מחקרים וניסויים
גם אם אתה או יקירך אינכם נמצאים בקרבת מרכז ניסוי/מחקר, מומלץ לך או לרופא המטפל לדבר עם אחד החוקרים המעורבים בניסוי/מחקר לפני הטיפול. זה יאפשר לך ליהנות מחלק מהמחקר המוביל בעולם המשתנה במהירות של טיפולי ECD.
לימודים
מחקר ECD כולל מחקרים תצפיתיים וניסויים קליניים. מחקרים תצפיתיים אינם בוחנים טיפולים אלא צופים בחולים ובתוצאותיהם לאורך זמן כדי לפתח השערה שעשויה להיבדק לאחר מכן באמצעות ניסוי קליני. גם מחקרים תצפיתיים וגם ניסויים קליניים זקוקים למעורבות חולים כדי לבצע את המחקר הדרוש ללמוד יותר על ECD. רישום הוא סוג של מחקר תצפיתי שלעתים קרובות אוסף מידע מפורט מאוד על חולים.
ניסויים קליניים
כיום מתקיימים ניסויים קליניים לטיפול ECD . היתרונות למטופל בכניסה לניסוי כוללים:
- טיפול, או חלקים ממנו, עשויים להינתן למטופל בחינם. (לפעמים, בדיקות ונסיעות עשויים להינתן גם במהלך הניסוי. על המטופלים תמיד לשאול מהן העלויות הכלולות בניסוי.)
- פגישות המעקב הן יסודיות מאוד, ותופעות הלוואי מנוטרות ומטופלות מקרוב. (במקרים בהם ידועות תופעות לוואי של הטיפול, פרוטוקולי הניסוי נקבעים כך שינקטו פעולה מיידית אם הן יתגלו).
- לעיתים קרובות, אם מטופל מתחיל טיפול מחוץ לניסוי באמצעות תרופה מסוימת, ייתכן שהוא לא יהיה זכאי להשתתף בניסוי עבור טיפול זה בהמשך. מסיבה זו, לעתים קרובות כדאי לשאול לגבי ניסויים לפני תחילת הטיפול. עם זאת, כל מטופל המעוניין להשתתף בניסוי מומלץ לשאול האם הוא זכאי בכל עת, ללא קשר לנסיבותיו.
היתרונות לקהילת ECD כולה כאשר מטופל נכנס לניסוי כוללים:
- ניסויים יכולים להוביל לאישור ה-FDA/הממשלתי לטיפול ב- ECD . עם אישור ממשלתי, סביר יותר שגופי התשלום יאשרו את הטיפול.
- עם מספר מוגבל של חולי ECD , חשוב מאוד שנתונים על הטיפול ייאספו באופן מרכזי כדי לסייע בהבנת דברים כגון (א) מידת יעילות הטיפול ובאילו נסיבות, (ב) כמה זמן יש להמשיך בטיפול, (ג) אילו אינדיקטורים, אם בכלל, קיימים לבעיות טיפול אפשריות שעלולות להתעורר וכו'.
למידע נוסף על ניסויים קליניים
תרופות חדשות בארצות הברית נבדקות בניסויים קליניים (מחקרים) כדי לקבוע שהן בטוחות, יכולות לטפל בהצלחה במצב רפואי מסוים, ומה המינון המומלץ. מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) סוקר את תוצאות הניסויים הקליניים כדי לקבוע אם התרופה היא טיפול בטוח ויעיל. כאשר ה-FDA מאשר טיפול למצב מסוים, הגישה לטיפול זה הופכת לקלה הרבה יותר עבור רוב החולים. תהליכים דומים משמשים במדינות אחרות.
ניסויים קליניים הם כלי מחקר מרכזי לקידום הידע הרפואי והטיפול בחולים. ניסויים קליניים ECD קובעים האם טיפול בטוח ויעיל עבור חולי ECD . ניסויים קליניים מייצרים את הנתונים הטובים ביותר הזמינים לקבלת החלטות בתחום הבריאות.
מַטָרָה
מטרת הניסויים הקליניים היא לבדוק תרופה בצורה מפורטת מאוד שהיא זהה לכל המשתתפים, כך שהמחקרים עוקבים אחר תקנים מדעיים קפדניים. תקנים אלה מגנים על חולים ועוזרים לייצר תוצאות מחקר אמינות. פרוטוקול ניסוי קליני מתאר אילו סוגי חולים יכולים להשתתף במחקר, במילים אחרות, מי זכאי. כל ניסוי חייב לכלול רק אנשים שמתאימים לפרמטרים שנקבעו עבור אותו מחקר (קריטריוני הזכאות). קריטריוני הזכאות שונים מניסוי לניסוי. הם כוללים גורמים כגון גילו של החולה, סוג ושלב המחלה, והאם החולה עבר טיפולים ספציפיים או סובל מבעיות בריאות אחרות.
למה לצפות
במהלך ניסוי קליני, רופאים, אחיות, עובדים סוציאליים ונותני שירותי בריאות אחרים עשויים להיות חלק מצוות הטיפול שלך. הם יעקבו אחר בריאותך מקרוב. ייתכן שיהיו לך יותר בדיקות ובדיקות רפואיות מאשר היו לך אם לא היית משתתף בניסוי קליני. חלק מהאנשים יצטרכו לנסוע או לשהות בבתי חולים כדי להשתתף בניסויים קליניים. ניסויים קליניים של ECD מתרחשים כיום במרכזים רפואיים ובמרפאות רופאים בארצות הברית ובאירופה. כמעט תמיד, ניסויים קליניים מספקים את התרופה ללא תשלום, אולם שאר הטיפול הרפואי (ביקורים, סריקות, דגימות דם) מחויב לביטוח במדינות שבהן שירותי הבריאות משולמים על ידי ביטוח (כגון ארצות הברית). נדיר מאוד שניסויים קליניים של ECD יספקו תמיכה כספית לנסיעות ולינה, ולכן יש לצפות לשלם עבור אלה בעצמך או לבקש סיוע מקרנות צדקה.
הטבות
השתתפות בניסוי קליני יכולה להיות בעלת יתרונות רבים. לדוגמה, ייתכן שתקבל גישה לטיפולים חדשים שאינם זמינים באופן נרחב או שעשויים שלא להיות זמינים כלל מחוץ לניסוי. אם טיפול חדש מוכח כיעיל ואתה בקבוצה שמקבלת אותו, ייתכן שתהיה בין הראשונים ליהנות. תהיה לך גם תמיכה של צוות נותני שירותי בריאות, שככל הנראה יעקבו אחר בריאותך מקרוב.
עזרו לאחרים
גם אם אינך נהנה באופן ישיר מתוצאות הניסוי הקליני שבו אתה משתתף, המידע שנאסף יכול לעזור לאחרים ולהוסיף לידע המדעי. אנשים שמשתתפים בניסויים קליניים חיוניים לתהליך של שיפור הטיפול הרפואי. אנשים רבים מתנדבים כי הם רוצים לעזור לאחרים.
לניסויים קליניים יש סיכונים וכמה חסרונות, כגון הבאים.
- האסטרטגיות והטיפולים החדשים הנחקרים אינם תמיד טובים יותר מתקן הטיפול הנוכחי.
- גם אם גישה חדשה מועילה לחלק מהמשתתפים, ייתכן שהיא לא תעבוד עבורכם.
- לטיפול חדש עלולות להיות תופעות לוואי או סיכונים שהרופאים אינם מודעים להם או אינם צופים להם.
- ביטוח בריאות ונותני שירותים בדרך כלל אינם מכסים עלויות טיפול בחולים עבור ניסויים קליניים. אם אתה שוקל להשתתף בניסוי קליני, ברר מראש לגבי עלויות וכיסוי עבור הטיפול והנסיעה למרכז הרפואי.
עליך ללמוד על הסיכונים והיתרונות של כל ניסוי קליני לפני שאתה מסכים להשתתף בניסוי. שוחח עם הרופא שלך על ניסויים ספציפיים שאתה מעוניין בהם.
לאחר שה-FDA משוכנע שהתרופה פועלת ובטוחה, הוא ויצרן התרופה יוצרים דוח הנקרא תווית תרופה. דוח זה מספק מידע ספציפי מאוד על התרופה. ה-FDA מאשר את הדוח (התווית), המספק את המידע הדרוש לאנשי מקצוע בתחום הבריאות הרושמים או מוכרים את התרופה.
שימוש בסמים מחוץ לתקנות
בארה"ב, כאשר תרופה משמשת באופן שונה מזה המתואר בתווית התרופה שאושרה על ידי ה-FDA, מדובר בשימוש "מחוץ לתקנות". משמעות הדבר יכולה להיות שהתרופה:
- משמש למחלה או מצב רפואי אחר
- ניתן בדרך שונה (כגון במסלול שונה)
- ניתן במינון שונה מזה המצוין בתווית המאושרת
חלק מטיפולי ECD מאושרים על ידי ה-FDA, וחלקם לא. אלה שאינם מאושרים עבור ECD נחשבים לשימוש מחוץ לתווית. טיפולי ECD מחוץ לתווית הם טיפולים המאושרים לשימוש עבור מחלות אחרות אך אינם מאושרים לטיפול ב-ECD. זה חוקי בארצות הברית ובמדינות רבות אחרות. שימוש בתרופות מחוץ לתווית נפוץ בטיפול במחלות נדירות.
הבעיה הגדולה ביותר בשימוש בתרופות מחוץ לתווית היא קבלת אישור מגורם משלם (חברת ביטוח) להחזר עבור שימוש בתרופות מחוץ לתווית. חברות ביטוח רבות לא ישלמו עבור תרופה יקרה המשמשת בצורה שאינה רשומה בתווית התרופה המאושרת. הן עושות זאת בטענה שהשימוש בה הוא "ניסיוני" או "חקרני". נטל כספי זה יכול להטיל עומס עצום על חולים ומשפחות, במיוחד כאשר עלות הטיפולים מחוץ לתווית גבוהה מאוד.
בטיפול בסרטן, סוגיות אלו טופלו במידה רבה באמצעות חקיקה פדרלית משנת 1993 המחייבת את הביטוח לכסות טיפולי סרטן המתאימים מבחינה רפואית. חוק זה כולל שימושים מחוץ לתקנות אם הטיפול נבדק במחקרים מדוקדקים ותואר בספרי עיון לתרופות מכובדים או בכתבי עת רפואיים. בשנת 2008 שונו כללי Medicare כדי לכסות יותר שימושים מחוץ לתקנות בתרופות לטיפול בסרטן.
עם זאת, חוקי ותקנות כיסוי ביטוח בריאות הם מורכבים. אם הרופא שלך שוקל שימוש בתרופות מחוץ לתווית, אתה והרופא שלך צריכים לבדוק בקפידה את הכיסוי של תוכנית הבריאות שלך. למשלמים שונים יש גישות שונות לתשלום עבור תרופות מחוץ לתווית והם יאשרו או ידחו בקשות על סמך קבוצות של דרישות שישתנו מביטוח אחד למשנהו. אם נדחתה בקשתך לכיסוי, ייתכן שיעזור אם הרופא ישלח למבטח עותקים של מאמרים בכתבי עת שנבדקו על ידי עמיתים או מקורות מכובדים אחרים התומכים בשימוש מחוץ לתווית. ה-ECD Global Alliance שמחה לעזור לצוותים רפואיים בכך. (אנא ראה את הדף שלנו הגשת ערעורים למשלמים.)
עדכון אחרון: 17/03/2026
מחקרים וניסויים פתוחים נוכחיים בנושא ECD
| # | NCT# | Name of Study | Purpose | Type of Study | Selection | Age Requirement | Care Center / Contact |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 1 | NCT05915208 | Histiocytic Disorder Follow-up Study | To understand the health problems experienced by individuals with ECD and other histiocytic disorders. | Surveys only Observational Retrospective | English survey completion (online, on phone, or on paper) from the comfort of your home. | 18 – 89 years old | University of Alabama at Birmingham Birmingham, AL USA Gaurav Goyal, MD [email protected] +1-866-438-1640 |
| 2 | NCT03329274 | Registry for Patients with Erdheim-Chester Disease and Other Histiocytoses | Determine what kinds of health problems are caused by histiocytosis, what happens as a result of different treatments, and how ECD affects people's lives, their feelings and their attitudes. | Surveys & medical records Observational Prospective | Erdheim-Chester Disease, Langerhans cell histiocytosis, Rosai Dorfman disease, or another histiocytic neoplasm | 18 years and older | MSKCC New York City, NY USA Eli Diamond, MD [email protected] +1- 212-610-0243 |
| 3 | NCT03990428 | Supportive Care Needs of Caregivers of People with Erdheim-Chester Disease and Other Histiocytic Diseases | Determine the supportive care needs of informal caregivers of people with Erdheim-Chester disease and other histiocytic diseases | Online surveys Observational Prospective | Self id’d unpaid support person for ECD, LCH, RDD, or JXG patient | 18 years and older | MSKCC New York City, NY USA Eli Diamond, MD [email protected] +1- 212-610-0243 |
| 4 | NCT03017820 | VSV-hIFNbeta-NIS in Treating Patients With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma, Acute Myeloid Leukemia or Lymphoma | Studies the best dose and side effects of recombinant vesicular stomatitis virus carrying the human NIS and IFN beta genes as a way to to kill cancer cells without damaging normal cells. For patients whose prior treatment did not help | Clinical Trial Interventional Treatment | Relapsed/ refractory to prior ECD treatments | 18 years and older | Mayo Clinic in Rochester Rochester, MN USA Nora Bennani, MD Ronald Go, MD [email protected] |
| 5 | NCT06712810 | Q702 for the treatment of patients with hematologic malignancies | Evaluates the side effects and best dose of Q702 for patients whose prior treatment did not help. | Clinical Trial Interventional Treatment | Erdheim-Chester Disease, Langerhans cell histiocytosis, Rosai Dorfman disease, or another histiocytic neoplasm | 18 years and older | Mayo Clinic, Rochester, MN USA Jithma Abeykoon, MD [email protected] |
| 6 | NCT04640779 | Low-Dose Selinexor and Choline Salicylate for Non-Hodgkin or Hodgkin Lymphoma, Histiocytic/Dendritic Cell Neoplasm, or Relapsed or Refractory Multiple Myeloma | Evaluates the side effects and best dose of choline salicylate given together for patients whose prior treatment did not help. | Clinical Trial Interventional Treatment | Relapsed/ refractory to prior ECD treatments | 18 years and older | Mayo Clinic in Rochester Rochester, MN USA Jonas Paludo, M.D. Ronald Go, MD [email protected] |
| 7 | NCT06153173 | Mirdametinib in Histiocytic Disorders | Determine if treatment with mirdametinib in patients with histiocytic disorders will be better than current treatments and with fewer side effects. | Clinical Trial Interventional Treatment | Diagnosis of histiocytic neoplasm confirmed by a Cincinnati Children's Hospital pathologist. Exception for those with isolated pituitary/CNS disease where biopsy is not feasible. | 2 years and older | Children's Hospital Medical Center Cincinnati, Ohio USA Monica Trapp [email protected] Ashish Kumar, MD, PhD +1-513-803-8574 |
| 8 | NCT06411821 | Phase 2 Trial of Ulixertinib for Patients with Histiocytic Neoplasms | Clinical trial of oral ERK inhibitor | Clinical Trial Interventional Treatment | Any histiocytic neoplasm | 18 years and older | MSKCC NYC, NY USA Eli Diamond, MD [email protected] |
| 9 | NCT04079179 | Cobimetinib in Refractory Langerhans Cell Histiocytosis (LCH), and Other Histiocytic Disorders (NACHO-COBI) | Study of cobimetinib in children and adults with LCH and other histiocytic diorders. | Clinical Trial Interventional Treatment | Relapsed/ refractory to prior ECD treatments | 6 months and older | NACHO (Baltimore, Dallas, DC, Houston, Madison, Memphis, Orange, ??) Texas Children’s Hospital Houston, TX USA Carl Allen, MD [email protected] +1-832-822-4242 |
| 10 | NCT05768178 | Vemurafenib in Combination With Cobimetinib in Adult Patients With BRAF Positive Cancers. | Evaluate the efficacy of vemurafenib and cobimetinib in adult patients with rare cancers with BRAF V600 mutations. | Clinical Trial Interventional Treatment | BRAF V600E | 16 years and older | Multiple UK Hospitals Including Leeds General Infirmary Leeds, UK Martin Elliott, MBBS [email protected] 0113 392 8779 |
| 11 | NCT04943198 | Optimization of the time and dosage of vemurafenib in BRAF+ juvenile patients with refractory histiocytosis | Determine the optimal dosing of vemurafenib | Clinical Trial | BRAF-mutated histiocytic neoplasms relapsed/refractory to prior treatments | 1-18 years | Warsaw, Poland Katarzyna Maleszewska Phone Number: +48 22 32 77 205 Email Address: [email protected] |
| 12 | NCT04943224 | Optimization of the time and dosage of trametinib in BRAF negative juvenile patients | Determine the optimal dosing of trametinib | Clinical Trial | BRAF-unmutated histiocytic neoplasms or relapsed/refractory BRAF-mutated previously treated with vemurafenib | 1-18 years | Warsaw, Poland Katarzyna Maleszewska Phone Number: +48 22 32 77 205 Email Address: [email protected] |