Priya Marathe 医学博士（美国纽约纪念斯隆-凯特琳癌症中心）
Priya Marathe 医学博士（美国纽约纪念斯隆-凯特琳癌症中心）
获奖年份： 2025
金额： $60,000
研究时长: 2年
普里亚·马拉特博士获得了$60,000的资助，用于开展一项为期两年的研究，旨在探讨埃尔德海姆-切斯特病的差异问题。 诊断 以及在种族和社会经济地位方面的治疗差异。该研究将利用多机构队列数据来衡量医疗服务中的差异，并扩展MSK-BRIDGE项目，以改善代表性不足的患者获得专家诊疗和参与临床试验的机会。.
随着靶向治疗的应用日益广泛，ECD患者的生存率已显著提高。但在ECD的治疗中仍存在一些挑战，其中包括延误 诊断 以及无法获得专业的早期儿童发展（ECD）护理，特别是对于来自代表性不足的种族或社会经济群体的患者而言。人们对早期儿童发展（ECD）领域存在的差异缺乏了解 诊断 以及在种族和社会经济地位方面的差异。我们提出了一项分两阶段进行的研究，以探讨这些关键问题。该研究将首先利用一个由多家机构组成的早产儿（ECD）患者队列，来衡量在 诊断 并根据患者的种族或社会经济地位提供诊疗服务。接下来，我们将把现有的“MSK-BRIDGE”项目扩展至早期癌症诊断（ECD）领域，该项目旨在帮助代表性不足群体的患者更便捷地获得专家诊疗和参与临床试验的机会。本研究的结果将帮助识别那些在早期癌症诊断中面临延迟风险最高的患者 诊断 或他们在医疗护理方面存在的其他差异，并测试“MSK-BRIDGE”计划，以评估该计划能否有效提高这些患者获得医疗护理的机会。 最终，本研究将使临床医生和早发性儿童脑瘫（ECD）领域的研究人员能够为该疾病患者提供更好、更公平的护理。研究结果还将推动制定针对性干预措施，以改善所有早发性儿童脑瘫患者的护理质量。.
中期报告（2026年3月）
最初的目标
尽管治疗手段有所进步，但及时 诊断 对于埃尔德海姆-切斯特病（ECD）和其他组织细胞性肿瘤（HN）而言，诊断和获得专科治疗仍然面临挑战。关于ECD/HN在治疗方面的差异，目前仍存在一个关键的知识空白。 诊断 以及基于种族、年龄等人口统计学因素的治疗 诊断, ，以及地方资源层面。本研究的总体目标是考察所有患有早发性儿童白血病（ECD）及其他组织细胞增生症的患者是否均能得到及时诊断，并识别在 诊断 或治疗方案，旨在向整个护理中心网络的医疗服务提供者传达相关信息，并促进对所有早期儿童发育障碍（ECD）患者提供公平的护理。.
本研究的具体目标有两方面。第一是描述在 诊断 以及针对ECD/HN患者的治疗情况，按种族、发病时年龄 诊断, ，并通过利用MSK登记系统和一个全国性多中心队列，对地方资源层面进行分析。.
第二个目标是试点将“MSK-BRIDGE”项目（该项目旨在为罕见癌症患者降低经济和后勤方面的障碍）的覆盖范围扩大至疑似或确诊为ECD/HN的患者。.
成就
到目前为止，我们已经能够描述该领域中存在的临床差异， 诊断 以及针对ECD/HN患者的治疗情况，按种族、发病时年龄 诊断, ，以及地方资源层面。我们首先建立了一个患者队列，该队列包括2020年1月至2023年12月期间在MSK、密歇根大学和阿拉巴马大学伯明翰分校就诊的患者，这些患者具有 诊断 HN（包括ECD、朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和罗萨伊-多夫曼病（RDD））。该队列包括来自美国45个州的545名HN患者。人口统计学特征（种族、性别、邮政编码以及HN发病时的年龄） 诊断)，临床（诊断 亚型、患者自述症状起始日期、病理学检查日期 诊断, 、首次治疗日期以及BRAFV600突变状态），并收集了与治疗相关的数据。采用经验证的社区层面衡量指标——社区剥夺指数（ADI） 资源 根据收入、教育水平、就业状况和住房质量等指标，按邮政编码进行划分。.
我们发现，当地资源水平与头颈部癌症（HN）患者的临床病程存在显著关联。来自资源匮乏地区的头颈部癌症患者在 诊断. 非白人患者和患有RDD的患者更可能居住在资源匮乏的地区。来自资源匮乏地区的患者从症状出现到 诊断. 与资源丰富地区的患者相比，资源匮乏地区的患者不仅得到更及时的治疗，而且接受的治疗方式也更多。此外，患有早期儿童发育障碍（ECD）的患者更可能出现治疗延误 诊断 与其他头颈部癌症亚型的患者相比。.
我们已开始为该研究的第二个研究目标招募患者。截至目前，已有8名患者被确认为来自代表性不足群体，且可能从MSK-BRIDGE提供的援助中受益。 具体的患者援助措施包括：患者财务导航（包括交通、餐饮和/或短期住宿方面的协助）；协助办理保险授权、社会保障福利或《家庭和医疗休假法》（FMLA）相关事宜；转介至“移民健康”组织以获取食品救济和补充营养援助计划（SNAP）福利；以及转介至癌症基金会申请资助。.