Onderzoeken en proeven

Zelfs als u of uw dierbare zich niet in de buurt van een onderzoekscentrum bevindt, wordt u of de behandelend arts aangemoedigd om vóór de behandeling te praten met een van de onderzoekers die betrokken zijn bij een onderzoek. Zo kunt u profiteren van enkele van de toonaangevende onderzoeken in de snel veranderende wereld van ECD behandelingen.

Studies

ECD onderzoek omvat observationele studies en klinische trials. Bij observationele onderzoeken worden geen behandelingen getest, maar worden patiënten en hun resultaten in de loop van de tijd geobserveerd om een hypothese te ontwikkelen die vervolgens door middel van een klinisch onderzoek kan worden getest. Zowel observationele studies als klinische onderzoeken vereisen betrokkenheid van patiënten om het onderzoek uit te voeren dat nodig is om meer te weten te komen over ECD. Een register is een soort observationele studie die vaak zeer gedetailleerde informatie over patiënten verzamelt.

Klinische proeven

Er lopen momenteel klinische onderzoeken voor de behandeling van ECD. De voordelen voor een patiënt om mee te doen aan een trial zijn onder andere:

1. Behandeling, of delen van de behandeling, kunnen gratis zijn voor de patiënt. (Soms worden er tijdens het onderzoek ook testen en reizen aangeboden. Patiënten moeten altijd vragen welke kosten zijn inbegrepen in het onderzoek).
2. Follow-up afspraken zijn zeer grondig en bijwerkingen worden nauwlettend in de gaten gehouden en behandeld. (Als er bijwerkingen van de behandeling bekend zijn, zijn de onderzoeksprotocollen zo opgesteld dat er onmiddellijk actie wordt ondernomen als deze optreden).
3. Als een patiënt een behandeling begint buiten een trial voor een bepaald medicijn om, kan het zijn dat de patiënt later niet meer in aanmerking komt voor deelname aan een trial voor die specifieke behandeling. Om deze reden is het vaak gunstig om naar trials te vragen voordat de behandeling begint. Elke patiënt die geïnteresseerd is in deelname aan een trial wordt echter aangemoedigd om op elk moment te vragen of hij of zij in aanmerking komt, ongeacht zijn of haar omstandigheden.

Voordelen voor de hele ECD gemeenschap wanneer een patiënt wordt opgenomen in een trial zijn onder andere:

1. Proeven kunnen leiden tot goedkeuring door de FDA/overheid voor de behandeling van ECD. Met goedkeuring van de overheid zullen betalers eerder geneigd zijn om de betaling voor de behandeling goed te keuren.
2. Met een beperkt aantal ECD patiënten is het erg belangrijk dat gegevens over de behandeling centraal worden vastgelegd om inzicht te krijgen in zaken als (a) hoe effectief de behandeling is en onder welke omstandigheden, (b) hoe lang patiënten de behandeling moeten blijven volgen, (c) welke indicatoren er eventueel zijn voor mogelijke problemen met de behandeling, etc.

Meer informatie over klinische onderzoeken

Nieuwe medicijnen in de Verenigde Staten worden getest in klinische onderzoeken om vast te stellen of ze veilig zijn, of ze een bepaalde medische aandoening met succes kunnen behandelen en wat de aanbevolen dosering zou moeten zijn. De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) beoordeelt de resultaten van de klinische onderzoeken om te bepalen of het medicijn een veilige en effectieve behandeling is. Wanneer de FDA een behandeling voor een bepaalde aandoening goedkeurt, wordt de toegang tot die behandeling veel gemakkelijker voor de meerderheid van de patiënten. In andere landen worden vergelijkbare processen gebruikt.

Klinische onderzoeken zijn een belangrijk onderzoeksinstrument voor het bevorderen van medische kennis en patiëntenzorg. ECD Klinische onderzoeken bepalen of een behandeling veilig en effectief is voor ECD patiënten. Klinische trials produceren de beste gegevens die beschikbaar zijn voor besluitvorming in de gezondheidszorg.

Doel

Het doel van klinische trials is om een medicijn op een zeer gedetailleerde manier te testen die voor alle deelnemers hetzelfde is, daarom volgen de studies strikte wetenschappelijke standaarden. Deze standaarden beschermen patiënten en helpen betrouwbare onderzoeksresultaten te produceren. Een protocol voor een klinische trial beschrijft welk type patiënten aan het onderzoek kan deelnemen, met andere woorden, wie er in aanmerking komt. Elke trial mag alleen mensen bevatten die passen binnen de gestelde parameters voor die studie (de criteria om in aanmerking te komen). Deze criteria verschillen van trial tot trial. Ze omvatten factoren zoals de leeftijd van een patiënt, het type en stadium van de ziekte, en of de patiënt specifieke behandelingen heeft gehad of andere gezondheidsproblemen heeft.

Wat u kunt verwachten

Tijdens een klinische trial kunnen artsen, verpleegkundigen, maatschappelijk werkers en andere zorgverleners deel uitmaken van uw behandelteam. Zij zullen uw gezondheid nauwlettend in de gaten houden. Mogelijk krijgt u meer testen en medische onderzoeken dan wanneer u niet aan een klinische trial had deelgenomen. Sommige mensen zullen moeten reizen of in het ziekenhuis moeten verblijven om deel te nemen aan klinische trials. ECD klinische trials vinden momenteel plaats in medische centra en artsenpraktijken in de VS en Europa. Bijna altijd bieden klinische trials de medicatie gratis aan, maar de rest van de medische zorg (bezoeken, scans, bloedafnames) wordt gefactureerd aan de verzekering in landen waar de gezondheidszorg door de verzekering wordt betaald (zoals de VS). Het komt zeer zelden voor dat ECD klinische trials financiële steun bieden voor reizen en verblijf, dus men moet verwachten deze zelf te betalen of hulp te zoeken bij liefdadigheidsinstellingen.

Voordelen

Deelname aan een klinische trial kan veel voordelen hebben. U kunt bijvoorbeeld toegang krijgen tot nieuwe behandelingen die niet algemeen beschikbaar zijn of die buiten een trial helemaal niet beschikbaar zijn. Als bewezen is dat een nieuwe behandeling werkt en u zit in de groep die deze krijgt, bent u misschien een van de eersten die ervan profiteert. U krijgt ook de steun van een team van zorgverleners, die uw gezondheid waarschijnlijk nauwlettend zullen monitoren.

Anderen helpen

Zelfs als u niet direct profiteert van de resultaten van de klinische trial waaraan u deelneemt, kan de verzamelde informatie anderen helpen en bijdragen aan de wetenschappelijke kennis. Mensen die deelnemen aan klinische trials zijn essentieel voor het proces van het verbeteren van de medische zorg. Veel mensen stellen zich vrijwillig beschikbaar omdat ze anderen willen helpen.

Klinische onderzoeken hebben risico’s en een aantal nadelen, zoals de volgende.

• De nieuwe strategieën en behandelingen die worden bestudeerd, zijn niet altijd beter dan de huidige standaardzorg.
• Zelfs als sommige deelnemers baat hebben bij een nieuwe aanpak, werkt die misschien niet voor jou.
• Een nieuwe behandeling kan bijwerkingen of risico’s hebben die artsen niet kennen of verwachten.
• Zorgverzekeraars en aanbieders dekken doorgaans de kosten voor patiëntenzorg bij klinische trials niet. Als u overweegt deel te nemen aan een klinische trial, informeer dan van tevoren naar de kosten en dekking voor de behandeling en de reis naar het medisch centrum.

U moet de risico’s en voordelen van elk klinisch onderzoek leren kennen voordat u instemt met deelname aan het onderzoek. Praat met uw arts over specifieke onderzoeken waarin u geïnteresseerd bent.

Zodra de FDA ervan overtuigd is dat het medicijn werkt en veilig is, stelt het samen met de fabrikant van het medicijn een rapport op dat het medicijnlabel wordt genoemd. Dit rapport geeft zeer specifieke informatie over het geneesmiddel. De FDA keurt het rapport (etiket) goed, dat de nodige informatie geeft aan gezondheidswerkers die het medicijn voorschrijven of verkopen.

Off-Label medicijngebruik

Als in de VS een geneesmiddel wordt gebruikt op een manier die afwijkt van wat er op het etiket van het door de FDA goedgekeurde geneesmiddel staat, spreekt men van een “off-label” gebruik. Dit kan betekenen dat het medicijn:

• Gebruikt voor een andere ziekte of medische aandoening
• Op een andere manier gegeven (zoals via een andere route)
• Gegeven in een andere dosis dan in het goedgekeurde etiket

Sommige ECD behandelingen zijn FDA-goedgekeurd en andere niet. Behandelingen die niet zijn goedgekeurd voor ECD worden beschouwd als off-label gebruik. Off-label ECD behandelingen zijn behandelingen die zijn goedgekeurd voor gebruik bij andere ziekten, maar niet zijn goedgekeurd voor de behandeling van ECD. Dit is legaal in de Verenigde Staten en veel andere landen. Off-label gebruik van medicijnen komt veel voor bij de behandeling van zeldzame ziekten.

Het grootste probleem bij off-label gebruik van medicijnen is het verkrijgen van goedkeuring van een betaler (verzekeringsmaatschappij) om het off-label gebruik te vergoeden. Veel verzekeringsmaatschappijen betalen niet voor een duur medicijn dat wordt gebruikt op een manier die niet op het goedgekeurde etiket staat. Ze doen dit op grond van het feit dat het gebruik “experimenteel” of “onderzoekend” is. Deze financiële last kan een enorme druk leggen op patiënten en gezinnen, vooral wanneer de kosten van off-label behandelingen zeer hoog oplopen.

Bij de behandeling van kanker zijn deze problemen grotendeels opgelost door de federale wetgeving uit 1993 die vereist dat verzekeringen medisch geschikte kankertherapieën vergoeden. Deze wet omvat off-label gebruik als de behandeling is getest in zorgvuldige onderzoeken en beschreven in gerespecteerde naslagwerken over medicijnen of medische tijdschriften. In 2008 werden de Medicare-regels gewijzigd om meer off-label gebruik van kankerbehandelingsmedicijnen te dekken.

Toch zijn de wetten en regels voor zorgverzekeringen complex. Als uw arts off-label gebruik van medicijnen overweegt, moeten u en uw arts de dekking van uw zorgverzekering zorgvuldig controleren. Verschillende verzekeraars hebben verschillende benaderingen voor het betalen van off-label medicatie en zullen verzoeken goedkeuren of afwijzen op basis van reeksen vereisten die van verzekering tot verzekering verschillen. Als u geen dekking krijgt, kan het helpen als de arts de verzekeraar kopieën stuurt van artikelen uit peer-reviewed tijdschriften of andere gerespecteerde bronnen die het off-label gebruik ondersteunen. De ECD Global Alliance helpt medische teams hier graag bij. (Zie onze pagina Beroep aantekenen bij betalers.)

Laatst bijgewerkt: 17-03-2026

Huidige open ECD onderzoeken en tests