Vous pouvez jouer un rôle important dans la lutte contre ECD.
Si vous êtes un patient ou un soignant direct, veuillez participer à cette enquête avant le 30 octobre 2021.
Lors de la création de l’Alliance mondiale ECD (ECDGA), des recherches étaient nécessaires pour améliorer le diagnostic et le traitement des maladies infectieuses. Erdheim-Chester (ECD). La maladie était peu connue et la recherche était difficile car l’accès des patients était limité et le financement quasi inexistant. Un peu plus d’un an seulement après la création de ECDGA, l’organisation a commencé à financer des recherches axées sur ECD.
Historiquement, le site ECDGA a financé neuf (9) projets de recherche d’une valeur de plus de 700 000 dollars proposés par la communauté médicale. Cela a permis de faire avancer la recherche sur ECD. Au cours de la dernière décennie, on a beaucoup appris sur ECD et il y a eu des percées importantes dans le traitement de ECD, y compris un traitement approuvé par la FDA. D’autres traitements ciblés ont également été découverts, même s’ils n’ont pas été approuvés par la FDA. Grâce à de meilleurs traitements, les patients mènent aujourd’hui une vie plus normale.
Jusqu’à présent, la recherche s’est concentrée sur (1) la science fondamentale, (2) la recherche transitoire et (3) la recherche clinique.
1) La recherche fondamentale permet aux scientifiques d’effectuer des recherches en laboratoire afin d’améliorer la connaissance et la compréhension de ECD. La recherche financée par ECD pour mieux comprendre les différentes mutations observées chez les patients de ECD a été financée en partie en tant que projet de recherche fondamentale. Les résultats ont finalement permis de découvrir des traitements plus ciblés pour de nombreux patients atteints de la maladie histiocytaire.
2) La recherche translationnelle utilise les connaissances acquises en recherche fondamentale pour déterminer comment elles peuvent être « traduites » en soins cliniques. Par exemple, lorsque différentes mutations ont été découvertes sur le site ECD, les projets de recherche translationnelle ont permis de découvrir les traitements possibles pour cibler ces mutations.
3) La recherche clinique vise à mieux comprendre ce qui fonctionne le mieux pour les patients en matière de diagnostic, de traitement et de gestion des soins. La recherche diagnostique est importante pour aider les patients à obtenir un diagnostic à un stade précoce de la progression de la maladie, lorsque les dommages irréversibles causés aux organes sont moins importants. La recherche sur les traitements et la gestion des soins permet de mieux comprendre quels sont les traitements et les soins qui donnent les meilleurs résultats pour les patients.
Certaines des recherches cliniques menées à ce jour sur le site ECD se sont concentrées non seulement sur l’amélioration des options de diagnostic et de traitement en général, mais aussi sur une meilleure compréhension de la manière dont ECD affecte les différents organes, en particulier le cerveau et le système neurologique.
Le site ECDGA finance également, en partie, le registre des patientsECD , qui est une base de données destinée à recueillir les antécédents médicaux des patients dans un format organisé. Cela permet d’analyser de manière plus globale les informations relatives aux patients qui sont examinés dans plusieurs établissements différents. En analysant la population ECD, les scientifiques peuvent commencer à déceler des schémas et des indices qui aideront à comprendre ECD et, espérons-le, à trouver les traitements les plus efficaces dans une situation donnée. Le site ECDGA a également établi un partenariat avec l’Institut national de la santé pour une étude de l’histoire naturelle du site ECD. Les données recueillies continuent d’être utilisées pour faire avancer la recherche.
Afin de s’assurer que les progrès réalisés dans la connaissance du site ECD correspondent aux questions les plus pertinentes pour les patients et leurs familles, le conseil d’administration du site ECDGA envisage désormais de financer des projets de recherche basés sur les priorités des patients et des aidants, en plus des recherches proposées par les besoins de la communauté médicale.
Afin de comprendre les priorités et les besoins des patients et de leurs proches, une enquête a été élaborée pour recueillir les commentaires de la communauté. Nous invitons tous les patients du site ECD et les membres de leur famille à répondre à cette enquête avant le 30 octobre 2021.
Les informations recueillies dans le cadre de l’enquête seront analysées et discutées avec la communauté médicale ( ECD ) afin d « élaborer d » éventuels projets de recherche susceptibles d’apporter les connaissances les plus utiles à la communauté.
Si vous ne l’avez pas encore fait, nous vous demandons de compléter votre enquête en sélectionnant le bouton ci-dessous.
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