ד"ר פרייה מראטה (מרכז הסרטן "ממוריאל סלואן קטרינג", ניו יורק, ארה"ב)
ד"ר פרייה מראטה (מרכז הסרטן "ממוריאל סלואן קטרינג", ניו יורק, ארה"ב)
שנת הענקת הפרס: 2025
סכום: $60,000
משך המחקר: שנתיים
ד"ר פרייה מראטה קיבלה מענק בסך $60,000 לביצוע מחקר בן שנתיים הבוחן פערים באבחון ובטיפול במחלת ארדהיים-צ'סטר בהקשר לגזע ולמעמד סוציו-אקונומי. המחקר ישתמש בקוהורטה רב-מוסדית כדי למדוד את ההבדלים בטיפול, וירחיב את תוכנית MSK-BRIDGE במטרה לשפר את הנגישות לטיפול מומחה ולניסויים קליניים עבור מטופלים מקבוצות מיעוט.
שיעור ההישרדות של חולים הסובלים מ-ECD השתפר באופן משמעותי עם העלייה בשימוש בטיפולים ממוקדים. עם זאת, עדיין קיימים אתגרים מסוימים בטיפול ב-ECD; אתגרים אלה כוללים עיכוב באבחון וחוסר נגישות לטיפול מומחה ב-ECD, במיוחד עבור חולים מקבוצות אתניות או סוציו-אקונומיות שאינן מיוצגות כראוי. קיים חוסר הבנה לגבי הפערים באבחון ובטיפול ב-ECD בהקשר לגזע ולמעמד סוציו-אקונומי. אנו מציעים מחקר דו-שלבי כדי להתמודד עם שאלות קריטיות אלו. המחקר ישתמש תחילה בקוהורטה רב-מוסדית של חולים עם ECD כדי למדוד הבדלים באבחון ובטיפול בחולים על בסיס גזעם או מעמדם הסוציו-אקונומי. בשלב הבא, נרחיב את תוכנית MSK-BRIDGE הקיימת לתחום ה-ECD, תוכנית שמקלה על חולים מקבוצות שאינן מיוצגות כראוי לקבל גישה לטיפול מומחה ולניסויים קליניים. תוצאות המחקר יזהו את חולי ה-ECD הנמצאים בסיכון הגבוה ביותר לאבחון מאוחר או לאי-שוויון אחר בטיפול, ויבחנו את יוזמת MSK-BRIDGE כדי לבדוק אם היא יעילה בהגברת הנגישות לטיפול עבור חולים אלה. בסופו של דבר, מחקר זה יאפשר לרופאים ולקהילת ה-ECD לספק טיפול טוב יותר ושוויוני יותר לחולים במחלה. התוצאות יובילו גם לפיתוח התערבויות מותאמות אישית לשיפור הטיפול בכל החולים ב-ECD.
דוח ביניים (מרץ 2026)
היעדים המקוריים
למרות ההתקדמות בטיפול, אבחון בזמן וגישה לטיפול מומחה נותרים אתגרים במקרה של מחלת ארדהיים-צ'סטר (ECD) וגידולים היסטיוציטיים אחרים (HN). עדיין קיים פער ידע משמעותי בנוגע לפערים באבחון ובטיפול ב-ECD/HN על בסיס גורמים דמוגרפיים, כגון גזע, גיל בעת האבחון ורמת המשאבים המקומיים. המטרה העיקרית של מחקר זה הייתה לבחון האם כל החולים ב-ECD ובגידולים היסטיוציטיים אחרים מאובחנים במהירות, ולזהות פערים באבחון או בטיפול, במטרה לספק מידע לספקי שירותי הבריאות ברשת מרכזי הטיפול ולקדם טיפול שוויוני לכל החולים ב-ECD.
למחקר זה שתי מטרות ספציפיות. המטרה הראשונה היא לאפיין את הפערים הקליניים באבחון ובטיפול בחולים עם ECD/HN בהתייחס לגזע, גיל בעת האבחון ורמת המשאבים המקומיים, באמצעות שימוש במאגר ה-MSK ובקוהורטה רב-מוסדית ארצית.
המטרה השנייה היא לבצע פיילוט להרחבת תוכנית MSK-BRIDGE — תוכנית התערבות המותאמת להפחתת חסמים כלכליים ולוגיסטיים עבור חולים בסרטן נדיר — כך שתכלול גם חולים עם חשד ל-ECD/HN או עם אבחנה מאושרת של מחלות אלו.
הישגים
עד כה הצלחנו לאפיין פערים קליניים באבחון ובטיפול בחולים עם ECD/HN בהקשר לגזע, גיל בעת האבחון ורמת המשאבים המקומיים. התחלנו ביצירת קבוצת מחקר של חולים שטופלו ב-MSK, באוניברסיטת מישיגן ובאוניברסיטת אלבמה בבירמינגהם בין ינואר 2020 לדצמבר 2023, שאובחנו עם HN (כולל ECD, היסטיוציטוזיס של תאי לנגרהנס (LCH) ומחלת רוזאי-דורפמן (RDD)). קוהורטה זו כללה 545 חולים עם HN מ-45 מדינות בארצות הברית. נאספו נתונים דמוגרפיים (גזע, מין, מיקוד וגיל בעת אבחון ה-HN), נתונים קליניים (תת-סוג האבחנה, תאריך תחילת התסמינים כפי שדווח על ידי המטופל, תאריך האבחנה ההיסטולוגית, תאריך הטיפול הראשון ומצב המוטציה ב-BRAFV600) ונתונים הקשורים לטיפול. מדד המחסור האזורי (ADI) שימש כמדד מאומת של משאבים ברמת השכונה, שהותאם למיקוד באמצעות אינדיקטורים של הכנסה, השכלה, תעסוקה ואיכות הדיור.
מצאנו כי רמת המשאבים המקומית הייתה קשורה באופן מובהק למסלול הקליני של חולים עם HN. חולים עם HN מאזורים דלי משאבים היו מבוגרים יותר בעת האבחון. חולים שאינם לבנים וחולים עם RDD נטו יותר להתגורר באזורים דלי משאבים. חולים מאזורים דלי משאבים חוו פרק זמן ארוך יותר מרגע הופעת התסמינים ועד לאבחון. חולים מאזורים דלי משאבים טופלו גם מוקדם יותר ובאמצעות שיטות טיפול רבות יותר בהשוואה לחולים מאזורים עשירים במשאבים. בנוסף, חולים עם ECD היו בעלי סבירות גבוהה יותר לאבחון מאוחר בהשוואה לחולים עם תתי-סוגים אחרים של HN.
התחלנו לגייס מטופלים למטרה השנייה של המחקר. עד כה, זוהו שמונה מטופלים המשתייכים לקבוצה שאינה מיוצגת כראוי, ועשויים להפיק תועלת מהסיוע באמצעות MSK-BRIDGE. אמצעי הסיוע הספציפיים למטופלים כוללים: ליווי פיננסי למטופלים (כולל סיוע בתחבורה, ארוחות ו/או דיור לטווח קצר); סיוע באישורי ביטוח, קצבאות ביטוח לאומי או FMLA; הפניה ל-Immigrant Health לצורך קבלת סיוע ממזווה מזון וקצבאות SNAP, וכן הפניה למענקים מקרנות למלחמה בסרטן.