Marina Ferrarini, MD
Lorenzo Dagna, MD
Marina Ferrarini, MD
Lorenzo Dagna, MD
Marina Ferrarini, MD, en Lorenzo Dagna, MD ontvingen $50.000 voor hun project “Tailoring Treatment for Erdheim-Chester Ziekte.” Het onderzoek van Ferrarini en Dagna richt zich op het begrijpen hoe kwaadaardige cellen in ECD patiënten zich ophopen en interageren met naburige normale cellen om de ziekte aan te wakkeren, waardoor laesies en tumoren ontstaan. Met dit inzicht is het misschien mogelijk om een behandelingsstrategie te ontdekken die de processen kan onderbreken, waardoor de voortgang van de ziekte stopt.
Bedrag: 50.000 USD
Eindrapport
Ons onderzoek richt zich op een beter begrip van de pathogene gebeurtenissen die plaatsvinden binnen ECD laesies, evenals de mechanismen die worden uitgeoefend door geselecteerde geneesmiddelen/nieuwe moleculen op gemuteerde histiocyten. Dit zal naar verwachting resulteren in de ontdekking van nieuwe strategieën die ECD patiënten behandelingen bieden die effectiever zijn en minder bijwerkingen hebben dan de behandelingen die momenteel beschikbaar zijn. Tot nu toe hebben we moleculen en pathways geïdentificeerd die mogelijk een sleutelrol spelen in de progressie van de ziekte; we zijn van plan te onderzoeken hoe deze moleculen de ziekte aanwakkeren en ook de werkzaamheid van mogelijk beschikbare remmers te testen. Om deze bevindingen te valideren en de behandeling voor ECD patiënten te verbeteren, maken we ook gebruik van geavanceerde bioreactortechnologie. De bioreactor, oorspronkelijk ontwikkeld door NASA ruimteonderzoek, werkt onder omstandigheden van gesimuleerde microzwaartekracht, waardoor het weefsel levensvatbaar blijft tijdens de kweek en de ongekende mogelijkheid biedt om de effectiviteit van behandelingen te testen en te vergelijken. We konden deze technologie, die we al voor andere ziekten hebben gebruikt, ook toepassen op ECD weefsels. We hebben informatie verzameld over de mechanismen die beschikbare medicijnen, met name kinaseremmers, uitoefenen op ECD laesies, waarbij we nieuwe mogelijke therapeutische doelwitten aan het licht hebben gebracht, met name metabolische routes, die verder kunnen worden benut om nieuwe combinatietherapieën te ontwerpen. Tot slot hebben we Chromogranine A, een pro-hormoon dat geassocieerd wordt met ontsteking en hartfalen, geïdentificeerd als een mogelijke marker van hartaandoeningen, ook in ECD. Deze molecule kan worden gedetecteerd in plasmamonsters en kan mogelijk worden gebruikt als een nieuwe niet-invasieve procedure om cardiovasculaire betrokkenheid en respons op behandeling te monitoren bij ECD patiënten.