Dagen for sjeldne sykdommer 2019

Dagen for sjeldne sykdommer 2019

I løpet av de siste 11 årene har «Rare Disease Day» blitt et ikonisk begrep som den globale kampanjen for å øke bevisstheten om sjeldne sykdommer blant politikere, klinikere, forskere og legemiddelfirmaer. Årets tema er et uttrykk for de utfordringene pasienter og pårørende...
FDA har innvilget status som «gjennombrudd»

FDA har innvilget status som «gjennombrudd»

Det amerikanske legemiddelverket (FDA) har tildelt cobimetinib status som «gjennombruddsbehandling» (Breakthrough Therapy Designation) for behandling av pasienter med histiocytiske svulster (Erdheim-Chester-syndrom, Rosai-Dorfman, Langerhans-histiocytose) som ikke bærer BRAF V600-mutasjonen. Dette...