Sie können eine große Rolle im Kampf gegen ECD spielen.
Wenn Sie ein Patient oder ein direkter Betreuer sind, nehmen Sie bitte bis zum 30. Oktober 2021 an dieser Umfrage teil.
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Als die ECD Global Alliance (ECDGA) gegründet wurde, wurde Forschung benötigt, um die Diagnose und Behandlung von Erdheim-Chester Krankheit (ECD). Es war nur wenig über die Krankheit bekannt und die Forschung war schwierig, weil der Zugang zu den Patienten begrenzt und die Finanzierung fast inexistent war. Nur etwas mehr als ein Jahr nach der Gründung der ECDGA begann die Organisation mit der Finanzierung von ECD-fokussierter Forschung.
Die ECDGA hat in der Vergangenheit neun (9) Forschungsprojekte im Wert von über 700.000 $ finanziert, die von der medizinischen Gemeinschaft vorgeschlagen wurden. Dies hat gut funktioniert, um die Forschung von ECD voranzutreiben. In den letzten zehn Jahren hat man viel über ECD gelernt und es gab bedeutende Durchbrüche bei der Behandlung von ECD, darunter eine von der FDA zugelassene Behandlung. Obwohl nicht von der FDA zugelassen, wurden auch andere gezielte Behandlungen gefunden. Dank besserer Behandlungen führen die Patienten jetzt ein normaleres Leben.
Bislang konzentrierte sich die Forschung auf (1) Grundlagenforschung, (2) Übergangsforschung und (3) klinische Forschung.
1) Die Grundlagenforschung ermöglicht es Wissenschaftlern, Laboruntersuchungen durchzuführen, um das Wissen und das Verständnis von ECD zu erweitern. Die von ECD finanzierte Forschung zum besseren Verständnis der verschiedenen Mutationen, die bei ECD Patienten auftreten, wurde zum Teil als Grundlagenforschungsprojekt finanziert. Die Erkenntnisse ermöglichten schließlich die Entdeckung gezielterer Behandlungen für viele Histiozytose-Patienten.
2) Die translationale Forschung nutzt das in der Grundlagenforschung erworbene Wissen, um festzustellen, wie dieses Wissen in die klinische Versorgung „übersetzt“ werden kann. Als zum Beispiel verschiedene ECD Mutationen gefunden wurden, konnten die translationalen Forschungsprojekte die möglichen Behandlungen für diese Mutationen aufdecken.
3) Die klinische Forschung zielt darauf ab, das Verständnis dafür zu verbessern, was für Patienten in Bezug auf Diagnose, Behandlung und Pflegemanagement am besten funktioniert. Die diagnostische Forschung ist wichtig, um Patienten dabei zu helfen, eine Diagnose in einem frühen Stadium des Krankheitsverlaufs zu erhalten, wenn noch keine irreversiblen Schäden an den Organen aufgetreten sind. Die Forschung im Bereich Behandlung und Pflegemanagement ermöglicht es, besser zu verstehen, welche Behandlungen und Pflege die besten Ergebnisse für die Patienten bringen.
Einige der bisher durchgeführten ECD klinischen Forschungen haben sich nicht nur auf bessere Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten im Allgemeinen konzentriert, sondern auch auf ein besseres Verständnis der Auswirkungen von ECD auf verschiedene Organe, insbesondere auf das Gehirn und das neurologische System.
Die ECDGA finanziert auch einen Teil des ECD Patientenregisters, eine Datenbank, in der die Krankengeschichte von Patienten in einem organisierten Format gesammelt wird. Auf diese Weise können Informationen über Patienten, die in vielen verschiedenen Einrichtungen behandelt werden, auf eine ganzheitlichere Weise analysiert werden. Durch die Analyse der ECD Population können Wissenschaftler beginnen, Muster und Hinweise zu erkennen, die helfen, ECD zu verstehen und hoffentlich die wirksamsten Behandlungen in einer bestimmten Situation zu finden. Die ECDGA hat sich auch mit dem National Institute of Health für eine Natural History Study of ECD zusammengetan. Die gesammelten Daten werden weiterhin für die Forschung genutzt.
Um sicherzustellen, dass der weitere Wissenszuwachs auf ECD mit den für die Patienten und ihre Familien wichtigsten Themen übereinstimmt, erwägt der Vorstand von ECDGA nun die Finanzierung von Forschungsprojekten, die auf den Prioritäten der Patienten und Betreuer basieren, zusätzlich zu den von der medizinischen Gemeinschaft vorgeschlagenen Forschungsprojekten.
Um die Prioritäten und Bedürfnisse der Patienten und ihrer Angehörigen zu verstehen, wurde eine Umfrage entwickelt, um Beiträge aus der Gemeinschaft zu sammeln. Wir laden alle ECD Patienten und ihre Familienangehörigen ein, diese Umfrage bis zum 30. Oktober 2021 auszufüllen und einzureichen.
Die in der Umfrage gesammelten Informationen werden analysiert und mit der medizinischen Gemeinschaft ECD diskutiert, um mögliche Forschungsprojekte zu finden, die für die Gemeinschaft von großem Nutzen sein könnten.
Falls Sie es noch nicht getan haben, bitten wir Sie, die Umfrage auszufüllen, indem Sie auf die Schaltfläche unten klicken.
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