Jij kunt een grote rol spelen in de strijd tegen ECD.
Als je een patiënt of directe verzorger bent, doe dan uiterlijk 30 oktober 2021 mee aan deze enquête.
Toen de ECD Global Alliance (ECDGA) werd opgericht, was er onderzoek nodig om de diagnose en behandeling van Erdheim-Chester ziekte te verbeteren (ECD). Er was weinig bekend over de ziekte en onderzoek was moeilijk omdat de toegang voor patiënten beperkt was en er bijna geen financiering was. Slechts iets meer dan een jaar na de oprichting van de ECDGA begon de organisatie met het financieren van ECD-gericht onderzoek.
De ECDGA heeft in het verleden negen (9) onderzoeksprojecten gefinancierd met een waarde van meer dan $700.000, voorgesteld door de medische gemeenschap. Dit heeft goed gewerkt om het ECD onderzoek vooruit te helpen. In de afgelopen tien jaar is er veel geleerd over ECD en zijn er belangrijke doorbraken geweest in de behandeling van ECD, waaronder een door de FDA goedgekeurde behandeling. Hoewel niet goedgekeurd door de FDA, zijn er ook andere gerichte behandelingen gevonden. Dankzij betere behandelingen leven patiënten nu een normaler leven.
Tot nu toe was het onderzoek gericht op (1) fundamenteel wetenschappelijk onderzoek, (2) overgangsonderzoek en (3) klinisch onderzoek.
1) Fundamenteel wetenschappelijk onderzoek stelt wetenschappers in staat om laboratoriumonderzoek te doen om de kennis over en het begrip van ECD te vergroten. Het door ECD gefinancierde onderzoek om de verschillende mutaties bij ECD -patiënten beter te begrijpen, werd gedeeltelijk gefinancierd als fundamenteel wetenschappelijk onderzoeksproject. Dankzij de bevindingen konden uiteindelijk meer gerichte behandelingen worden ontdekt voor veel histiocytaire patiënten.
2) Translationeel onderzoek gebruikt kennis uit fundamenteel onderzoek om te bepalen hoe die kennis kan worden “vertaald” naar klinische zorg. Toen er bijvoorbeeld verschillende ECD mutaties werden gevonden, waren de translationele onderzoeksprojecten in staat om de mogelijke behandelingen te ontdekken die gebruikt zouden kunnen worden om deze mutaties aan te pakken.
3) Klinisch onderzoek is gericht op het vergroten van het inzicht in wat het beste werkt voor patiënten met betrekking tot diagnose, behandeling en zorgmanagement. Diagnostisch onderzoek is belangrijk om patiënten te helpen in een vroeg stadium van het ziekteproces een diagnose te stellen, wanneer er minder onomkeerbare schade aan organen kan zijn opgetreden. Onderzoek naar behandeling en zorgmanagement zorgt voor een beter begrip van welke behandelingen en zorg de beste resultaten opleveren voor patiënten.
Een deel van het klinische onderzoek ECD dat tot nu toe is uitgevoerd, is niet alleen gericht op betere diagnose- en behandelingsmogelijkheden in het algemeen, maar ook op een beter begrip van de manier waarop ECD verschillende organen beïnvloedt, met name de hersenen en het neurologische systeem.
De ECDGA financiert ook, gedeeltelijk, een ECD patiëntenregister, een database om de medische geschiedenis van patiënten in een georganiseerd formaat te verzamelen. Hierdoor kan informatie over patiënten die bij veel verschillende instellingen worden gezien, samen op een meer holistische manier worden geanalyseerd. Door de ECD populatie te analyseren, kunnen wetenschappers patronen en aanwijzingen beginnen te zien die helpen ECD te begrijpen en hopelijk de meest effectieve behandelingen in een bepaalde omstandigheid te vinden. De ECDGA werkt ook samen met het National Institute of Health voor een Natural History Study of ECD. De verzamelde gegevens worden gebruikt voor verder onderzoek.
Om ervoor te zorgen dat de verdere kennis van ECD in lijn is met de kwesties die het meest relevant zijn voor patiënten en hun families, overweegt de raad van bestuur van ECDGA nu om onderzoeksprojecten te financieren op basis van prioriteiten van patiënten/verzorgers, naast onderzoek dat wordt voorgesteld door de behoeften van de medische gemeenschap.
Om de prioriteiten en behoeften van patiënten en hun naasten te begrijpen, is er een enquête ontwikkeld om input uit de gemeenschap te verzamelen. We nodigen alle ECD patiënten en hun familieleden uit om deze enquête in te vullen en op te sturen voor 30 oktober 2021.
De verzamelde informatie uit het onderzoek zal worden geanalyseerd en besproken met de medische gemeenschap op ECD om te komen tot mogelijke onderzoeksprojecten die kennis kunnen opleveren die het meest zinvol is voor de gemeenschap.
Als je dat nog niet hebt gedaan, vragen we je de enquête in te vullen door op de onderstaande knop te klikken.
Meer informatie: