Présentée par le Dr Gaurav Goyal, Université d’Alabama à Birmingham, en partenariat avec l’Alliance mondiale pour la maladie de Chester (ECDGA) Cette présentation explore l’importance de la recherche sur la survie dans la maladie d’Erdheim-Chester (ECD) et le rôle essentiel que jouent les patients dans l’élaboration de cette recherche. Le Dr Gaurav Goyal, hématologue-oncologue pour adultes à l’université d’Alabama à Birmingham, explique comment la survie va au-delà du traitement médical : elle englobe les expériences émotionnelles, psychologiques et sociales liées au fait de vivre avec une maladie rare.
Grâce à l’étude de suivi de la maladie histiocytaire, menée en collaboration avec l’ECD Global Alliance, les chercheurs recueillent des informations de première main, directement auprès des patients et des soignants, afin de mieux comprendre à quoi ressemble la vie après un diagnostic d’ECD. L’étude se concentre sur les résultats à long terme, tels que la fatigue, la douleur, les changements cognitifs, l’anxiété et les facteurs liés à la qualité de vie, qui sont souvent négligés dans les données cliniques traditionnelles.
Le Dr Goyal explique pourquoi ce type de recherche est essentiel pour les maladies rares telles que l’ECD, pour lesquelles les données sur la survie restent limitées. En écoutant les patients et en recueillant des informations sur leur santé physique, leur bien-être mental et les défis de la vie quotidienne, l’étude vise à offrir une vision plus globale de l’expérience de l’ECD. Ces résultats permettront d’orienter les recommandations fondées sur des données probantes, d’améliorer les soins prodigués aux patients et d’influencer les efforts futurs en matière de défense des droits et de politique.
Les principaux thèmes abordés dans cette présentation sont les suivants
- Pourquoi les résultats rapportés par les patients sont essentiels à l’amélioration des soins
- Premiers résultats de l'étude de suivi des troubles histiocytaires
- Comment participer à une étude en cours ?
- L'intérêt d'une participation à grande échelle de la communauté aux études sur les maladies rares
En partageant leurs expériences, les patients contribuent à façonner l’avenir des soins dans le domaine de l’ECD, en veillant à ce que les progrès thérapeutiques aillent de pair avec l’amélioration de la qualité de vie.