Marina Ferrarini, MD
Lorenzo Dagna, MD
Marina Ferrarini, MD
Lorenzo Dagna, MD
Marina Ferrarini, MD, et Lorenzo Dagna, MD, ont reçu 50 000 dollars pour leur projet « Tailoring Treatment for Erdheim-Chester maladie ». L’étude de Ferrarini et Dagna vise à comprendre comment les cellules malignes des patients du site ECD s’accumulent et interagissent avec les cellules normales voisines pour alimenter la maladie, provoquant la formation de lésions et de tumeurs. Grâce à cette compréhension, il est possible de découvrir une stratégie de traitement capable d’interrompre les processus et d’arrêter la progression de la maladie.
Montant : 50 000 USD
Rapport final
Notre étude se concentre sur une meilleure compréhension des événements pathogènes opérant à l’intérieur des lésions ECD, ainsi que sur les mécanismes exercés par des médicaments sélectionnés ou de nouvelles molécules sur les histiocytes mutés. Cela devrait permettre de découvrir de nouvelles stratégies offrant aux patients de ECD des traitements plus efficaces et avec moins d’effets secondaires que ceux actuellement disponibles. Jusqu’à présent, nous avons identifié des molécules et des voies qui pourraient jouer un rôle clé dans la progression de la maladie ; nous prévoyons d’étudier comment ces molécules agissent pour alimenter la maladie et de tester l’efficacité des inhibiteurs potentiellement disponibles. Afin de valider ces résultats et d’améliorer le traitement des patients du site ECD, nous tirons également parti de la technologie de pointe des bioréacteurs. Le bioréacteur, développé à l’origine par la recherche spatiale de la NASA, fonctionne dans des conditions de microgravité simulée, ce qui permet aux tissus de rester viables pendant la culture et offre la possibilité sans précédent de tester et de comparer l’efficacité des traitements. Nous avons pu appliquer cette technologie, que nous avons déjà exploitée pour d’autres maladies, aux tissus ECD. Nous avons recueilli des informations sur les mécanismes exercés par les médicaments disponibles, en particulier les inhibiteurs de kinases, sur les lésions ECD, dévoilant de nouvelles cibles thérapeutiques putatives, en particulier les voies métaboliques, qui peuvent être exploitées pour concevoir de nouvelles thérapies combinées. Enfin, nous avons identifié la chromogranine A, une pro-hormone associée à l’inflammation et à l’insuffisance cardiaque, comme un marqueur possible de la maladie cardiaque, également sur ECD. Cette molécule peut être détectée dans des échantillons de plasma et peut être potentiellement utilisée comme une nouvelle procédure non invasive pour surveiller l’atteinte cardiovasculaire et la réponse au traitement chez les patients du site ECD.