Onderzoeken en proeven

Er zijn lopende ECD onderzoeken/studies die momenteel ECD patiënten accepteren.

Zelfs als u of uw dierbare zich niet in de buurt van een onderzoekscentrum bevindt, wordt u of de behandelend arts aangemoedigd om vóór de behandeling te praten met een van de onderzoekers die betrokken zijn bij een onderzoekscentrum. Zo kunt u profiteren van enkele van de toonaangevende onderzoeken in de snel veranderende wereld van ECD behandelingen.

Studies

ECD Onderzoek omvat observationele studies en klinische trials. Bij observationele onderzoeken worden geen behandelingen getest, maar wordt een situatie geobserveerd om een hypothese te ontwikkelen die vervolgens door middel van een klinisch onderzoek kan worden getest. Zowel studies als klinische onderzoeken vereisen betrokkenheid van patiënten om het onderzoek uit te voeren dat nodig is om meer te weten te komen over ECD.

Klinische proeven

Er lopen momenteel klinische onderzoeken voor de behandeling van ECD. De voordelen voor een patiënt om mee te doen aan een trial zijn onder andere:

1. Behandeling, of delen van de behandeling, kunnen gratis zijn voor de patiënt. (Soms worden er tijdens het onderzoek ook testen en reizen aangeboden. Patiënten moeten altijd vragen welke kosten zijn inbegrepen in het onderzoek).
2. Follow-up afspraken zijn zeer grondig en bijwerkingen worden nauwlettend in de gaten gehouden en behandeld. (Als er bijwerkingen van de behandeling bekend zijn, zijn de onderzoeksprotocollen zo opgesteld dat er onmiddellijk actie wordt ondernomen als deze optreden).
3. Als een patiënt een behandeling begint buiten een trial voor een bepaald medicijn om, kan het zijn dat de patiënt later niet meer in aanmerking komt voor deelname aan een trial voor die specifieke behandeling. Om deze reden is het vaak gunstig om naar trials te vragen voordat de behandeling begint. Elke patiënt die geïnteresseerd is in deelname aan een trial wordt echter aangemoedigd om op elk moment te vragen of hij of zij in aanmerking komt, ongeacht zijn of haar omstandigheden.

Voordelen voor de hele ECD gemeenschap wanneer een patiënt wordt opgenomen in een trial zijn onder andere:

1. Proeven kunnen leiden tot goedkeuring door de FDA/overheid voor de behandeling van ECD. Met goedkeuring van de overheid zullen betalers eerder geneigd zijn om de betaling voor de behandeling goed te keuren.
2. Met een beperkt aantal ECD patiënten is het erg belangrijk dat gegevens over de behandeling centraal worden vastgelegd om inzicht te krijgen in zaken als (a) hoe effectief de behandeling is en onder welke omstandigheden, (b) hoe lang patiënten de behandeling moeten blijven volgen, (c) welke indicatoren er eventueel zijn voor mogelijke problemen met de behandeling, etc.

Meer informatie over klinische onderzoeken

Nieuwe medicijnen in de Verenigde Staten worden getest in klinische onderzoeken om vast te stellen of ze veilig zijn, of ze een bepaalde medische aandoening met succes kunnen behandelen en wat de aanbevolen dosering zou moeten zijn. De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) beoordeelt de resultaten van de klinische onderzoeken om te bepalen of het medicijn een veilige en effectieve behandeling is. Wanneer de FDA een behandeling voor een bepaalde aandoening goedkeurt, wordt de toegang tot die behandeling veel gemakkelijker voor de meerderheid van de patiënten. In andere landen worden vergelijkbare processen gebruikt.

Klinische onderzoeken zijn een belangrijk onderzoeksinstrument voor het bevorderen van medische kennis en patiëntenzorg. ECD Klinische onderzoeken bepalen of een behandeling veilig en effectief is voor ECD patiënten. Klinische trials produceren de beste gegevens die beschikbaar zijn voor besluitvorming in de gezondheidszorg.

Doel

Het doel van klinische studies is onderzoek, dus de studies volgen strikte wetenschappelijke normen. Deze standaarden beschermen patiënten en helpen bij het produceren van betrouwbare onderzoeksresultaten. Een klinisch onderzoeksprotocol beschrijft welke soorten patiënten kunnen deelnemen aan het onderzoek, met andere woorden, wie in aanmerking komt. Aan elk onderzoek mogen alleen mensen deelnemen die voldoen aan de patiëntkenmerken voor dat onderzoek (de toelatingscriteria). De toelatingscriteria verschillen van onderzoek tot onderzoek. Ze omvatten factoren zoals de leeftijd en het geslacht van de patiënt, het type en het stadium van de ziekte en of de patiënt specifieke behandelingen heeft gehad of andere gezondheidsproblemen heeft.

Wat u kunt verwachten

Tijdens een klinische studie kunnen artsen, verpleegkundigen, maatschappelijk werkers en andere zorgverleners deel uitmaken van uw behandelteam. Zij zullen uw gezondheid nauwlettend in de gaten houden. Het kan zijn dat u meer tests en medische onderzoeken moet ondergaan dan wanneer u niet had deelgenomen aan een klinische trial. Sommige mensen moeten reizen of in ziekenhuizen verblijven om deel te nemen aan klinische onderzoeken. ECD Klinische onderzoeken vinden momenteel plaats in medische centra en dokterspraktijken in de VS en Europa.

Voordelen

Deelnemen aan een klinische trial kan veel voordelen hebben. U kunt bijvoorbeeld toegang krijgen tot nieuwe behandelingen voordat ze algemeen beschikbaar zijn. Als bewezen is dat een nieuwe behandeling werkt en u behoort tot de groep die de behandeling krijgt, bent u misschien een van de eersten die er baat bij heeft. U krijgt ook de steun van een team van zorgverleners, die uw gezondheid waarschijnlijk nauwlettend in de gaten zullen houden.

Anderen helpen

Zelfs als u niet direct profiteert van de resultaten van het klinisch onderzoek waaraan u deelneemt, kan de verzamelde informatie anderen helpen en bijdragen aan wetenschappelijke kennis. Mensen die deelnemen aan klinisch onderzoek zijn van vitaal belang voor het verbeteren van de medische zorg. Veel mensen doen vrijwilligerswerk omdat ze anderen willen helpen.

Klinische onderzoeken hebben risico’s en een aantal nadelen, zoals de volgende.

• De nieuwe strategieën en behandelingen die worden onderzocht zijn niet altijd beter dan de huidige standaardbehandeling.
• Zelfs als sommige deelnemers baat hebben bij een nieuwe aanpak, werkt die misschien niet voor jou.
• Een nieuwe behandeling kan bijwerkingen of risico’s hebben die artsen niet kennen of verwachten.
• Ziektekostenverzekeringen en zorgverleners dekken niet altijd alle zorgkosten voor klinisch onderzoek. Als je overweegt om deel te nemen aan een klinisch onderzoek, informeer dan van tevoren naar de kosten en dekking voor de behandeling en de reis naar het medisch centrum.

U moet de risico’s en voordelen van elk klinisch onderzoek leren kennen voordat u instemt met deelname aan het onderzoek. Praat met uw arts over specifieke onderzoeken waarin u geïnteresseerd bent.

Zodra de FDA ervan overtuigd is dat het medicijn werkt en veilig is, stelt het samen met de fabrikant van het medicijn een rapport op dat het medicijnlabel wordt genoemd. Dit rapport geeft zeer specifieke informatie over het geneesmiddel. De FDA keurt het rapport (etiket) goed, dat de nodige informatie geeft aan gezondheidswerkers die het medicijn voorschrijven of verkopen.

Off-Label medicijngebruik

Als in de VS een geneesmiddel wordt gebruikt op een manier die afwijkt van wat er op het etiket van het door de FDA goedgekeurde geneesmiddel staat, spreekt men van een “off-label” gebruik. Dit kan betekenen dat het medicijn:

• Gebruikt voor een andere ziekte of medische aandoening
• Op een andere manier gegeven (zoals via een andere route)
• Gegeven in een andere dosis dan in het goedgekeurde etiket

Sommige ECD behandelingen zijn goedgekeurd door de FDA, andere niet. De behandelingen die niet zijn goedgekeurd voor ECD worden beschouwd als off-label gebruik. Off-label ECD behandelingen zijn behandelingen die zijn goedgekeurd voor gebruik bij andere ziekten, maar niet zijn goedgekeurd voor ECD behandeling. Dit is legaal in de Verenigde Staten en veel andere landen. Off-label medicijngebruik komt vaak voor bij de behandeling van zeldzame ziekten.

Het grootste probleem met off-label medicijngebruik is het verkrijgen van goedkeuring van een betaler (verzekeringsmaatschappij) om off-label medicijngebruik te vergoeden. Veel verzekeringsmaatschappijen betalen niet voor een duur geneesmiddel dat wordt gebruikt op een manier die niet op het goedgekeurde etiket staat. Ze doen dit met het argument dat het gebruik “experimenteel” of “onderzoekend” is. Deze financiële last kan een enorme druk leggen op patiënten en families, vooral wanneer de kosten van off-label behandelingen erg hoog oplopen.

Bij de behandeling van kanker zijn deze problemen grotendeels opgelost door de federale wetgeving uit 1993 die vereist dat verzekeringen medisch geschikte kankertherapieën vergoeden. Deze wet omvat off-label gebruik als de behandeling is getest in zorgvuldige onderzoeken en beschreven in gerespecteerde naslagwerken over medicijnen of medische tijdschriften. In 2008 werden de Medicare-regels gewijzigd om meer off-label gebruik van kankerbehandelingsmedicijnen te dekken.

De wetten en regels voor de dekking door ziektekostenverzekeringen zijn echter complex. Als je arts off-label medicijngebruik overweegt, moeten jij en je arts zorgvuldig de dekking van je ziektekostenverzekering controleren. Als dekking wordt geweigerd, kan het helpen als de arts de verzekeraar kopieën stuurt van peer-reviewed tijdschriftartikelen of andere gerespecteerde bronnen die het off-label gebruik ondersteunen. De ECD Global Alliance helpt medische teams hier graag bij. (Zie onze pagina Beroep aantekenen bij de verzekeraar).

Huidige open ECD onderzoeken en tests