Μελέτες & δοκιμές

Υπάρχουν τρέχουσες δοκιμές/μελέτες ECD που δέχονται επί του παρόντος ασθενείς ECD.

Ακόμη και αν εσείς ή το αγαπημένο σας πρόσωπο δεν βρίσκεστε κοντά σε ένα κέντρο δοκιμών/μελετών, εσείς ή ο θεράπων ιατρός σας ενθαρρύνεται να μιλήσετε με έναν από τους ερευνητές που συμμετέχουν σε μια δοκιμή/μελέτη πριν από τη θεραπεία. Αυτό θα σας επιτρέψει να επωφεληθείτε από ορισμένες από τις κορυφαίες έρευνες στον ταχέως μεταβαλλόμενο κόσμο των θεραπειών ECD.

Μελέτες

ECD η έρευνα περιλαμβάνει μελέτες παρατήρησης και κλινικές δοκιμές. Οι μελέτες παρατήρησης δεν δοκιμάζουν θεραπείες αλλά παρατηρούν μια κατάσταση για να αναπτύξουν μια υπόθεση που μπορεί στη συνέχεια να ελεγχθεί μέσω μιας κλινικής δοκιμής. Τόσο οι μελέτες όσο και οι κλινικές δοκιμές χρειάζονται τη συμμετοχή των ασθενών για να πραγματοποιηθεί η έρευνα που είναι απαραίτητη για να μάθουμε περισσότερα για το ECD.

Κλινικές δοκιμές

Επί του παρόντος υπάρχουν κλινικές δοκιμές για τη θεραπεία ECD. Τα πλεονεκτήματα για έναν ασθενή για να συμμετάσχει σε μια δοκιμή περιλαμβάνουν:

1. Η θεραπεία, ή τμήματα της θεραπείας, μπορεί να παρέχονται δωρεάν στον ασθενή. (Μερικές φορές, κατά τη διάρκεια της δοκιμής μπορεί επίσης να παρέχονται εξετάσεις και ταξίδια. Οι ασθενείς θα πρέπει πάντα να ρωτούν ποιες δαπάνες περιλαμβάνονται στη δοκιμή).
2. Τα ραντεβού παρακολούθησης είναι πολύ λεπτομερή και οι παρενέργειες παρακολουθούνται και αντιμετωπίζονται στενά. (Όπου υπάρχουν γνωστές παρενέργειες της θεραπείας, τα πρωτόκολλα της μελέτης έχουν ρυθμιστεί ώστε να λαμβάνονται άμεσα μέτρα σε περίπτωση εμφάνισής τους).
3. Συχνά, εάν ένας ασθενής ξεκινήσει θεραπεία εκτός μιας δοκιμής με ένα συγκεκριμένο φάρμακο, ο ασθενής μπορεί να μην είναι επιλέξιμος να συμμετάσχει αργότερα σε μια δοκιμή για τη συγκεκριμένη θεραπεία. Για το λόγο αυτό, είναι συχνά επωφελές να ρωτάτε για τις δοκιμές πριν από την έναρξη της θεραπείας. Ωστόσο, κάθε ασθενής που ενδιαφέρεται να συμμετάσχει σε μια δοκιμή ενθαρρύνεται να ρωτήσει αν είναι επιλέξιμος ανά πάσα στιγμή, ανεξάρτητα από τις περιστάσεις του.

Τα πλεονεκτήματα για την κοινότητα ECD στο σύνολό της όταν ένας ασθενής εντάσσεται σε μια δοκιμή περιλαμβάνουν:

1. Οι δοκιμές μπορούν να οδηγήσουν σε έγκριση από τον FDA/την κυβέρνηση για τη θεραπεία του ECD. Με την έγκριση της κυβέρνησης, οι πληρωτές θα είναι πιο πιθανό να εγκρίνουν την πληρωμή για τη θεραπεία.
2. Με περιορισμένο αριθμό ασθενών ECD, είναι πολύ σημαντικό να καταγράφονται κεντρικά δεδομένα σχετικά με τη θεραπεία, ώστε να βοηθηθεί η κατανόηση πραγμάτων όπως (α) πόσο αποτελεσματική είναι η θεραπεία και υπό ποιες συνθήκες, (β) πόσο καιρό θα πρέπει να παραμένουν οι ασθενείς στη θεραπεία, (γ) ποιες, αν υπάρχουν, ενδείξεις για πιθανά προβλήματα που μπορεί να προκύψουν από τη θεραπεία, κ.λπ.

Μάθετε περισσότερα για τις κλινικές δοκιμές

Τα νέα φάρμακα στις Ηνωμένες Πολιτείες δοκιμάζονται σε κλινικές δοκιμές (ερευνητικές μελέτες) για να διαπιστωθεί ότι είναι ασφαλή, ότι μπορούν να θεραπεύσουν με επιτυχία μια συγκεκριμένη ιατρική κατάσταση και ποια θα πρέπει να είναι η προτεινόμενη δοσολογία. Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) εξετάζει τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών για να καθορίσει εάν το φάρμακο είναι ασφαλής και αποτελεσματική θεραπεία. Όταν ο FDA εγκρίνει μια θεραπεία για μια συγκεκριμένη πάθηση, η πρόσβαση στην εν λόγω θεραπεία γίνεται πολύ πιο εύκολη για την πλειονότητα των ασθενών. Παρόμοιες διαδικασίες χρησιμοποιούνται και σε άλλες χώρες.

Οι κλινικές δοκιμές αποτελούν βασικό ερευνητικό εργαλείο για την προώθηση της ιατρικής γνώσης και της περίθαλψης των ασθενών. ECD Οι κλινικές δοκιμές καθορίζουν εάν μια θεραπεία είναι ασφαλής και αποτελεσματική για τους ασθενείς ECD. Οι κλινικές δοκιμές παράγουν τα καλύτερα διαθέσιμα δεδομένα για τη λήψη αποφάσεων στον τομέα της υγειονομικής περίθαλψης.

Σκοπός

Ο σκοπός των κλινικών δοκιμών είναι η έρευνα, οπότε οι μελέτες ακολουθούν αυστηρά επιστημονικά πρότυπα. Τα πρότυπα αυτά προστατεύουν τους ασθενείς και συμβάλλουν στην παραγωγή αξιόπιστων αποτελεσμάτων της μελέτης. Ένα πρωτόκολλο κλινικής δοκιμής περιγράφει ποιοι τύποι ασθενών μπορούν να συμμετάσχουν στην έρευνα, με άλλα λόγια, ποιοι είναι επιλέξιμοι. Κάθε δοκιμή πρέπει να περιλαμβάνει μόνο άτομα που ταιριάζουν στα χαρακτηριστικά των ασθενών για τη συγκεκριμένη μελέτη (τα κριτήρια επιλεξιμότητας). Τα κριτήρια επιλεξιμότητας διαφέρουν από δοκιμή σε δοκιμή. Περιλαμβάνουν παράγοντες όπως η ηλικία και το φύλο του ασθενούς, ο τύπος και το στάδιο της νόσου και το αν ο ασθενής έχει υποβληθεί σε συγκεκριμένες θεραπείες ή έχει άλλα προβλήματα υγείας.

Τι να περιμένετε

Κατά τη διάρκεια μιας κλινικής δοκιμής, γιατροί, νοσηλευτές, κοινωνικοί λειτουργοί και άλλοι πάροχοι υγειονομικής περίθαλψης μπορεί να αποτελούν μέρος της θεραπευτικής σας ομάδας. Θα παρακολουθούν στενά την υγεία σας. Μπορεί να κάνετε περισσότερες εξετάσεις και ιατρικές εξετάσεις από ό,τι θα κάνατε αν δεν είχατε συμμετάσχει σε κλινική δοκιμή. Ορισμένοι άνθρωποι θα χρειαστεί να ταξιδέψουν ή να μείνουν σε νοσοκομεία για να συμμετάσχουν σε κλινικές δοκιμές. ECD Οι κλινικές δοκιμές πραγματοποιούνται επί του παρόντος σε ιατρικά κέντρα και ιατρεία στις ΗΠΑ και την Ευρώπη.

Οφέλη

Η συμμετοχή σε μια κλινική δοκιμή μπορεί να έχει πολλά οφέλη. Για παράδειγμα, μπορεί να αποκτήσετε πρόσβαση σε νέες θεραπείες πριν αυτές γίνουν ευρέως διαθέσιμες. Εάν μια νέα θεραπεία αποδειχθεί ότι λειτουργεί και είστε στην ομάδα που θα τη λάβει, μπορεί να είστε από τους πρώτους που θα επωφεληθούν. Επίσης, θα έχετε την υποστήριξη μιας ομάδας παρόχων υγειονομικής περίθαλψης, οι οποίοι πιθανότατα θα παρακολουθούν στενά την υγεία σας.

Βοηθήστε άλλους

Ακόμη και αν δεν επωφεληθείτε άμεσα από τα αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής στην οποία συμμετέχετε, οι πληροφορίες που συλλέγονται μπορούν να βοηθήσουν άλλους και να προσθέσουν στην επιστημονική γνώση. Οι άνθρωποι που συμμετέχουν σε κλινικές δοκιμές είναι ζωτικής σημασίας για τη διαδικασία βελτίωσης της ιατρικής περίθαλψης. Πολλοί άνθρωποι συμμετέχουν εθελοντικά επειδή θέλουν να βοηθήσουν άλλους.

Οι κλινικές δοκιμές ενέχουν κινδύνους και ορισμένα μειονεκτήματα, όπως τα ακόλουθα.

• Οι νέες στρατηγικές και θεραπείες που μελετώνται δεν είναι πάντα καλύτερες από την τρέχουσα καθιερωμένη φροντίδα.
• Ακόμα και αν μια νέα προσέγγιση ωφελεί ορισμένους συμμετέχοντες, μπορεί να μην είναι κατάλληλη για εσάς.
• Μια νέα θεραπεία μπορεί να έχει παρενέργειες ή κινδύνους που οι γιατροί δεν γνωρίζουν ή δεν αναμένουν.
• Η ασφάλιση υγείας και οι πάροχοι δεν καλύπτουν πάντα όλες τις δαπάνες περίθαλψης των ασθενών για κλινικές δοκιμές. Εάν σκέφτεστε να λάβετε μέρος σε μια κλινική δοκιμή, ενημερωθείτε εκ των προτέρων για το κόστος και την κάλυψη της θεραπείας και του ταξιδιού στο ιατρικό κέντρο.

Θα πρέπει να ενημερωθείτε για τους κινδύνους και τα οφέλη οποιασδήποτε κλινικής δοκιμής πριν συμφωνήσετε να συμμετάσχετε στη δοκιμή. Συζητήστε με το γιατρό σας για συγκεκριμένες δοκιμές που σας ενδιαφέρουν.

Μόλις ο FDA βεβαιωθεί ότι το φάρμακο λειτουργεί και είναι ασφαλές, ο ίδιος και ο παρασκευαστής του φαρμάκου δημιουργούν μια έκθεση που ονομάζεται ετικέτα φαρμάκου. Η έκθεση αυτή παρέχει πολύ συγκεκριμένες πληροφορίες σχετικά με το φάρμακο. Ο FDA εγκρίνει την έκθεση (ετικέτα), η οποία παρέχει τις απαραίτητες πληροφορίες στους επαγγελματίες υγείας που συνταγογραφούν ή πωλούν το φάρμακο.

Χρήση φαρμάκων εκτός επισήμανσης

Στις ΗΠΑ, όταν ένα φάρμακο χρησιμοποιείται με τρόπο διαφορετικό από αυτόν που περιγράφεται στην εγκεκριμένη από τον FDA ετικέτα του φαρμάκου, λέγεται ότι πρόκειται για χρήση “εκτός επισήμανσης”. Αυτό μπορεί να σημαίνει ότι το φάρμακο είναι:

• Χρησιμοποιείται για διαφορετική ασθένεια ή ιατρική κατάσταση
• Δίνεται με διαφορετικό τρόπο (όπως με διαφορετική διαδρομή)
• Χορηγείται σε διαφορετική δόση από αυτή που αναφέρεται στην εγκεκριμένη ετικέτα

Ορισμένες θεραπείες ECD είναι εγκεκριμένες από τον FDA και ορισμένες όχι. Αυτές που δεν είναι εγκεκριμένες για το ECD θεωρούνται off-label χρήση. Οι off-label ECD θεραπείες είναι θεραπείες που έχουν εγκριθεί για χρήση σε άλλες ασθένειες αλλά δεν έχουν εγκριθεί για ECD θεραπεία. Αυτό είναι νόμιμο στις Ηνωμένες Πολιτείες και σε πολλές άλλες χώρες. Η εκτός επισήμανσης χρήση φαρμάκων είναι συχνή στη θεραπεία σπάνιων ασθενειών.

Το μεγαλύτερο πρόβλημα με τη χρήση φαρμάκων εκτός ετικέτας είναι η λήψη έγκρισης από έναν πληρωτή (ασφαλιστική εταιρεία) για την αποζημίωση της χρήσης φαρμάκων εκτός ετικέτας. Πολλές ασφαλιστικές εταιρείες δεν θα πληρώσουν για ένα ακριβό φάρμακο που χρησιμοποιείται με τρόπο που δεν αναφέρεται στην εγκεκριμένη ετικέτα του φαρμάκου. Το κάνουν αυτό με την αιτιολογία ότι η χρήση του είναι “πειραματική” ή “ερευνητική”. Αυτή η οικονομική επιβάρυνση μπορεί να προκαλέσει τεράστια πίεση στους ασθενείς και τις οικογένειες, ιδίως όταν το κόστος των εκτός επισήμανσης θεραπειών είναι πολύ υψηλό.

Στη θεραπεία του καρκίνου, τα ζητήματα αυτά αντιμετωπίστηκαν σε μεγάλο βαθμό μέσω της ομοσπονδιακής νομοθεσίας του 1993, η οποία απαιτεί από την ασφάλιση να καλύπτει τις ιατρικά κατάλληλες θεραπείες για τον καρκίνο. Ο νόμος αυτός περιλαμβάνει και τις χρήσεις εκτός επισήμανσης, εφόσον η θεραπεία έχει δοκιμαστεί σε προσεκτικές ερευνητικές μελέτες και περιγράφεται σε αναγνωρισμένα βιβλία αναφοράς φαρμάκων ή ιατρικά περιοδικά. Το 2008, οι κανόνες του Medicare άλλαξαν ώστε να καλύπτουν περισσότερες off-label χρήσεις φαρμάκων για τη θεραπεία του καρκίνου.

Παρόλα αυτά, οι νόμοι και οι κανονισμοί για την ασφαλιστική κάλυψη υγείας είναι πολύπλοκοι. Εάν ο γιατρός σας σκέφτεται να χρησιμοποιήσει φάρμακα εκτός της επισήμανσης, εσείς και ο γιατρός σας θα πρέπει να ελέγξετε προσεκτικά την κάλυψη του προγράμματος υγείας σας. Εάν σας αρνηθούν την κάλυψη, μπορεί να βοηθήσει εάν ο γιατρός στείλει στον ασφαλιστή αντίγραφα άρθρων από επιστημονικά περιοδικά ή άλλες έγκυρες πηγές που υποστηρίζουν τη χρήση εκτός ετικέτας. Η Παγκόσμια Συμμαχία ECD είναι στην ευχάριστη θέση να βοηθήσει τις ιατρικές ομάδες σε αυτό. (Παρακαλούμε ανατρέξτε στη σελίδα μας Υποβολή προσφυγών σε φορείς πληρωμής).

Τρέχουσες ανοικτές μελέτες & δοκιμές ECD