Obiettivo dello studio: La creazione di un Registro Internazionale delle Malattie Istiocitiche Rare (IRHDR) faciliterà una diagnosi uniforme delle malattie istiocitiche rare (RHD), nonché la raccolta e l’analisi dei dati clinici, epidemiologici, terapeutici e di sopravvivenza dei pazienti affetti da RHD. Il registro fornirà inoltre revisioni patologiche da parte di esperti e potrà portare a future raccomandazioni terapeutiche. Inoltre, l’IRHDR potrà fornire un quadro di riferimento per futuri studi clinici, creando così eccellenti opportunità di ricerca. Infine, in futuro sarà potenzialmente possibile, attraverso l’IRHDR, stabilire un collegamento anonimizzato tra i dati clinici e gli studi di biologia complementare. Ciò potrebbe contribuire ulteriormente alla comprensione dell’eziologia di queste malattie rare, nonché all’identificazione di potenziali bersagli terapeutici.
Responsabile del progetto: Dott. Oussama Abla, 416-813-7879, oussama.abla@sickkids.ca – OPPURE – Prerna Chopra, 416-813-7654 int. 202043, prerna.chopra@sickkids.ca
Coinvolgimento richiesto del paziente: Qualsiasi paziente a cui sia stata diagnosticata l’ECD (in vita o deceduto) può essere incluso in questo studio clinico, purché sia disponibile un campione patologico idoneo per la valutazione centrale.
Identificativo su ClinicalTrials.gov: NCT02285582