Marina Ferrarini, MD
Lorenzo Dagna, MD
Marina Ferrarini, MD
Lorenzo Dagna, MD
Η Marina Ferrarini, MD, και ο Lorenzo Dagna, MD βραβεύτηκαν με 50.000 δολάρια για το έργο τους “Tailoring Treatment for Erdheim-Chester Disease”. Η μελέτη των Ferrarini και Dagna επικεντρώνεται στην κατανόηση του τρόπου με τον οποίο τα κακοήθη κύτταρα στους ασθενείς ECD συσσωρεύονται και αλληλεπιδρούν με τα γειτονικά φυσιολογικά κύτταρα για να τροφοδοτήσουν τη νόσο, προκαλώντας τη δημιουργία βλαβών και όγκων. Με αυτή την κατανόηση, μπορεί να καταστεί δυνατή η ανακάλυψη μιας θεραπευτικής στρατηγικής που θα μπορεί να διακόψει τις διαδικασίες, σταματώντας την εξέλιξη της νόσου.
Ποσό: USD
Τελική έκθεση
Η μελέτη μας επικεντρώνεται στην καλύτερη κατανόηση των παθογενετικών γεγονότων που δρουν στο εσωτερικό των βλαβών ECD, καθώς και των μηχανισμών που ασκούνται από επιλεγμένα φάρμακα/νέα μόρια στα μεταλλαγμένα ιστιοκύτταρα. Αυτό αναμένεται να οδηγήσει στην ανακάλυψη νέων στρατηγικών που θα παρέχουν στους ασθενείς του ECD θεραπείες πιο αποτελεσματικές και με λιγότερες παρενέργειες από τις διαθέσιμες σήμερα. Μέχρι στιγμής, έχουμε εντοπίσει μόρια και μονοπάτια που μπορεί να διαδραματίζουν βασικό ρόλο στην εξέλιξη της νόσου.Σχεδιάζουμε να διερευνήσουμε τον τρόπο με τον οποίο αυτά τα μόρια ενεργούν για την τροφοδότηση της νόσου και επίσης να δοκιμάσουμε την αποτελεσματικότητα των δυνητικά διαθέσιμων αναστολέων. Προκειμένου να επικυρώσουμε αυτά τα ευρήματα και να βελτιώσουμε τη θεραπεία για τους ασθενείς ECD, αξιοποιούμε επίσης την τελευταία λέξη της τεχνολογίας βιοαντιδραστήρων. Ο βιοαντιδραστήρας, που αναπτύχθηκε αρχικά από τη διαστημική έρευνα της NASA, λειτουργεί υπό συνθήκες προσομοίωσης της μικροβαρύτητας, επιτρέποντας στον ιστό να παραμείνει βιώσιμος κατά τη διάρκεια της καλλιέργειας και προσφέροντας την πρωτοφανή δυνατότητα δοκιμής και σύγκρισης της αποτελεσματικότητας των θεραπειών. Καταφέραμε να εφαρμόσουμε αυτή την τεχνολογία, την οποία έχουμε ήδη αξιοποιήσει για άλλες ασθένειες, και στους ιστούς του ECD. Συλλέξαμε πληροφορίες σχετικά με τους μηχανισμούς που ασκούν τα διαθέσιμα φάρμακα, ιδίως οι αναστολείς των κινασών, στις βλάβες του ECD, αποκαλύπτοντας νέους υποθετικούς θεραπευτικούς στόχους, ιδίως μεταβολικά μονοπάτια, που μπορούν να αξιοποιηθούν περαιτέρω για τον σχεδιασμό νέων συνδυαστικών θεραπειών. Τέλος, εντοπίσαμε τη χρωμογρανίνη Α, μια προ-ορμόνη που σχετίζεται με τη φλεγμονή και την καρδιακή ανεπάρκεια, ως πιθανό δείκτη καρδιακής νόσου και στο ECD. Το μόριο αυτό μπορεί να ανιχνευθεί σε δείγματα πλάσματος και μπορεί ενδεχομένως να χρησιμοποιηθεί ως μια νέα μη επεμβατική διαδικασία για την παρακολούθηση της καρδιαγγειακής συμμετοχής και της ανταπόκρισης στη θεραπεία σε ασθενείς ECD.