Σκοπός της μελέτης: Πρόκειται για μια κλινική δοκιμή ενός νέου φαρμάκου για τη θεραπεία ασθενών με νόσο Erdheim-Chester, των οποίων ο ιστός ECD (1) ΔΕΝ παρουσιάζει τη μετάλλαξη BRAF ή (2) των οποίων ο ιστός ΠΑΡΟΥΣΙΑΖΕΙ τη μετάλλαξη BRAF, αλλά δεν έχουν πρόσβαση σε αναστολέα BRAF ή έχουν λάβει αναστολέα BRAF και δεν μπορούν να ανεχθούν το φάρμακο.
Χορηγός: Genentech και Κέντρο Καρκίνου Memorial Sloan Kettering
Στοιχεία επικοινωνίας για τη δοκιμή: Eli L. Diamond, MD (212) 610-0243 ή diamone1@mskcc.org
Ζητούμενη συμμετοχή του ασθενούς: Κάθε ασθενής με ECD που είναι BRAF-αρνητικός ή που είναι BRAF-θετικός και δεν μπορεί να λάβει ή να ανεχθεί αναστολέα BRAF. Οι ασθενείς με ορισμένα οφθαλμολογικά ή καρδιακά προβλήματα ενδέχεται να μην πληρούν τα κριτήρια συμμετοχής και θα απαιτηθεί προληπτικός έλεγχος (ο οποίος, ωστόσο, μπορεί συχνά να πραγματοποιηθεί κοντά στον τόπο διαμονής τους). Η μελέτη απαιτεί μηνιαίες επισκέψεις στο MSKCC, αν και μετά από ένα έτος συμμετοχής στη δοκιμή αυτές μπορούν να γίνονται κάθε δύο μήνες.
Γνωστά κέντρα που δέχονται ασθενείς με ECD στο πλαίσιο της δοκιμής: Memorial Sloan-Kettering, Νέα Υόρκη, Νέα Υόρκη, ΗΠΑ
Αναγνωριστικό ClinicalTrials.gov: NCT02649972