Gaurav Goyal (University of Alabama at Birmingham, Birmingham, AL US)
De prognose van ECD is enorm verbeterd dankzij de goedkeuring van doelgerichte therapieën. Deze behandelingen worden echter langdurig toegediend en kunnen leiden tot bijwerkingen en complicaties. Deze factoren hebben geleid tot een groeiende groep overlevenden met een verhoogd risico op ziekte/behandelingsgerelateerde symptomen, chronische gezondheidsproblemen, psychologische problemen, pijn en een slechte gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven. Er is een gebrek aan inzicht in deze gezondheidseffecten bij mensen met ECD. We stellen een multi-institutionele internationale studie voor in samenwerking met de ECD Global Alliance om deze kritieke vragen te beantwoorden. De studie zal zich richten op de gezondheidsproblemen op lange termijn die worden ervaren door mensen met ECD en zal de symptoomlast en de evolutie na het starten van de behandelingen evalueren. De voorgestelde studie omvat het invullen van vragenlijsten door personen in deelnemende instellingen en personen die geregistreerd zijn bij de ECD Global Alliance. De resultaten van de voorgestelde studie zullen helpen bij het definiëren van de gezondheidszorgbehoeften van mensen met ECD en de symptomen die zij ervaren tijdens hun behandeling. Uiteindelijk zullen de studieresultaten worden gebruikt om patiënten in de kliniek te adviseren over langetermijneffecten en om richtlijnen voor follow-up te ontwikkelen. Deze resultaten zullen ook leiden tot gerichte interventies gericht op het verbeteren van de symptomen en andere gezondheidsproblemen bij de ECD populatie.
Bedrag: 200.000 USD in samenwerking met de Leukemia & Lymphoma Society
Tussentijds verslag
De overleving van mensen met ECD is verbeterd met de introductie van doelgerichte therapieën, wat heeft geleid tot een groeiende populatie van mensen die leven met ECD als chronische ziekte. Er is een kenniskloof met betrekking tot de last van chronische medische aandoeningen, mortaliteit, symptomen en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bij ECD. Onze studie richtte zich op deze vragen door middel van de Histiocytic Disorder Follow-Up Study, waarbij een gedetailleerde enquête werd ingevuld met betrekking tot gezondheidsproblemen ervaren door personen met ECD via het ECDGA register, waaronder bijna 450 personen met ECD uit de VS. We willen ook de fysieke en mentale gezondheidssymptomen evalueren die de gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit omvatten door middel van een enquête die in de kliniek wordt afgenomen. Vanaf december 2023 hebben we de enquêtegegevens van 75 personen met ECD uit het ECDGA register ingevuld, met als doel ongeveer 300 ingevulde enquêtes in de komende 2-3 jaar. We hebben ook ingevulde gezondheidsgerelateerde kwaliteit-van-leven-enquêtes ontvangen van 39 personen met ECD. Deze enquêtes suggereren dat personen met ECD mogelijk een slechtere lichamelijke gezondheid en vermoeidheid ervaren in vergelijking met de algemene bevolking zonder ECD. We verwachten dat de voltooiing van dit onderzoek zal leiden tot de ontwikkeling van follow-up richtlijnen voor de zorg voor mensen met ECD in de kliniek en strategieën om de resultaten en symptomen op de lange termijn te verbeteren.