Gaurav Goyal (University of Alabama at Birmingham, Birmingham, AL US)
Le pronostic de ECD s’est considérablement amélioré grâce à l’approbation de thérapies ciblées. Cependant, ces traitements sont administrés pendant une longue période et peuvent entraîner des effets secondaires et des complications. Ces facteurs ont conduit à l’augmentation de la population des survivants qui présentent un risque accru de symptômes liés à la maladie ou au traitement, de problèmes de santé chroniques, de problèmes psychologiques, de douleurs et d’une mauvaise qualité de vie liée à la santé. Ces effets sur la santé des personnes atteintes de ECD sont mal connus. Nous proposons une étude internationale multi-institutionnelle en collaboration avec l’Alliance mondiale ECD pour répondre à ces questions cruciales. L « étude visera à examiner les problèmes de santé à long terme rencontrés par les personnes atteintes de ECD et à évaluer la charge symptomatique et l » évolution après le début des traitements. L « étude proposée consistera à faire remplir des questionnaires d’enquête aux personnes des institutions participantes et à celles enregistrées auprès de l’Alliance mondiale ECD. Les résultats de l » étude proposée aideront à définir les besoins en matière de soins de santé des personnes atteintes de ECD et les symptômes qu’elles ressentent lorsqu’elles sont sous traitement. Enfin, les résultats de l’étude seront utilisés pour conseiller les patients sur les effets à long terme et élaborer des directives de suivi. Ces résultats conduiront également à des interventions ciblées visant à améliorer les symptômes et autres problèmes de santé au sein de la population ECD.
Montant : 200 000 USD en partenariat avec la Leukemia & Lymphoma Society
Rapport intermédiaire
La survie des personnes atteintes de ECD s’est améliorée grâce à l’introduction de thérapies ciblées, ce qui fait que de plus en plus de personnes vivent avec ECD en tant que maladie chronique. Il existe un manque de connaissances concernant le poids des maladies chroniques, la mortalité, les symptômes et la qualité de vie liée à la santé sur ECD. Notre étude visait à répondre à ces questions par le biais de l’Histiocytic Disorder Follow-Up Study, qui implique la réalisation d’une enquête détaillée sur les problèmes de santé rencontrés par les personnes atteintes de ECD par le biais du registre ECDGA, qui comprend près de 450 personnes atteintes de ECD aux États-Unis. Nous visons également à évaluer les symptômes de santé physique et mentale qui englobent la qualité de vie liée à la santé par le biais d’une enquête administrée en clinique. En décembre 2023, nous avons complété les données d’enquête de 75 personnes atteintes de ECD à partir du registre ECDGA, avec un objectif d’environ 300 enquêtes complétées au cours des 2 à 3 prochaines années. Nous avons également reçu des enquêtes sur la qualité de vie liée à la santé de 39 personnes atteintes de ECD. Ces enquêtes ont suggéré que les personnes atteintes de ECD peuvent avoir une santé physique et une fatigue moins bonnes que la population générale non atteinte de ECD. Nous prévoyons que l’achèvement de cette étude conduira à l’élaboration de directives de suivi pour soigner les personnes atteintes de ECD en clinique et de stratégies pour améliorer les résultats et les symptômes à long terme.