Studier og forsøk

Det pågår flere studier på ECD som for øyeblikket tar imot ECD pasienter.

Selv om du eller din kjære ikke bor i nærheten av et studie-/prøvesenter, oppfordres du eller den behandlende legen til å snakke med en av forskerne som er involvert i en studie/prøvesenter før behandling. På den måten kan du dra nytte av noe av den ledende forskningen i den raskt skiftende verdenen av ECD behandlinger.

Studier

ECD forskning omfatter observasjonsstudier og kliniske studier. Observasjonsstudier tester ikke behandlinger, men observerer en situasjon for å utvikle en hypotese som deretter kan testes gjennom en klinisk studie. Både studier og kliniske studier krever at pasienter blir involvert for å utføre forskningen som er nødvendig for å lære mer om ECD.

Kliniske studier

Det finnes for tiden kliniske studier for behandling på ECD. Fordelene for en pasient ved å delta i en studie er blant annet

1. Behandlingen, eller deler av behandlingen, kan være gratis for pasienten. (Noen ganger kan også testing og reise være gratis i løpet av studien. Pasientene bør alltid spørre om hvilke kostnader som er inkludert i studien).
2. Oppfølgingsbesøkene er svært grundige, og bivirkninger overvåkes og behandles nøye. (Der det er kjente bivirkninger av behandlingen, er forsøksprotokollene satt opp slik at det iverksettes umiddelbare tiltak dersom slike bivirkninger oppstår).
3. Hvis en pasient begynner behandling utenfor en studie med et bestemt legemiddel, kan det ofte føre til at pasienten ikke er kvalifisert til å delta i en studie med den aktuelle behandlingen på et senere tidspunkt. Derfor er det ofte en fordel å spørre om utprøvende behandling før behandlingen påbegynnes. Alle pasienter som er interessert i å delta i en studie, oppfordres imidlertid til å spørre om de er kvalifisert til enhver tid, uansett omstendighet.

Fordelene for hele ECD -miljøet når en pasient inkluderes i en studie, er blant annet

1. Utprøvinger kan føre til godkjenning fra FDA/myndighetene for behandling av ECD. Når myndighetene godkjenner behandlingen, er det mer sannsynlig at de som betaler for behandlingen, vil godkjenne betaling for den.
2. Med et begrenset antall pasienter på ECD er det svært viktig at data om behandlingen samles inn sentralt for å bidra til å forstå ting som (a) hvor effektiv behandlingen er og under hvilke omstendigheter, (b) hvor lenge pasientene bør stå på behandlingen, (c) hvilke, om noen, indikatorer som finnes for mulige behandlingsproblemer som kan oppstå, osv.

Lær mer om kliniske studier

Nye legemidler i USA testes i kliniske studier (forskningsstudier) for å finne ut om de er trygge, om de kan behandle en bestemt medisinsk tilstand, og hvilken dosering som bør anbefales. Den amerikanske legemiddelmyndigheten FDA (Food and Drug Administration) gjennomgår resultatene fra de kliniske studiene for å avgjøre om legemidlet er en trygg og effektiv behandling. Når FDA godkjenner en behandling for en bestemt tilstand, blir tilgangen til denne behandlingen mye enklere for de fleste pasienter. Lignende prosesser brukes i andre land.

Kliniske studier er et viktig forskningsverktøy for å fremme medisinsk kunnskap og pasientbehandling. ECD Kliniske studier avgjør om en behandling er trygg og effektiv for ECD pasienter. Kliniske studier gir det beste datagrunnlaget for beslutninger i helsevesenet.

Formål

Formålet med kliniske studier er forskning, og studiene følger derfor strenge vitenskapelige standarder. Disse standardene beskytter pasientene og bidrar til å produsere pålitelige resultater. En protokoll for en klinisk studie beskriver hvilke typer pasienter som kan delta i forskningen, med andre ord hvem som er kvalifisert. Hver studie må kun inkludere personer som oppfyller pasientkarakteristikkene for den aktuelle studien (kvalifiseringskriteriene). Kvalifikasjonskriteriene varierer fra studie til studie. De omfatter faktorer som pasientens alder og kjønn, sykdommens type og stadium, og om pasienten har gjennomgått spesifikke behandlinger eller har andre helseproblemer.

Hva du kan forvente

Under en klinisk utprøving kan leger, sykepleiere, sosialarbeidere og annet helsepersonell være en del av behandlingsteamet ditt. De vil overvåke helsen din nøye. Du vil kanskje gjennomgå flere tester og medisinske undersøkelser enn du ville ha gjort hvis du ikke hadde deltatt i en klinisk utprøving. Noen må reise eller oppholde seg på sykehus for å delta i kliniske studier. ECD Kliniske studier foregår for tiden på medisinske sentre og legekontorer i USA og Europa.

Fordeler

Å delta i en klinisk studie kan ha mange fordeler. Du kan for eksempel få tilgang til nye behandlinger før de er allment tilgjengelige. Hvis en ny behandling viser seg å fungere, og du er i gruppen som får den, kan du være blant de første som får nytte av den. Du vil også få støtte fra et team av helsepersonell, som sannsynligvis vil følge helsen din nøye.

Hjelp andre

Selv om du ikke har direkte nytte av resultatene av den kliniske studien du deltar i, kan informasjonen som samles inn, hjelpe andre og bidra til økt vitenskapelig kunnskap. Mennesker som deltar i kliniske studier, er avgjørende for å forbedre den medisinske behandlingen. Mange melder seg frivillig fordi de ønsker å hjelpe andre.

Kliniske studier har risikoer og noen ulemper, som for eksempel følgende.

• De nye strategiene og behandlingene som studeres, er ikke alltid bedre enn dagens standardbehandling.
• Selv om en ny tilnærming er nyttig for noen deltakere, er det ikke sikkert at den fungerer for deg.
• En ny behandling kan ha bivirkninger eller risikoer som legene ikke kjenner til eller forventer.
• Helseforsikringer og leverandører dekker ikke alltid alle kostnader for pasientbehandling i forbindelse med kliniske studier. Hvis du vurderer å delta i en klinisk studie, bør du på forhånd undersøke hva behandlingen og reisen til det medisinske senteret koster og hva som dekkes.

Du bør sette deg inn i risikoene og fordelene ved enhver klinisk studie før du sier ja til å delta i studien. Snakk med legen din om spesifikke studier du er interessert i.

Når FDA har forsikret seg om at legemiddelet virker og er trygt, utarbeider de sammen med legemiddelprodusenten en rapport som kalles legemiddeletiketten. Denne rapporten inneholder svært spesifikk informasjon om legemiddelet. FDA godkjenner rapporten (etiketten), som gir nødvendig informasjon til helsepersonell som forskriver eller selger legemidlet.

Off-Label-bruk av legemidler

Når et legemiddel i USA brukes på en annen måte enn det som er beskrevet i den FDA-godkjente legemiddeletiketten, kalles det «off-label»-bruk. Dette kan bety at legemidlet er:

• Brukes for en annen sykdom eller medisinsk tilstand
• Gitt på en annen måte (for eksempel via en annen rute)
• Gitt i en annen dose enn i den godkjente etiketten

Noen ECD behandlinger er godkjent av FDA, mens andre ikke er det. De som ikke er godkjent for ECD, regnes som off-label-bruk. Off-label ECD behandlinger er behandlinger som er godkjent for bruk mot andre sykdommer, men som ikke er godkjent for ECD behandling. Dette er lovlig i USA og mange andre land. Off-label-bruk av legemidler er vanlig i behandlingen av sjeldne sykdommer.

Det største problemet med off-label-bruk av legemidler er å få godkjenning fra en betaler (forsikringsselskap) til å refundere for off-label-bruk av legemidler. Mange forsikringsselskaper vil ikke betale for et dyrt legemiddel som brukes på en måte som ikke er oppført på den godkjente legemiddeletiketten. De begrunner dette med at bruken er «eksperimentell» eller «utprøvende». Denne økonomiske byrden kan være en enorm belastning for pasienter og familier, særlig når kostnadene ved off-label-behandlinger er svært høye.

Når det gjelder kreftbehandling, har disse problemene i stor grad blitt løst gjennom den føderale lovgivningen fra 1993, som krever at forsikringsselskapene dekker medisinsk hensiktsmessige kreftbehandlinger. Denne loven omfatter off-label-bruk dersom behandlingen er testet i grundige forskningsstudier og beskrevet i anerkjente oppslagsverk om legemidler eller medisinske tidsskrifter. I 2008 ble Medicare-reglene endret slik at de dekker mer off-label-bruk av kreftlegemidler.

Likevel er lover og regler for helseforsikringsdekning komplekse. Hvis legen din vurderer off-label-bruk av legemidler, bør du og legen din sjekke nøye hva helseforsikringen dekker. Hvis du får avslag, kan det hjelpe hvis legen sender forsikringsselskapet kopier av fagfellevurderte tidsskriftartikler eller andre anerkjente kilder som støtter off-label-bruken. ECD Global Alliance hjelper gjerne legeteam med dette. (Se vår side om innlevering av klager fra betalere).

Aktuelle åpne ECD studier og forsøk