Gaurav Goyal (University of Alabama at Birmingham, Birmingham, AL US)
Die Prognose von ECD hat sich durch die Zulassung von zielgerichteten Therapien enorm verbessert. Diese Behandlungen werden jedoch über einen längeren Zeitraum verabreicht und können zu Nebenwirkungen und Komplikationen führen. Diese Faktoren haben dazu geführt, dass es immer mehr Überlebende gibt, die ein erhöhtes Risiko für krankheits- und behandlungsbedingte Symptome, chronische Gesundheitszustände, psychische Probleme, Schmerzen und eine schlechte gesundheitsbezogene Lebensqualität haben. Es mangelt an Wissen über diese gesundheitlichen Auswirkungen bei Menschen mit ECD. Wir schlagen eine internationale Studie mit mehreren Institutionen in Zusammenarbeit mit der ECD Global Alliance vor, um diese kritischen Fragen zu beantworten. Ziel der Studie ist es, die langfristigen Gesundheitsprobleme von Menschen mit ECD zu untersuchen und die Symptombelastung und die Entwicklung nach Beginn der Behandlung zu bewerten. Die vorgeschlagene Studie wird das Ausfüllen von Fragebögen durch Personen in den teilnehmenden Einrichtungen und durch Personen, die bei der ECD Global Alliance registriert sind, umfassen. Die Ergebnisse der vorgeschlagenen Studie werden dazu beitragen, den Bedarf an medizinischer Versorgung von Menschen mit ECD und die von ihnen während der Behandlung erlebten Symptome zu definieren. Letztendlich werden die Studienergebnisse dazu dienen, die Patienten in der Klinik über die Langzeitfolgen zu beraten und Richtlinien für die Nachsorge zu entwickeln. Diese Ergebnisse werden auch zu gezielten Interventionen führen, die darauf abzielen, die Symptome und andere Gesundheitsprobleme in der Bevölkerung von ECD zu verbessern.
Betrag: 200.000 USD in Zusammenarbeit mit der Leukemia & Lymphoma Society
Zwischenbericht
Die Überlebenschancen von Menschen mit ECD haben sich mit der Einführung gezielter Therapien verbessert, was zu einer wachsenden Zahl von Menschen führt, die mit ECD als chronischer Krankheit leben. Es gibt eine Wissenslücke in Bezug auf die Belastung durch chronische Erkrankungen, die Sterblichkeit, die Symptome und die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei ECD. Unsere Studie zielt darauf ab, diese Fragen mit Hilfe der Histiocytic Disorder Follow-Up Study zu klären, bei der eine detaillierte Umfrage zu den Gesundheitsproblemen von Personen mit ECD über das ECDGA Register durchgeführt wird, das fast 450 Personen mit ECD aus den USA umfasst. Außerdem wollen wir die körperlichen und geistigen Gesundheitssymptome, die die gesundheitsbezogene Lebensqualität ausmachen, durch eine in der Klinik durchgeführte Umfrage bewerten. Bis Dezember 2023 haben wir Umfragedaten von 75 Personen mit ECD aus dem ECDGA Register erhalten, mit dem Ziel, in den nächsten 2-3 Jahren etwa 300 Umfragen zu vervollständigen. Wir haben außerdem von 39 Personen mit ECD ausgefüllte Umfragen zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität erhalten. Aus diesen Umfragen geht hervor, dass Personen mit ECD im Vergleich zur Allgemeinbevölkerung ohne ECD eine schlechtere körperliche Gesundheit und Müdigkeit aufweisen. Wir gehen davon aus, dass der Abschluss dieser Studie zur Entwicklung von Folgerichtlinien für die Betreuung von Menschen mit ECD in der Klinik und zu Strategien zur Verbesserung der langfristigen Ergebnisse und Symptome führen wird.