Formålet med studien: Dette er en klinisk studie av et nytt legemiddel til behandling av pasienter med Erdheim-Chester-sykdom, der ECD-vevet (1) IKKE har BRAF-mutasjonen eller (2) der vevet HAR BRAF-mutasjonen, men som ikke har tilgang til en BRAF-hemmer, eller som har tatt en BRAF-hemmer og ikke tåler legemidlet.
Sponsor: Genentech og Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Kontaktopplysninger for rettssaken: Eli L. Diamond, MD (212) 610-0243 eller diamone1@mskcc.org
Ønsket pasientmedvirkning: Alle pasienter med ECD som er BRAF-negative, eller som er BRAF-positive og ikke kan få tilgang til eller tåler en BRAF-hemmer. Pasienter med visse øye- eller hjerteproblemer er kanskje ikke kvalifisert, og det vil være nødvendig med en screening (men dette kan ofte gjøres i nærheten av hjemmet). Studien krever månedlige besøk ved MSKCC, men etter ett år i studien kan disse avlegges hver annen måned.
Kjente sentre som tar imot ECD-pasienter i studien: Memorial Sloan-Kettering, New York City, NY, USA
ClinicalTrials.gov-identifikator: NCT02649972