Die Erdheim-Chester Disease Global Alliance (ECDGA) ist stolz darauf, eines der innovativen Forschungsprojekte vorstellen zu können, die derzeit durch unser Förderprogramm finanziert werden. Unter der Leitung von Dr. Francesco Peyronel am Meyer Children’s Hospital IRCCS und der Universität von Florenz in Italien zielt dieses Projekt darauf ab, unser Verständnis der langfristigen Ergebnisse bei Erdheim-Chester Disease (ECD) durch die Entwicklung eines neuartigen klinischen Scoring-Systems zu verbessern.
Erdheim-Chester Die Krankheit ist eine sehr seltene Form von Blutkrebs, die zahlreiche Organe im ganzen Körper befallen kann. Aufgrund seiner Seltenheit und Komplexität gibt es nur wenige groß angelegte Studien, in denen die Überlebenschancen der Patienten im Laufe der Zeit untersucht werden. Obwohl frühere Forschungen einige Prädiktoren für das Überleben identifiziert haben, besteht nach wie vor ein dringender Bedarf an einem umfassenderen Modell, das als Richtschnur für die Prognose dient und die Patientenversorgung unterstützt.
Eine globale Anstrengung, das ganze Bild zu verstehen
Das Projekt von Dr. Peyronel mit dem Titel “Ein neuer umfassender Ansatz zur Vorhersage der Langzeitprognose bei der Krankheit Erdheim-Chester: von der Clusteranalyse zu den von den Patienten berichteten Ergebnissen” soll kritische Wissenslücken auf diesem Gebiet schließen. Das Hauptziel ist die Entwicklung eines validierten Scoring-Systems, das Kliniker nutzen können, um das Überleben und die langfristigen krankheitsbezogenen Ergebnisse für Menschen mit ECD besser vorherzusagen.
Diese Forschung ist wirklich global angelegt. Die Patienten werden aus ECD Zentren rekrutiert, die dem internationalen Netzwerk von ECDGAangehören, und die Datenerfassung wird zentral von Florenz aus koordiniert. Das Projekt zielt darauf ab, die größte ECD Patientenkohorte aufzubauen, die jemals zusammengestellt wurde. Dabei werden klinische Daten mit Erkenntnissen kombiniert, die direkt von den Patienten über ihre Lebensqualität und Funktionsfähigkeit berichtet wurden.
Methodik und Meilensteine
Im Rahmen der Studie wird eine Vielzahl von Daten erhoben, darunter demografische Daten, Krankheitscluster, Komorbiditäten, Organbeteiligung, Behandlungsdetails und von den Patienten angegebene Ergebnisse. Die Ergebnisse werden 1, 5 und 10 Jahre nach der Diagnose ausgewertet. Das Forschungsteam setzt fortschrittliche statistische Modellierungstechniken ein, darunter Cox-Regression und Ursachenanalyse, um Prädiktoren für das Überleben und chronische Krankheitsfolgen zu ermitteln.
Die gesammelten Daten werden in die Entwicklung eines robusten Scoring-Systems einfließen, das intern validiert und für den praktischen klinischen Einsatz konzipiert wird.
Seit dem Start im Juli 2024 hat das Projekt beachtliche Fortschritte gemacht:
- Die Genehmigung der Ethikkommission wurde in Übereinstimmung mit allen behördlichen Standards eingeholt.
- Ein spezieller Forscher wurde eingestellt, um die Datenerfassung zu verwalten und zu koordinieren.
- In den teilnehmenden Zentren wurden bereits über 1.044 ECD Patientendatensätze gesammelt.
- Es wurden strenge Prüfungen der Datenqualität durchgeführt, um Konsistenz und Genauigkeit zu gewährleisten.
Eine Zwischenanalyse ist in Vorbereitung, und die ersten Ergebnisse werden voraussichtlich in den kommenden Monaten veröffentlicht.
Blick nach vorn
Die nächste Phase des Projekts wird sich auf die Vervollständigung des Datensatzes und die Durchführung statistischer Zwischenanalysen konzentrieren. Das Forschungsteam plant außerdem, die Patientendatenbank weiter auszubauen und die ersten Ergebnisse durch wissenschaftliche Konferenzen und akademische Publikationen zu verbreiten.
Ein Abstract dieser Studie wurde bereits zur mündlichen Präsentation auf dem kommenden 2025 ECDGA Medical Symposium in Barcelona angenommen. Diese Gelegenheit spiegelt sowohl die Qualität als auch die potenzielle Bedeutung der Forschung wider.
Die Macht der Unterstützung durch die Gemeinschaft
Dieses Projekt – und andere wie dieses – wäre ohne die Großzügigkeit der Spender und das Engagement der weltweiten ECD Gemeinschaft nicht möglich. Jeder gesammelte Dollar unterstützt die wichtige Arbeit, die uns einer früheren Diagnose, einer besser informierten Behandlung und schließlich einer Heilung näher bringt.
Die Mission von ECDGA besteht in der Förderung des Bewusstseins, der Aufklärung, der Unterstützung und der Forschung für Erdheim-Chester Krankheit. Indem wir Studien wie die von Dr. Peyronel finanzieren, unterstützen wir nicht nur die Wissenschaft – wir investieren in die Zukunft aller Patienten und Familien, die von dieser Krankheit betroffen sind.
Wenn Sie mehr über unsere Forschungsinitiativen erfahren oder unsere Mission unterstützen möchten, besuchen Sie uns: www.erdheim-chester.org/research
Die Erdheim-Chester Disease Global Alliance (ECDGA) bietet keine medizinische Beratung, Diagnosen oder Behandlungen an. Alle Inhalte dienen nur zu Informationszwecken. Bitte wenden Sie sich bei medizinischen Fragen an einen Arzt.