Marina Ferrarini, MD
Lorenzo Dagna, MD
Marina Ferrarini, MD
Lorenzo Dagna, MD
Marina Ferrarini, MD, und Lorenzo Dagna, MD, erhielten 50.000 $ für ihr Projekt „Tailoring Treatment for Erdheim-Chester Disease“. Die Studie von Ferrarini und Dagna konzentriert sich darauf zu verstehen, wie sich bösartige Zellen bei ECD Patienten ansammeln und mit benachbarten normalen Zellen interagieren, um die Krankheit anzuheizen und Läsionen und Tumore zu bilden. Mit diesem Verständnis könnte die Entdeckung einer Behandlungsstrategie möglich sein, die die Prozesse unterbrechen und das Fortschreiten der Krankheit aufhalten kann.
Betrag: 50.000 USD
Abschlussbericht
Unsere Studie konzentriert sich auf ein besseres Verständnis der pathogenen Vorgänge innerhalb der ECD Läsionen sowie der Mechanismen, die von ausgewählten Medikamenten/neuen Molekülen auf mutierte Histiozyten ausgeübt werden. Es wird erwartet, dass dies zur Entdeckung neuer Strategien führt, die ECD Patienten eine wirksamere und nebenwirkungsärmere Behandlung als die derzeit verfügbaren bieten. Bisher haben wir Moleküle und Signalwege identifiziert, die möglicherweise eine Schlüsselrolle beim Fortschreiten der Krankheit spielen. Wir wollen untersuchen, wie diese Moleküle die Krankheit vorantreiben und auch die Wirksamkeit potenziell verfügbarer Hemmstoffe testen. Um diese Erkenntnisse zu validieren und die Behandlung von ECD Patienten zu verbessern, nutzen wir auch die Vorteile modernster Bioreaktortechnologie. Der Bioreaktor, der ursprünglich von der NASA-Raumfahrtforschung entwickelt wurde, arbeitet unter Bedingungen simulierter Mikrogravitation. Dadurch bleibt das Gewebe während der Kultur lebensfähig und bietet die beispiellose Möglichkeit, die Wirksamkeit von Behandlungen zu testen und zu vergleichen. Wir waren in der Lage, diese Technologie, die wir bereits für andere Krankheiten genutzt haben, auch auf ECD Gewebe anzuwenden. Wir haben Informationen über die Mechanismen gesammelt, die von verfügbaren Medikamenten, insbesondere Kinase-Inhibitoren, auf ECD Läsionen ausgeübt werden. Dabei haben wir neue mutmaßliche therapeutische Ziele, insbesondere Stoffwechselwege, aufgedeckt, die für die Entwicklung neuer Kombinationstherapien weiter genutzt werden können. Schließlich haben wir Chromogranin A, ein Pro-Hormon, das mit Entzündungen und Herzinsuffizienz in Verbindung gebracht wird, als möglichen Marker für Herzerkrankungen auch in ECD identifiziert. Dieses Molekül lässt sich in Plasmaproben nachweisen und kann möglicherweise als neuartiges nicht-invasives Verfahren zur Überwachung der kardiovaskulären Beteiligung und des Ansprechens auf die Behandlung bei ECD Patienten eingesetzt werden.