Objetivo do estudo: A criação de um Registro Internacional de Doenças Histiocíticas Raras (IRHDR) facilitará um diagnóstico padronizado das doenças histiocíticas raras (RHDs), bem como a coleta e a análise de dados clínicos, epidemiológicos, terapêuticos e de sobrevida de pacientes com RHDs. O registro também fornecerá análises patológicas especializadas e poderá levar a futuras recomendações terapêuticas. Além disso, o IRHDR pode servir de estrutura para futuros ensaios clínicos, criando, assim, excelentes oportunidades de pesquisa. Por fim, uma associação anônima entre dados clínicos e estudos de biologia complementar poderá ser realizada no futuro por meio do IRHDR. Isso poderá contribuir ainda mais para a compreensão da etiologia dessas doenças raras, bem como para a identificação de possíveis alvos terapêuticos.
Pesquisador principal: OussamaAbla, MD, 416-813-7879, oussama.abla@sickkids.ca – OU – Prerna Chopra, 416-813-7654 ramal 202043, prerna.chopra@sickkids.ca
Envolvimento solicitado do paciente: Qualquer paciente com diagnóstico de ECD (vivo ou falecido) pode ser incluído neste estudo clínico, desde que haja uma amostra patológica adequada disponível para análise centralizada.
Identificador do ClinicalTrials.gov: NCT02285582