Estudios y ensayos

Hay ensayos/estudios en curso en ECD que aceptan actualmente pacientes de ECD.

Incluso si tú o tu ser querido no os encontráis cerca de un centro de ensayos/estudios, se os anima a ti o al médico tratante a que habléis con uno de los investigadores que participan en un ensayo/estudio antes del tratamiento. Esto te permitirá beneficiarte de algunas de las principales investigaciones en el cambiante mundo de los tratamientos ECD.

Estudios

ECD La investigación implica estudios observacionales y ensayos clínicos. Los estudios observacionales no prueban tratamientos, sino que observan una situación para desarrollar una hipótesis que luego puede probarse mediante un ensayo clínico. Tanto los estudios como los ensayos clínicos necesitan la participación de los pacientes para llevar a cabo la investigación necesaria para saber más sobre ECD.

Ensayos clínicos

Actualmente hay ensayos clínicos abiertos para el tratamiento de ECD. Las ventajas para un paciente por entrar en un ensayo incluyen:

1. El tratamiento, o parte del mismo, puede ser gratuito para el paciente. (A veces, también pueden proporcionarse pruebas y desplazamientos durante el ensayo. Los pacientes deben preguntar siempre qué costes incluye el ensayo).
2. Las citas de seguimiento son muy minuciosas, y los efectos secundarios se controlan y tratan de cerca. (Cuando se conocen los efectos secundarios del tratamiento, los protocolos del ensayo se establecen para tomar medidas inmediatas en caso de que se produzcan).
3. A menudo, si un paciente comienza el tratamiento fuera de un ensayo con un fármaco concreto, puede que no reúna los requisitos para entrar en un ensayo de ese tratamiento concreto más adelante. Por este motivo, suele ser ventajoso preguntar sobre los ensayos antes de iniciar el tratamiento. Sin embargo, se anima a cualquier paciente interesado en entrar en un ensayo a preguntar si es elegible en cualquier momento, independientemente de sus circunstancias.

Las ventajas para la comunidad ECD en su conjunto cuando un paciente entra en un ensayo incluyen:

1. Los ensayos pueden conducir a la aprobación de la FDA o del gobierno para el tratamiento de ECD. Con la aprobación del gobierno, será más probable que los pagadores aprueben el pago del tratamiento.
2. Con un número limitado de pacientes ECD, es muy importante que los datos sobre el tratamiento se recojan de forma centralizada para ayudar a comprender cosas como (a) lo eficaz que es el tratamiento y en qué circunstancias, (b) cuánto tiempo se debe mantener a los pacientes en tratamiento, (c) qué indicadores existen, si los hay, de posibles problemas de tratamiento que puedan surgir, etc.

Más información sobre ensayos clínicos

En Estados Unidos, los nuevos fármacos se prueban en ensayos clínicos (estudios de investigación) para determinar si son seguros, si pueden tratar con éxito una enfermedad concreta y cuál debe ser la dosis sugerida. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) revisa los resultados de los ensayos clínicos para determinar si el medicamento es un tratamiento seguro y eficaz. Cuando la FDA aprueba un tratamiento para una afección concreta, el acceso a ese tratamiento resulta mucho más fácil para la mayoría de los pacientes. En otros países se utilizan procesos similares.

Los ensayos clínicos son una herramienta de investigación clave para avanzar en el conocimiento médico y la atención al paciente. ECD Los ensayos clínicos determinan si un tratamiento es seguro y eficaz para los pacientes de ECD. Los ensayos clínicos producen los mejores datos disponibles para la toma de decisiones sanitarias.

Propósito

La finalidad de los ensayos clínicos es la investigación, por lo que los estudios siguen normas científicas estrictas. Estas normas protegen a los pacientes y ayudan a obtener resultados fiables de los estudios. Un protocolo de ensayo clínico describe qué tipos de pacientes pueden participar en la investigación, en otras palabras, quién es elegible. Cada ensayo debe incluir sólo a personas que se ajusten a los rasgos de los pacientes para ese estudio (los criterios de elegibilidad). Los criterios de elegibilidad difieren de un ensayo a otro. Incluyen factores como la edad y el sexo del paciente, el tipo y el estadio de la enfermedad, y si el paciente se ha sometido a tratamientos específicos o tiene otros problemas de salud.

Qué esperar

Durante un ensayo clínico, médicos, enfermeras, trabajadores sociales y otros profesionales sanitarios pueden formar parte de tu equipo de tratamiento. Vigilarán de cerca tu salud. Es posible que te hagan más pruebas y exámenes médicos de los que te harían si no hubieras participado en un ensayo clínico. Algunas personas tendrán que viajar o permanecer en hospitales para participar en ensayos clínicos. ECD Actualmente se realizan ensayos clínicos en centros médicos y consultas de médicos de EE.UU. y Europa.

Beneficios

Participar en un ensayo clínico puede tener muchas ventajas. Por ejemplo, puedes acceder a nuevos tratamientos antes de que estén ampliamente disponibles. Si se demuestra que un nuevo tratamiento funciona y estás en el grupo que lo recibe, podrías ser de los primeros en beneficiarte. También contarás con el apoyo de un equipo de profesionales sanitarios, que probablemente vigilarán de cerca tu salud.

Ayuda a los demás

Aunque no te beneficies directamente de los resultados del ensayo clínico en el que participas, la información obtenida puede ayudar a otros y contribuir al conocimiento científico. Las personas que participan en ensayos clínicos son vitales para el proceso de mejora de la atención médica. Muchas personas se presentan voluntarias porque quieren ayudar a los demás.

Los ensayos clínicos tienen riesgos y algunos inconvenientes, como los siguientes.

• Las nuevas estrategias y tratamientos que se estudian no siempre son mejores que el tratamiento estándar actual.
• Aunque un nuevo enfoque beneficie a algunos participantes, puede que no funcione para ti.
• Un tratamiento nuevo puede tener efectos secundarios o riesgos que los médicos no conocen o no esperan.
• Los seguros médicos y los proveedores no siempre cubren todos los gastos de atención al paciente en los ensayos clínicos. Si estás pensando en participar en un ensayo clínico, infórmate con antelación sobre los costes y la cobertura del tratamiento y del desplazamiento al centro médico.

Debes informarte sobre los riesgos y beneficios de cualquier ensayo clínico antes de aceptar participar en él. Habla con tu médico sobre los ensayos específicos que te interesan.

Una vez que la FDA está convencida de que el medicamento funciona y es seguro, elabora junto con el fabricante un informe denominado etiqueta del medicamento. Este informe proporciona información muy específica sobre el medicamento. La FDA aprueba el informe (etiqueta), que proporciona la información necesaria a los profesionales sanitarios que recetan o venden el fármaco.

Uso de medicamentos fuera de lo indicado

En EE.UU., cuando un medicamento se utiliza de forma distinta a la descrita en la etiqueta del fármaco aprobada por la FDA, se dice que es un uso «no contemplado». Esto puede significar que el fármaco

• Se utiliza para una enfermedad o afección médica diferente
• Dado de forma diferente (por ejemplo, por una ruta diferente)
• Administrado en una dosis diferente a la de la etiqueta aprobada

Algunos tratamientos de ECD están aprobados por la FDA, y otros no. Los que no están aprobados para ECD se consideran de uso no indicado. Los tratamientos no indicados en ECD son tratamientos cuyo uso está aprobado para otras enfermedades, pero que no están aprobados para el tratamiento de ECD. Esto es legal en Estados Unidos y en muchos otros países. El uso de fármacos fuera de lo indicado es frecuente en el tratamiento de enfermedades raras.

El mayor problema del uso de fármacos no indicados en la etiqueta es obtener la aprobación de un pagador (compañía de seguros) para reembolsar el uso de fármacos no indicados en la etiqueta. Muchas compañías de seguros no pagarán un fármaco caro que se utilice de un modo que no figure en la etiqueta del fármaco aprobado. Lo hacen alegando que su uso es «experimental» o «de investigación». Esta carga económica puede suponer una enorme presión para los pacientes y sus familias, sobre todo cuando el coste de los tratamientos no indicados en la etiqueta es muy elevado.

En el tratamiento del cáncer, estas cuestiones se han abordado en gran medida mediante la legislación federal de 1993, que obliga a los seguros a cubrir las terapias contra el cáncer médicamente apropiadas. Esta ley incluye los usos no indicados en la etiqueta si el tratamiento se ha probado en estudios de investigación minuciosos y se ha descrito en libros de referencia sobre medicamentos o en revistas médicas de prestigio. En 2008, se modificaron las normas de Medicare para cubrir más usos no indicados de fármacos para el tratamiento del cáncer.

Aun así, las leyes y normas de cobertura de los seguros médicos son complejas. Si tu médico está pensando en el uso de fármacos fuera de lo indicado, tú y él debéis comprobar cuidadosamente la cobertura de tu plan de salud. Si te deniegan la cobertura, puede ser útil que el médico envíe a la aseguradora copias de artículos de revistas revisadas por expertos u otras fuentes respetadas que respalden el uso no contemplado. La Alianza Mundial ECD está encantada de ayudar a los equipos médicos con esto. (Consulta nuestra página Presentación de recursos ante las aseguradoras).

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