Objectif de l'étude : La création d’un registre international des troubles histiocytaires rares (IRHDR) facilitera l’uniformisation du diagnostic des troubles histiocytaires rares (RHD), ainsi que la collecte et l’analyse des données cliniques, épidémiologiques, thérapeutiques et de survie des patients atteints de RHD. Ce registre permettra également de bénéficier d’expertises pathologiques et pourrait déboucher sur de futures recommandations thérapeutiques. De plus, l’IRHDR peut servir de cadre à de futurs essais cliniques, créant ainsi d’excellentes opportunités de recherche. Enfin, un lien anonymisé entre les données cliniques et les études biologiques associées pourrait être établi à l’avenir grâce à l’IRHDR. Cela pourrait contribuer davantage à la compréhension de l’étiologie de ces maladies rares, ainsi qu’à l’identification de cibles thérapeutiques potentielles.
Chercheur principal : Oussama Abla, docteur en médecine, 416-813-7879, oussama.abla@sickkids.ca – OU – Prerna Chopra, 416-813-7654 poste 202043, prerna.chopra@sickkids.ca
Participation demandée au patient : Tout patient chez qui un ECD a été diagnostiqué (vivant ou décédé) peut être inclus dans cet essai clinique à condition qu'un échantillon pathologique approprié soit disponible pour un examen centralisé.
Identifiant ClinicalTrials.gov : NCT02285582