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Études et essais

Études et essais

Il existe des essais/études en cours sur ECD qui acceptent actuellement des patients sur ECD.

Même si vous ou votre proche ne vous trouvez pas à proximité d’un centre d’essai/étude, vous ou le médecin traitant êtes encouragés à parler à l’un des chercheurs impliqués dans un essai/étude avant le traitement. Cela vous permettra de bénéficier de certaines des recherches de pointe dans le monde en pleine évolution des traitements ECD.

Études

ECD La recherche implique des études d’observation et des essais cliniques. Les études d’observation ne testent pas les traitements, mais observent plutôt une situation pour développer une hypothèse qui peut ensuite être testée dans le cadre d’un essai clinique. Les études et les essais cliniques nécessitent l’implication des patients pour effectuer les recherches nécessaires afin d’en savoir plus sur ECD.

Essais cliniques

Il existe actuellement des essais cliniques ouverts pour le traitement ECD. Les avantages pour un patient de participer à un essai sont les suivants :

Le traitement, ou une partie du traitement, peut être fourni gratuitement au patient. (Parfois, les tests et les déplacements peuvent également être pris en charge pendant l’essai. Les patients doivent toujours demander quels sont les coûts inclus dans l’essai).
Les rendez-vous de suivi sont très complets et les effets secondaires sont étroitement surveillés et traités. (Lorsque les effets secondaires du traitement sont connus, les protocoles de l’essai sont conçus pour prendre des mesures immédiates en cas d’apparition de ces effets).
Souvent, si un patient commence un traitement en dehors d’un essai utilisant un médicament particulier, il risque de ne pas pouvoir participer ultérieurement à un essai pour ce même traitement. C’est pourquoi il est souvent préférable de se renseigner sur les essais avant de commencer le traitement. Cependant, tout patient souhaitant participer à un essai est encouragé à demander s’il est éligible à tout moment, quelle que soit sa situation.

Les avantages pour la communauté ECD dans son ensemble lorsqu’un patient est inclus dans un essai sont les suivants :

Les essais peuvent conduire à l’approbation de la FDA ou du gouvernement pour le traitement de ECD. Avec l’approbation du gouvernement, les payeurs seront plus susceptibles d’approuver le paiement du traitement.
Avec un nombre limité de patients ( ECD ), il est très important que les données relatives au traitement soient centralisées afin de faciliter la compréhension d’éléments tels que (a) l’efficacité du traitement et dans quelles circonstances, (b) la durée pendant laquelle les patients doivent suivre le traitement, (c) l’existence éventuelle d’indicateurs pour les problèmes de traitement qui pourraient survenir, etc.

En savoir plus sur les essais cliniques

Aux États-Unis, les nouveaux médicaments sont testés dans le cadre d’essais cliniques (études de recherche) afin de déterminer s’ils sont sûrs, s’ils peuvent traiter avec succès une condition médicale particulière et quelle devrait être la posologie suggérée. La Food and Drug Administration (FDA) examine les résultats des essais cliniques pour déterminer si le médicament est un traitement sûr et efficace. Lorsque la FDA approuve un traitement pour une pathologie donnée, l’accès à ce traitement devient beaucoup plus facile pour la majorité des patients. Des processus similaires sont utilisés dans d’autres pays.

Les essais cliniques sont un outil de recherche essentiel pour faire progresser les connaissances médicales et les soins aux patients. ECD Les essais cliniques déterminent si un traitement est sûr et efficace pour les patients du site ECD. Les essais cliniques produisent les meilleures données disponibles pour la prise de décision en matière de soins de santé.

Objectif

L’objectif des essais cliniques étant la recherche, les études suivent des normes scientifiques strictes. Ces normes protègent les patients et contribuent à produire des résultats fiables. Un protocole d’essai clinique décrit les types de patients qui peuvent participer à la recherche, en d’autres termes, qui sont éligibles. Chaque essai doit inclure uniquement des personnes qui correspondent aux caractéristiques du patient pour cette étude (les critères d’éligibilité). Les critères d’éligibilité diffèrent d’un essai à l’autre. Ils comprennent des facteurs tels que l’âge et le sexe du patient, le type et le stade de la maladie, le fait que le patient ait reçu des traitements spécifiques ou qu’il ait d’autres problèmes de santé.

À quoi s’attendre

Au cours d’un essai clinique, des médecins, des infirmières, des travailleurs sociaux et d’autres prestataires de soins de santé peuvent faire partie de votre équipe de traitement. Ils surveilleront votre santé de près. Il se peut que vous passiez plus de tests et d’examens médicaux que si vous n’aviez pas participé à un essai clinique. Certaines personnes devront voyager ou séjourner dans des hôpitaux pour participer à des essais cliniques. ECD Des essais cliniques sont actuellement menés dans des centres médicaux et des cabinets médicaux aux États-Unis et en Europe.

Avantages

Participer à un essai clinique peut présenter de nombreux avantages. Par exemple, vous pouvez avoir accès à de nouveaux traitements avant qu’ils ne soient largement disponibles. Si l’efficacité d’un nouveau traitement est prouvée et que vous faites partie du groupe qui le reçoit, vous pourriez être parmi les premiers à en bénéficier. Vous bénéficierez également du soutien d’une équipe de prestataires de soins de santé, qui suivront probablement votre santé de près.

Aidez les autres

Même si vous ne bénéficiez pas directement des résultats de l’essai clinique auquel vous participez, les informations recueillies peuvent aider d’autres personnes et enrichir les connaissances scientifiques. Les personnes qui participent aux essais cliniques sont essentielles au processus d’amélioration des soins médicaux. De nombreuses personnes se portent volontaires parce qu’elles veulent aider les autres.

Les essais cliniques présentent des risques et des inconvénients, tels que les suivants.

Les nouvelles stratégies et les nouveaux traitements étudiés ne sont pas toujours meilleurs que la norme de soins actuelle.
Même si une nouvelle approche profite à certains participants, elle peut ne pas vous convenir.
Un nouveau traitement peut avoir des effets secondaires ou des risques que les médecins ne connaissent pas ou auxquels ils ne s’attendent pas.
L’assurance maladie et les prestataires de soins ne couvrent pas toujours tous les coûts des soins aux patients dans le cadre des essais cliniques. Si vous envisagez de participer à un essai clinique, renseignez-vous à l’avance sur les coûts et la couverture du traitement et du voyage vers le centre médical.

Vous devez vous renseigner sur les risques et les avantages d’un essai clinique avant d’accepter d’y participer. Discutez avec votre médecin des essais spécifiques qui vous intéressent.

Une fois que la FDA est convaincue de l’efficacité et de l’innocuité du médicament, elle rédige, en collaboration avec le fabricant, un rapport appelé étiquette du médicament. Ce rapport fournit des informations très spécifiques sur le médicament. La FDA approuve le rapport (étiquette), qui fournit les informations nécessaires aux professionnels de la santé qui prescrivent ou vendent le médicament.

Utilisation de médicaments en dehors de l’étiquetage

Aux États-Unis, lorsqu’un médicament est utilisé d’une manière différente de celle décrite dans la notice approuvée par la FDA, on dit qu’il s’agit d’une utilisation « non conforme à l’étiquetage ». Cela peut signifier que le médicament est :

Utilisé pour une maladie ou un état pathologique différent
Donné d’une manière différente (par exemple, par un itinéraire différent)
Administration d’une dose différente de celle indiquée sur l’étiquette approuvée

Certains traitements ECD sont approuvés par la FDA, d’autres non. Ceux qui ne sont pas approuvés pour ECD sont considérés comme des traitements non homologués. Les traitements non indiqués sur l’étiquette ECD sont des traitements dont l’utilisation est approuvée pour d’autres maladies, mais qui ne sont pas approuvés pour le traitement ECD. Cette pratique est légale aux États-Unis et dans de nombreux autres pays. L’utilisation de médicaments non indiquée sur l’étiquette est courante dans le traitement des maladies rares.

Le plus grand problème lié à l’utilisation de médicaments non indiqués sur l’étiquette est d’obtenir l’accord d’un payeur (compagnie d’assurance) pour rembourser l’utilisation de médicaments non indiqués sur l’étiquette. De nombreuses compagnies d’assurance refusent de rembourser un médicament coûteux utilisé d’une manière qui ne figure pas sur l’étiquette approuvée du médicament. Elles le font au motif que son utilisation est « expérimentale » ou « à des fins de recherche ». Cette charge financière peut peser lourdement sur les patients et leurs familles, en particulier lorsque le coût des traitements non indiqués sur l’étiquette est très élevé.

En ce qui concerne le traitement du cancer, ces questions ont été largement résolues grâce à la législation fédérale de 1993 qui exige que les assurances couvrent les thérapies anticancéreuses médicalement appropriées. Cette loi inclut les utilisations non indiquées sur l’étiquette si le traitement a été testé dans le cadre d’études de recherche approfondies et décrit dans des ouvrages de référence sur les médicaments ou des revues médicales réputées. En 2008, les règles de l’assurance-maladie ont été modifiées pour couvrir davantage d’utilisations non indiquées de médicaments anticancéreux.

Il n’en reste pas moins que les lois et réglementations relatives à la couverture de l’assurance maladie sont complexes. Si votre médecin envisage d’utiliser un médicament non indiqué sur l’étiquette, vous et votre médecin devez vérifier soigneusement la couverture de votre régime d’assurance maladie. Si la couverture vous est refusée, il pourrait être utile que le médecin envoie à l’assureur des copies d’articles de journaux évalués par des pairs ou d’autres sources respectées qui soutiennent l’utilisation non indiquée sur l’étiquette. L’Alliance mondiale ECD est heureuse d’aider les équipes médicales à cet égard. (Veuillez consulter notre page » Recours auprès des payeurs« ).