Gaurav Goyal (Πανεπιστήμιο της Αλαμπάμα στο Μπέρμιγχαμ, Μπέρμιγχαμ, AL, ΗΠΑ)
Έτος απονομής: 2023
Ποσό: 200.000 δολάρια ΗΠΑ σε συνεργασία με την Εταιρεία Λευχαιμίας και Λεμφώματος
Ο Δρ. Gaurav Goyal είναι Αναπληρωτής Καθηγητής Ιατρικής στον τομέα της Αιματολογίας και Ογκολογίας στο Πανεπιστήμιο της Αλαμπάμα στο Μπέρμιγχαμ, στο Μπέρμιγχαμ της Αλαμπάμα, ΗΠΑ. Ο Δρ. Goyal έλαβε ερευνητική επιχορήγηση για το 2023 με σκοπό τη διεξαγωγή της μελέτης «Επιβίωση και επιβάρυνση από τα συμπτώματα στη νόσο Erdheim–Chester», η οποία αξιολογεί τις μακροπρόθεσμες εκβάσεις, την επιβάρυνση από τα συμπτώματα και την ποιότητα ζωής των ασθενών που πάσχουν από τη νόσο Erdheim–Chester.
Η πρόγνωση της ECD έχει βελτιωθεί σημαντικά χάρη στην έγκριση στοχευμένων θεραπειών. Ωστόσο, οι θεραπείες αυτές χορηγούνται για παρατεταμένο χρονικό διάστημα και μπορεί να οδηγήσουν σε παρενέργειες και επιπλοκές. Αυτοί οι παράγοντες έχουν οδηγήσει σε έναν αυξανόμενο πληθυσμό επιζώντων, ο οποίος διατρέχει αυξημένο κίνδυνο εμφάνισης συμπτωμάτων που σχετίζονται με τη νόσο ή τη θεραπεία, χρόνιων παθήσεων, ψυχολογικών προβλημάτων, πόνου και χαμηλής ποιότητας ζωής σε σχέση με την υγεία. Υπάρχει έλλειψη κατανόησης σχετικά με αυτές τις επιπτώσεις στην υγεία μεταξύ των ατόμων με ECD. Προτείνουμε μια διεθνή πολυκεντρική μελέτη σε συνεργασία με την ECD Global Alliance για να απαντήσουμε σε αυτά τα κρίσιμα ερωτήματα. Η μελέτη θα στοχεύει στην αντιμετώπιση των μακροπρόθεσμων προβλημάτων υγείας που αντιμετωπίζουν τα άτομα με ECD και στην αξιολόγηση του φορτίου των συμπτωμάτων και της εξέλιξής τους μετά την έναρξη των θεραπειών. Η προτεινόμενη μελέτη θα περιλαμβάνει τη συμπλήρωση ερωτηματολογίων από άτομα στα συμμετέχοντα ιδρύματα και από όσους είναι εγγεγραμμένοι στην ECD Global Alliance. Τα αποτελέσματα της προτεινόμενης μελέτης θα συμβάλουν στον προσδιορισμό των αναγκών υγειονομικής περίθαλψης των ατόμων με ECD και των συμπτωμάτων που βιώνουν κατά τη διάρκεια της θεραπείας. Τελικά, τα αποτελέσματα της μελέτης θα χρησιμοποιηθούν για την παροχή συμβουλών στους ασθενείς στην κλινική σχετικά με τις μακροπρόθεσμες επιπτώσεις και για την κατάρτιση κατευθυντήριων γραμμών παρακολούθησης. Τα αποτελέσματα αυτά θα οδηγήσουν επίσης σε στοχευμένες παρεμβάσεις με στόχο τη βελτίωση των συμπτωμάτων και άλλων προβλημάτων υγείας στον πληθυσμό των ατόμων με ECD.
Ενδιάμεση έκθεση
Η επιβίωση των ατόμων με ECD έχει βελτιωθεί με την εισαγωγή στοχευμένων θεραπειών, με αποτέλεσμα τον αυξανόμενο αριθμό ατόμων που ζουν με την ECD ως χρόνια ασθένεια. Υπάρχει ένα κενό γνώσης όσον αφορά το βάρος των χρόνιων ιατρικών παθήσεων, τη θνησιμότητα, τα συμπτώματα και την ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την υγεία στην ECD. Η μελέτη μας είχε ως στόχο να εξετάσει αυτά τα ζητήματα μέσω της Μελέτης Παρακολούθησης των Ιστιοκυτταρικών Διαταραχών (Histiocytic Disorder Follow-Up Study), η οποία περιλαμβάνει τη συμπλήρωση μιας λεπτομερούς έρευνας σχετικά με τα προβλήματα υγείας που αντιμετωπίζουν τα άτομα με ECD μέσω του μητρώου της ECDGA, στο οποίο περιλαμβάνονται σχεδόν 450 άτομα με ECD από τις ΗΠΑ. Στόχος μας είναι επίσης να αξιολογήσουμε τα συμπτώματα σωματικής και ψυχικής υγείας που επηρεάζουν την ποιότητα ζωής σε σχέση με την υγεία, μέσω μιας έρευνας που διεξάγεται στην κλινική. Μέχρι τον Δεκέμβριο του 2023, έχουμε συγκεντρώσει δεδομένα από ερωτηματολόγια 75 ατόμων με ECD από το μητρώο ECDGA, με στόχο την συμπλήρωση περίπου 300 ερωτηματολογίων κατά τα επόμενα 2-3 χρόνια. Έχουμε επίσης λάβει συμπληρωμένα ερωτηματολόγια σχετικά με την ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την υγεία από 39 άτομα με ECD. Αυτές οι έρευνες υποδηλώνουν ότι τα άτομα με ECD ενδέχεται να παρουσιάζουν χειρότερη σωματική υγεία και κόπωση σε σύγκριση με τον γενικό πληθυσμό που δεν πάσχει από ECD. Προβλέπουμε ότι η ολοκλήρωση αυτής της μελέτης θα οδηγήσει στην ανάπτυξη κατευθυντήριων γραμμών παρακολούθησης για τη φροντίδα των ατόμων με ECD στην κλινική, καθώς και στρατηγικών για τη βελτίωση των μακροπρόθεσμων αποτελεσμάτων και των συμπτωμάτων.