Presentert av dr. Gaurav Goyal, University of Alabama at Birmingham, i samarbeid med Erdheim-Chester Disease Global Alliance (ECDGA). Denne presentasjonen tar for seg betydningen av forskning på overlevelse ved Erdheim-Chester-syndrom (ECD) og den avgjørende rollen pasientene spiller i utformingen av denne forskningen. Dr. Gaurav Goyal, hematolog og onkolog for voksne ved University of Alabama i Birmingham, drøfter hvordan overlevelse strekker seg utover den medisinske behandlingen – den omfatter også de emosjonelle, psykologiske og sosiale opplevelsene ved å leve med en sjelden sykdom.
Gjennom oppfølgingsstudien om histiocytiske lidelser, som er utviklet i samarbeid med ECD Global Alliance, samler forskere inn førstehåndsinformasjon direkte fra pasienter og omsorgspersoner for å få en bedre forståelse av hvordan livet ser ut etter en ECD diagnose. Studien fokuserer på langsiktige utfall som tretthet, smerter, kognitive endringer, angst og livskvalitetsfaktorer som ofte overses i tradisjonelle kliniske data.
Dr. Goyal forklarer hvorfor denne typen forskning er avgjørende for sjeldne sykdommer som ECD, der data om overlevelse fortsatt er begrenset. Ved å lytte til pasientenes erfaringer og samle inn informasjon om fysisk helse, psykisk velvære og utfordringer i hverdagen, har studien som mål å skape en mer helhetlig forståelse av hvordan det er å leve med ECD. Disse funnene vil bidra til å danne grunnlag for evidensbaserte anbefalinger, forbedre pasientomsorgen og påvirke fremtidig påvirkningsarbeid og retningslinje tiltak.
De viktigste temaene som tas opp i denne presentasjonen, er blant annet:
- Hvorfor pasientrapporterte resultater er avgjørende for å forbedre helsetjenestene
- Foreløpige resultater fra oppfølgingsstudien av histiocytiske lidelser
- Hvordan delta i pågående forskning
- Betydningen av omfattende samfunnsengasjement i studier av sjeldne sykdommer
Ved å dele sine erfaringer bidrar pasientene til å forme fremtiden for ECD-behandlingen – og sikrer dermed at fremgangen i behandlingen går hånd i hånd med økt livskvalitet.