratamento padrão atual.
- Mesmo que uma nova abordagem beneficie alguns participantes, ela pode não funcionar para você.
- Um novo tratamento pode apresentar efeitos colaterais ou riscos que os médicos desconhecem ou não esperam.
- Os planos de saúde e os prestadores de serviços médicos nem sempre cobrem todos os custos do tratamento dos pacientes em ensaios clínicos. Se você está pensando em participar de um ensaio clínico, informe-se com antecedência sobre os custos e a cobertura do tratamento e das despesas de deslocamento até o centro médico.
Você deve se informar sobre os riscos e benefícios de qualquer ensaio clínico antes de concordar em participar dele. Converse com seu médico sobre os ensaios específicos nos quais você tem interesse. (Para obter uma lista dos ensaios do ECD, consulte: aqui.)
Assim que a FDA se certificar de que o medicamento é eficaz e seguro, ela e o fabricante do medicamento elaboram um relatório, chamado de bula. Esse relatório fornece informações muito específicas sobre o medicamento. A FDA aprova o relatório (bula), que fornece as informações necessárias aos profissionais de saúde que prescrevem ou vendem o medicamento.
Uso fora da bula
Quando um medicamento é utilizado de forma diferente daquela descrita no prospecto aprovado pela FDA, diz-se que se trata de um uso “fora da bula”. Isso pode significar que o medicamento:
- Utilizado para tratar uma doença ou condição médica diferente
- Administrado de uma maneira diferente (por exemplo, por uma via diferente)
- Administrado em uma dose diferente daquela indicada no rótulo aprovado
Atualmente, todos os medicamentos utilizados no tratamento da ECD são empregados fora da bula ou como parte de um ensaio clínico. O uso fora da bula também é chamado de uso não aprovado ou não autorizado de um medicamento. O uso fora da bula de medicamentos aprovados pela FDA é legal nos Estados Unidos e em muitos outros países. O uso fora da bula é comum no tratamento de doenças raras.
O maior problema com o uso off-label de medicamentos é obter a aprovação de um pagador (seguradora) para o reembolso desse uso. Muitas seguradoras se recusam a arcar com os custos de um medicamento caro quando ele é utilizado de forma não indicada no rótulo aprovado. Elas fazem isso alegando que seu uso é “experimental” ou “em fase de investigação”. Esse ônus financeiro pode representar um fardo enorme para os pacientes e suas famílias, especialmente quando o custo dos tratamentos fora da bula é muito alto.
No tratamento do câncer, essas questões foram amplamente abordadas por meio de uma legislação federal de 1993 que exige que os planos de saúde cubram terapias contra o câncer clinicamente adequadas. Essa lei inclui usos off-label, desde que o tratamento tenha sido testado em estudos de pesquisa rigorosos e descrito em livros de referência sobre medicamentos ou revistas médicas de renome. Em 2008, as regras do Medicare foram alteradas para cobrir mais usos off-label de medicamentos para o tratamento do câncer.
Ainda assim, as leis e regulamentações relativas à cobertura de planos de saúde são complexas. Se o seu médico estiver considerando o uso off-label de um medicamento, você e ele devem verificar cuidadosamente a cobertura do seu plano de saúde. Caso a cobertura seja negada, pode ser útil que o médico envie à seguradora cópias de artigos de revistas científicas revisadas por pares ou de outras fontes respeitadas que apoiem o uso off-label. A ECD Global Alliance tem prazer em ajudar as equipes médicas nessa questão. (Consulte nossa página Interposição de recursos por parte do pagador.)
Acesse este link para ver os ensaios clínicos atualmente abertos a pacientes com ECD.