מחקרים וניסויים

רשימת ההשמעה של ECDGA ב-YouTube, “מחקר על ECD על ידי ECDGA,” כוללת 40 סרטונים המציגים אנשי מקצוע רפואיים הדנים בטיפולים במחלת Erdheim-Chester (ECD), מחקר והתקדמות בטיפול בחולים.

צפו ברשימת ההשמעה

ראה מחקרים וניסויים פתוחים

ישנם ניסויים/מחקרים ECD שמקבלים כעת חולי ECD .

גם אם אתה או יקירך אינכם נמצאים בקרבת מרכז ניסוי/מחקר, מומלץ לך או לרופא המטפל לדבר עם אחד החוקרים המעורבים בניסוי/מחקר לפני הטיפול. זה יאפשר לך ליהנות מחלק מהמחקר המוביל בעולם המשתנה במהירות של טיפולי ECD.

לימודים

מחקר ECD כולל מחקרים תצפיתיים וניסויים קליניים. מחקרים תצפיתיים אינם בוחנים טיפולים אלא צופים בחולים ובתוצאותיהם לאורך זמן כדי לפתח השערה שעשויה להיבדק לאחר מכן באמצעות ניסוי קליני. גם מחקרים תצפיתיים וגם ניסויים קליניים זקוקים למעורבות חולים כדי לבצע את המחקר הדרוש ללמוד יותר על ECD. רישום הוא סוג של מחקר תצפיתי שלעתים קרובות אוסף מידע מפורט מאוד על חולים.

ניסויים קליניים

כיום מתקיימים ניסויים קליניים לטיפול ECD . היתרונות למטופל בכניסה לניסוי כוללים:

טיפול, או חלקים ממנו, עשויים להינתן למטופל בחינם. (לפעמים, בדיקות ונסיעות עשויים להינתן גם במהלך הניסוי. על המטופלים תמיד לשאול מהן העלויות הכלולות בניסוי.)
פגישות המעקב הן יסודיות מאוד, ותופעות הלוואי מנוטרות ומטופלות מקרוב. (במקרים בהם ידועות תופעות לוואי של הטיפול, פרוטוקולי הניסוי נקבעים כך שינקטו פעולה מיידית אם הן יתגלו).
לעיתים קרובות, אם מטופל מתחיל טיפול מחוץ לניסוי באמצעות תרופה מסוימת, ייתכן שהוא לא יהיה זכאי להשתתף בניסוי עבור טיפול זה בהמשך. מסיבה זו, לעתים קרובות כדאי לשאול לגבי ניסויים לפני תחילת הטיפול. עם זאת, כל מטופל המעוניין להשתתף בניסוי מומלץ לשאול האם הוא זכאי בכל עת, ללא קשר לנסיבותיו.

היתרונות לקהילת ECD כולה כאשר מטופל נכנס לניסוי כוללים:

ניסויים יכולים להוביל לאישור ה-FDA/הממשלתי לטיפול ב- ECD . עם אישור ממשלתי, סביר יותר שגופי התשלום יאשרו את הטיפול.
עם מספר מוגבל של חולי ECD , חשוב מאוד שנתונים על הטיפול ייאספו באופן מרכזי כדי לסייע בהבנת דברים כגון (א) מידת יעילות הטיפול ובאילו נסיבות, (ב) כמה זמן יש להמשיך בטיפול, (ג) אילו אינדיקטורים, אם בכלל, קיימים לבעיות טיפול אפשריות שעלולות להתעורר וכו’.

למידע נוסף על ניסויים קליניים

תרופות חדשות בארצות הברית נבדקות בניסויים קליניים (מחקרים) כדי לקבוע שהן בטוחות, יכולות לטפל בהצלחה במצב רפואי מסוים, ומה המינון המומלץ. מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) סוקר את תוצאות הניסויים הקליניים כדי לקבוע אם התרופה היא טיפול בטוח ויעיל. כאשר ה-FDA מאשר טיפול למצב מסוים, הגישה לטיפול זה הופכת לקלה הרבה יותר עבור רוב החולים. תהליכים דומים משמשים במדינות אחרות.

ניסויים קליניים הם כלי מחקר מרכזי לקידום הידע הרפואי והטיפול בחולים. ניסויים קליניים ECD קובעים האם טיפול בטוח ויעיל עבור חולי ECD . ניסויים קליניים מייצרים את הנתונים הטובים ביותר הזמינים לקבלת החלטות בתחום הבריאות.

מַטָרָה

מטרת הניסויים הקליניים היא לבדוק תרופה בצורה מפורטת מאוד שהיא זהה לכל המשתתפים, כך שהמחקרים עוקבים אחר תקנים מדעיים קפדניים. תקנים אלה מגנים על חולים ועוזרים לייצר תוצאות מחקר אמינות. פרוטוקול ניסוי קליני מתאר אילו סוגי חולים יכולים להשתתף במחקר, במילים אחרות, מי זכאי. כל ניסוי חייב לכלול רק אנשים שמתאימים לפרמטרים שנקבעו עבור אותו מחקר (קריטריוני הזכאות). קריטריוני הזכאות שונים מניסוי לניסוי. הם כוללים גורמים כגון גילו של החולה, סוג ושלב המחלה, והאם החולה עבר טיפולים ספציפיים או סובל מבעיות בריאות אחרות.

למה לצפות

במהלך ניסוי קליני, רופאים, אחיות, עובדים סוציאליים ונותני שירותי בריאות אחרים עשויים להיות חלק מצוות הטיפול שלך. הם יעקבו אחר בריאותך מקרוב. ייתכן שיהיו לך יותר בדיקות ובדיקות רפואיות מאשר היו לך אם לא היית משתתף בניסוי קליני. חלק מהאנשים יצטרכו לנסוע או לשהות בבתי חולים כדי להשתתף בניסויים קליניים. ניסויים קליניים של ECD מתרחשים כיום במרכזים רפואיים ובמרפאות רופאים בארצות הברית ובאירופה. כמעט תמיד, ניסויים קליניים מספקים את התרופה ללא תשלום, אולם שאר הטיפול הרפואי (ביקורים, סריקות, דגימות דם) מחויב לביטוח במדינות שבהן שירותי הבריאות משולמים על ידי ביטוח (כגון ארצות הברית). נדיר מאוד שניסויים קליניים של ECD יספקו תמיכה כספית לנסיעות ולינה, ולכן יש לצפות לשלם עבור אלה בעצמך או לבקש סיוע מקרנות צדקה.

הטבות

השתתפות בניסוי קליני יכולה להיות בעלת יתרונות רבים. לדוגמה, ייתכן שתקבל גישה לטיפולים חדשים שאינם זמינים באופן נרחב או שעשויים שלא להיות זמינים כלל מחוץ לניסוי. אם טיפול חדש מוכח כיעיל ואתה בקבוצה שמקבלת אותו, ייתכן שתהיה בין הראשונים ליהנות. תהיה לך גם תמיכה של צוות נותני שירותי בריאות, שככל הנראה יעקבו אחר בריאותך מקרוב.

עזרו לאחרים

גם אם אינך נהנה באופן ישיר מתוצאות הניסוי הקליני שבו אתה משתתף, המידע שנאסף יכול לעזור לאחרים ולהוסיף לידע המדעי. אנשים שמשתתפים בניסויים קליניים חיוניים לתהליך של שיפור הטיפול הרפואי. אנשים רבים מתנדבים כי הם רוצים לעזור לאחרים.

לניסויים קליניים יש סיכונים וכמה חסרונות, כגון הבאים.

האסטרטגיות והטיפולים החדשים הנחקרים אינם תמיד טובים יותר מתקן הטיפול הנוכחי.
גם אם גישה חדשה מועילה לחלק מהמשתתפים, ייתכן שהיא לא תעבוד עבורכם.
לטיפול חדש עלולות להיות תופעות לוואי או סיכונים שהרופאים אינם מודעים להם או אינם צופים להם.
ביטוח בריאות ונותני שירותים בדרך כלל אינם מכסים עלויות טיפול בחולים עבור ניסויים קליניים. אם אתה שוקל להשתתף בניסוי קליני, ברר מראש לגבי עלויות וכיסוי עבור הטיפול והנסיעה למרכז הרפואי.

עליך ללמוד על הסיכונים והיתרונות של כל ניסוי קליני לפני שאתה מסכים להשתתף בניסוי. שוחח עם הרופא שלך על ניסויים ספציפיים שאתה מעוניין בהם.

לאחר שה-FDA משוכנע שהתרופה פועלת ובטוחה, הוא ויצרן התרופה יוצרים דוח הנקרא תווית תרופה. דוח זה מספק מידע ספציפי מאוד על התרופה. ה-FDA מאשר את הדוח (התווית), המספק את המידע הדרוש לאנשי מקצוע בתחום הבריאות הרושמים או מוכרים את התרופה.

שימוש בסמים מחוץ לתקנות

בארה”ב, כאשר תרופה משמשת באופן שונה מזה המתואר בתווית התרופה שאושרה על ידי ה-FDA, מדובר בשימוש “מחוץ לתקנות”. משמעות הדבר יכולה להיות שהתרופה:

משמש למחלה או מצב רפואי אחר
ניתן בדרך שונה (כגון במסלול שונה)
ניתן במינון שונה מזה המצוין בתווית המאושרת

חלק מטיפולי ECD מאושרים על ידי ה-FDA, וחלקם לא. אלה שאינם מאושרים עבור ECD נחשבים לשימוש מחוץ לתווית. טיפולי ECD מחוץ לתווית הם טיפולים המאושרים לשימוש עבור מחלות אחרות אך אינם מאושרים לטיפול ב-ECD. זה חוקי בארצות הברית ובמדינות רבות אחרות. שימוש בתרופות מחוץ לתווית נפוץ בטיפול במחלות נדירות.

הבעיה הגדולה ביותר בשימוש בתרופות מחוץ לתווית היא קבלת אישור מגורם משלם (חברת ביטוח) להחזר עבור שימוש בתרופות מחוץ לתווית. חברות ביטוח רבות לא ישלמו עבור תרופה יקרה המשמשת בצורה שאינה רשומה בתווית התרופה המאושרת. הן עושות זאת בטענה שהשימוש בה הוא “ניסיוני” או “חקרני”. נטל כספי זה יכול להטיל עומס עצום על חולים ומשפחות, במיוחד כאשר עלות הטיפולים מחוץ לתווית גבוהה מאוד.

בטיפול בסרטן, סוגיות אלו טופלו במידה רבה באמצעות חקיקה פדרלית משנת 1993 המחייבת את הביטוח לכסות טיפולי סרטן המתאימים מבחינה רפואית. חוק זה כולל שימושים מחוץ לתקנות אם הטיפול נבדק במחקרים מדוקדקים ותואר בספרי עיון לתרופות מכובדים או בכתבי עת רפואיים. בשנת 2008 שונו כללי Medicare כדי לכסות יותר שימושים מחוץ לתקנות בתרופות לטיפול בסרטן.

עם זאת, חוקי ותקנות כיסוי ביטוח בריאות הם מורכבים. אם הרופא שלך שוקל שימוש בתרופות מחוץ לתווית, אתה והרופא שלך צריכים לבדוק בקפידה את הכיסוי של תוכנית הבריאות שלך. למשלמים שונים יש גישות שונות לתשלום עבור תרופות מחוץ לתווית והם יאשרו או ידחו בקשות על סמך קבוצות של דרישות שישתנו מביטוח אחד למשנהו. אם נדחתה בקשתך לכיסוי, ייתכן שיעזור אם הרופא ישלח למבטח עותקים של מאמרים בכתבי עת שנבדקו על ידי עמיתים או מקורות מכובדים אחרים התומכים בשימוש מחוץ לתווית. ה-ECD Global Alliance שמחה לעזור לצוותים רפואיים בכך. (אנא ראה את הדף שלנו הגשת ערעורים למשלמים.)

עדכון אחרון: 17/03/2026

מחקרים וניסויים פתוחים נוכחיים בנושא ECD

#	NCT#	Studietittel	Formål	Type undersøkelse	Utvalg	Alderskrav	Omsorgssenter / Kontakt
1	NCT05915208	Oppfølgingsstudie av histiocytiske lidelser	Å forstå helseproblemene som personer med ECD og andre histiocytiske sykdommer opplever.	Kun spørreundersøkelser Observasjonsbasert Tilbakeblikk	Du kan fylle ut spørreundersøkelsen på engelsk (på nettet, via telefon eller på papir) hjemmefra.	18–89 år	Universitetet i Alabama i Birmingham Birmingham, AL, USA Gaurav Goyal, MD [email protected] +1-866-438-1640
2	NCT03329274	Register for pasienter med Erdheim-Chester-syndrom og andre histiocytoser	Finn ut hvilke typer helseproblemer som skyldes histiocytose, og hva som skjer som følge av ulike behandlinger, og hvordan ECD påvirker folks liv, følelser og holdninger.	Undersøkelser og medisinske journaler Observasjonsbasert Fremtidsrettet	Erdheim-Chester-sykdom, Langerhans-cellehistiocytose, Rosai-Dorfman-sykdom eller en annen histiocytisk svulst	18 år og eldre	MSKCC New York City, NY, USA Eli Diamond, lege [email protected] +1- 212-610-0243
3	NCT03990428	Behov for støtte og omsorg hos omsorgspersoner for personer med Erdheim-Chester-syndrom og andre histiocytiske sykdommer	Kartlegge behovet for støtte og omsorg hos uformelle omsorgspersoner for personer med Erdheim-Chester-syndrom og andre histiocytiske sykdommer	Nettundersøkelser Observasjonsbasert Fremtidsrettet	Person som selv oppgir å være ubetalt støtteperson for pasienter med ECD, LCH, RDD eller JXG	18 år og eldre	MSKCC New York City, NY, USA Eli Diamond, lege [email protected] +1- 212-610-0243
4	NCT03017820	VSV-hIFNbeta-NIS ved behandling av pasienter med tilbakefall eller refraktært multippelt myelom, akutt myeloid leukemi eller lymfom	Undersøker optimal dose og bivirkninger av rekombinant vesikulært stomatittvirus som bærer de menneskelige NIS- og IFN-beta-genene, som en metode for å drepe kreftceller uten å skade normale celler. For pasienter som ikke har hatt nytte av tidligere behandling	Klinisk studie Intervensjonsbehandling	Tilbakefall/resistent mot tidligere ECD behandlinger	18 år og eldre	Mayo Clinic i Rochester Rochester, MN, USA Nora Bennani, lege Ronald Go, lege [email protected]
5	NCT06712810	Q702 til behandling av pasienter med hematologiske maligniteter	Vurderer bivirkningene og den optimale dosen av Q702 for pasienter som ikke har hatt nytte av tidligere behandling.	Klinisk studie Intervensjonsbehandling	Erdheim-Chester-sykdom, Langerhans-cellehistiocytose, Rosai-Dorfman-sykdom eller en annen histiocytisk svulst	18 år og eldre	Mayo Clinic, Rochester, MN, USA Jithma Abeykoon, lege [email protected]
6	NCT04640779	Lavdose selinexor og kolinsalicylat ved ikke-Hodgkin- eller Hodgkin-lymfom, histiocytisk/dendritisk celle-neoplasma eller tilbakefall av eller refraktært multippelt myelom	Vurderer bivirkningene og den optimale dosen av kolinsalicylat ved samtidig bruk hos pasienter som ikke har hatt nytte av tidligere behandling.	Klinisk studie Intervensjonsbehandling	Tilbakefall/resistent mot tidligere ECD behandlinger	18 år og eldre	Mayo Clinic i Rochester Rochester, MN, USA Jonas Paludo, dr. med. Ronald Go, lege [email protected]
7	NCT06153173	Mirdametinib ved histiocytiske sykdommer	Avgjøre om behandling med mirdametinib hos pasienter med histiocytiske lidelser vil være bedre enn dagens behandlinger og med færre bivirkninger.	Klinisk studie Intervensjonsbehandling	Diagnose av histiocytisk svulst, bekreftet av en patolog ved Cincinnati Children’s Hospital. Unntak gjelder for pasienter med isolert sykdom i hypofysen eller sentralnervesystemet der det ikke er mulig å utføre biopsi.	2 år og eldre	Barnesykehusets medisinske senter Cincinnati, Ohio, USA Monica Trapp [email protected] Ashish Kumar, MD, PhD +1-513-803-8574
8	NCT06411821	Fase 2-studie av ulixertinib hos pasienter med histiocytiske svulster	Klinisk studie av en oral ERK-hemmer	Klinisk studie Intervensjonsbehandling	Enhver histiocytisk svulst	18 år og eldre	MSKCC New York City, NY, USA Eli Diamond, lege [email protected]
9	NCT04079179	Cobimetinib ved refraktær Langerhans-cellehistiocytose (LCH) og andre histiocytiske sykdommer (NACHO-COBI)	Studie av cobimetinib hos barn og voksne med LCH og andre histiocytiske sykdommer.	Klinisk studie Intervensjonsbehandling	Tilbakefall/resistent mot tidligere ECD behandlinger	6 måneder og eldre	NACHO (Baltimore, Dallas, DC, Houston, Madison, Memphis, Orange, ??) Texas Children’s Hospital Houston, TX, USA Carl Allen, lege [email protected] +1-832-822-4242
10	NCT05768178	Vemurafenib i kombinasjon med cobimetinib hos voksne pasienter med BRAF-positive kreftformer.	Vurdere effekten av vemurafenib og cobimetinib hos voksne pasienter med sjeldne kreftformer med BRAF V600-mutasjoner.	Klinisk studie Intervensjonsbehandling	BRAF V600E	16 år og eldre	Flere sykehus i Storbritannia Inkludert Leeds General Infirmary Leeds, Storbritannia Martin Elliott, MBBS [email protected] 0113 392 8779
11	NCT04943198	Optimalisering av behandlingsvarighet og dosering av vemurafenib hos BRAF-positive unge pasienter med refraktær histiocytose	Bestem den optimale doseringen av vemurafenib	Klinisk studie	BRAF-muterte histiocytiske svulster med tilbakefall eller som er refraktære mot tidligere behandling behandlinger	1–18 år	Warszawa, Polen Katarzyna Maleszewska Telefonnummer: +48 22 32 77 205 E-postadresse: [email protected]
12	NCT04943224	Optimalisering av behandlingsvarighet og dosering av trametinib hos BRAF-negative unge pasienter	Bestem den optimale doseringen av trametinib	Klinisk studie	BRAF-mutasjonsfrie histiocytiske svulster eller tilbakefall av/refraktære BRAF-muterte svulster som tidligere er behandlet med vemurafenib	1–18 år	Warszawa, Polen Katarzyna Maleszewska Telefonnummer: +48 22 32 77 205 E-postadresse: [email protected]