Objetivo do estudo: Este é um estudo clínico de um novo medicamento para o tratamento de pacientes com doença de Erdheim-Chester cujo tecido afetado pela ECD (1) NÃO apresente a mutação no gene BRAF ou (2) cujo tecido APRESENTE a mutação no gene BRAF, mas que não têm acesso a um inibidor de BRAF ou que já tomaram um inibidor de BRAF e não toleram o medicamento.
Patrocinador: Genentech e Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Informações de contato para o período de teste: Eli L. Diamond, MD (212) 610-0243 ou diamone1@mskcc.org
Envolvimento solicitado do paciente: Qualquer paciente com ECD que seja BRAF-negativo ou que seja BRAF-positivo e não possa receber ou tolerar um inibidor de BRAF. Pacientes com certos problemas oculares ou cardíacos podem não ser elegíveis, sendo necessária uma triagem (que, muitas vezes, pode ser realizada perto de casa). O estudo exige consultas mensais no MSKCC, embora, após um ano no estudo, essas consultas possam passar a ser a cada dois meses.
Centros conhecidos que aceitam pacientes com ECD no estudo: Memorial Sloan-Kettering, Cidade de Nova York, NY, EUA
Identificador do ClinicalTrials.gov: NCT02649972