Gaurav Goyal (Universidad de Alabama en Birmingham, Birmingham, AL, EE. UU.)
Año de concesión: 2023
Importe: 200 000 USD en colaboración con la Sociedad contra la Leucemia y el Linfoma
El Dr. Gaurav Goyal es profesor asociado de Medicina en el área de Hematología y Oncología de la Universidad de Alabama en Birmingham, situada en Birmingham, Alabama (EE. UU.). El Dr. Goyal recibió una beca de investigación para 2023 con el fin de llevar a cabo el estudio «Supervivencia y carga sintomática en la enfermedad de Erdheim-Chester», que evalúa los resultados a largo plazo, la carga sintomática y la calidad de vida de los pacientes que padecen esta enfermedad.
El pronóstico del ECD ha mejorado enormemente gracias a la aprobación de terapias dirigidas. Sin embargo, estos tratamientos se administran durante períodos prolongados y pueden provocar efectos secundarios y complicaciones. Estos factores han dado lugar a una población creciente de supervivientes que presenta un mayor riesgo de padecer síntomas relacionados con la enfermedad o el tratamiento, afecciones crónicas, problemas psicológicos, dolor y una mala calidad de vida relacionada con la salud. Existe una falta de conocimiento sobre estos efectos en la salud entre las personas con ECD. Proponemos un estudio internacional multiinstitucional en colaboración con la Alianza Global de la ECD para dar respuesta a estas cuestiones fundamentales. El estudio tendrá como objetivo abordar los problemas de salud a largo plazo que experimentan las personas con ECD y evaluar la carga de síntomas y su evolución tras el inicio de los tratamientos. El estudio propuesto consistirá en la cumplimentación de cuestionarios de encuesta por parte de personas de las instituciones participantes y de aquellas registradas en la Alianza Global de la ECD. Los resultados del estudio propuesto ayudarán a definir las necesidades sanitarias de las personas con ECD y los síntomas que experimentan durante el tratamiento. En última instancia, los resultados del estudio se utilizarán para asesorar a los pacientes en la consulta sobre los efectos a largo plazo y para elaborar directrices de seguimiento. Estos resultados también darán lugar a intervenciones específicas destinadas a mejorar los síntomas y otros problemas de salud entre la población con ECD.
Informe provisional
La supervivencia de las personas con ECD ha mejorado gracias a la introducción de terapias dirigidas, lo que ha dado lugar a un aumento del número de personas que conviven con la ECD como enfermedad crónica. Existe un vacío de conocimiento en lo que respecta a la carga de las afecciones médicas crónicas, la mortalidad, los síntomas y la calidad de vida relacionada con la salud en la ECD. Nuestro estudio tenía como objetivo abordar estas cuestiones a través del Estudio de Seguimiento de los Trastornos Histiocíticos, que consiste en la realización de una encuesta detallada sobre los problemas de salud que experimentan las personas con ECD a través del registro de la ECDGA, en el que participan cerca de 450 personas con ECD de EE. UU. También pretendemos evaluar los síntomas de salud física y mental que determinan la calidad de vida relacionada con la salud mediante una encuesta realizada en la consulta. A fecha de diciembre de 2023, hemos recopilado los datos de las encuestas de 75 personas con ECD del registro ECDGA, con el objetivo de alcanzar aproximadamente 300 encuestas completadas en los próximos 2-3 años. Asimismo, hemos recibido encuestas completadas sobre la calidad de vida relacionada con la salud de 39 personas con ECD. Estas encuestas sugieren que las personas con ECD pueden presentar un peor estado de salud física y mayor fatiga en comparación con la población general que no padece ECD. Prevemos que la finalización de este estudio conduzca al desarrollo de directrices de seguimiento para la atención de las personas con ECD en la clínica, así como de estrategias para mejorar los resultados a largo plazo y los síntomas.