Estudos e testes

Há ensaios/estudos em andamento no ECD que estão aceitando pacientes do ECD.

Mesmo que você ou seu ente querido não estejam localizados perto de um centro de estudos, você ou o médico responsável pelo tratamento são incentivados a conversar com um dos pesquisadores envolvidos em um estudo antes do tratamento. Isso permitirá que você se beneficie de algumas das principais pesquisas no mundo em rápida mudança dos tratamentos ECD.

Estudos

ECD A pesquisa envolve estudos observacionais e ensaios clínicos. Os estudos observacionais não testam tratamentos, mas observam uma situação para desenvolver uma hipótese que pode então ser testada por meio de um estudo clínico. Tanto os estudos quanto os ensaios clínicos precisam do envolvimento dos pacientes para realizar a pesquisa necessária para aprender mais sobre ECD.

Ensaios clínicos

Atualmente, há ensaios clínicos abertos para o tratamento com ECD. As vantagens para um paciente ao participar de um estudo incluem:

1. O tratamento, ou partes do tratamento, pode ser fornecido gratuitamente ao paciente. (Às vezes, testes e viagens também podem ser fornecidos durante o estudo. Os pacientes devem sempre perguntar quais custos estão incluídos no estudo).
2. As consultas de acompanhamento são muito completas, e os efeitos colaterais são monitorados e tratados de perto. (Quando há efeitos colaterais conhecidos do tratamento, os protocolos do estudo são configurados para que você tome medidas imediatas caso eles ocorram).
3. Muitas vezes, se um paciente iniciar o tratamento fora de um estudo com um determinado medicamento, ele pode não ser elegível para participar de um estudo com esse tratamento específico posteriormente. Por esse motivo, muitas vezes é vantajoso perguntar sobre os estudos antes de iniciar o tratamento. Entretanto, qualquer paciente interessado em participar de um estudo é incentivado a perguntar se é elegível a qualquer momento, independentemente de suas circunstâncias.

As vantagens para a comunidade ECD como um todo quando um paciente é incluído em um estudo incluem:

1. Os estudos podem levar à aprovação da FDA/governamental para o tratamento de ECD. Com a aprovação do governo, é mais provável que os pagadores aprovem o pagamento do tratamento.
2. Com um número limitado de ECD pacientes, é muito importante que os dados sobre o tratamento sejam capturados de forma centralizada para ajudar na compreensão de aspectos como (a) a eficácia do tratamento e em que circunstâncias, (b) por quanto tempo os pacientes devem ser mantidos no tratamento, (c) quais indicadores, se houver, existem para possíveis problemas de tratamento que possam surgir etc.

Saiba mais sobre os ensaios clínicos

Novos medicamentos nos Estados Unidos são testados em ensaios clínicos (estudos de pesquisa) para determinar se são seguros, se podem tratar com sucesso uma condição médica específica e qual deve ser a dosagem sugerida. A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA analisa os resultados dos ensaios clínicos para determinar se o medicamento é um tratamento seguro e eficaz. Quando a FDA aprova um tratamento para uma determinada condição, o acesso a esse tratamento se torna muito mais fácil para a maioria dos pacientes. Processos semelhantes são usados em outros países.

Os ensaios clínicos são uma ferramenta de pesquisa fundamental para o avanço do conhecimento médico e do atendimento ao paciente. ECD Os estudos clínicos determinam se um tratamento é seguro e eficaz para ECD pacientes. Os estudos clínicos produzem os melhores dados disponíveis para a tomada de decisões na área da saúde.

Finalidade

O objetivo dos ensaios clínicos é a pesquisa, portanto, os estudos seguem padrões científicos rigorosos. Esses padrões protegem os pacientes e ajudam a produzir resultados de estudo confiáveis. Um protocolo de estudo clínico descreve os tipos de pacientes que podem participar da pesquisa, em outras palavras, quem é elegível. Cada estudo deve incluir apenas pessoas que se enquadrem nas características do paciente para aquele estudo (os critérios de elegibilidade). Os critérios de elegibilidade diferem de estudo para estudo. Eles incluem fatores como a idade e o sexo do paciente, o tipo e o estágio da doença e se o paciente já fez tratamentos específicos ou tem outros problemas de saúde.

O que você espera

Durante um estudo clínico, médicos, enfermeiros, assistentes sociais e outros profissionais de saúde podem fazer parte da sua equipe de tratamento. Eles monitorarão sua saúde de perto. Você poderá fazer mais testes e exames médicos do que faria se não tivesse participado de um estudo clínico. Algumas pessoas precisarão viajar ou ficar em hospitais para participar de estudos clínicos. ECD Os estudos clínicos estão ocorrendo atualmente em centros médicos e consultórios nos EUA e na Europa.

Benefícios

Participar de um estudo clínico pode trazer muitos benefícios. Por exemplo, você pode ter acesso a novos tratamentos antes que eles estejam amplamente disponíveis. Se for comprovado que um novo tratamento funciona e você estiver no grupo que o receberá, poderá estar entre os primeiros a se beneficiar. Você também terá o apoio de uma equipe de profissionais de saúde, que provavelmente monitorará sua saúde de perto.

Ajude os outros

Mesmo que você não se beneficie diretamente dos resultados do estudo clínico do qual participa, as informações coletadas podem ajudar outras pessoas e contribuir para o conhecimento científico. As pessoas que participam de estudos clínicos são vitais para o processo de aprimoramento do atendimento médico. Muitas pessoas se oferecem como voluntárias porque querem ajudar os outros.

Os estudos clínicos têm riscos e algumas desvantagens, como as seguintes.

• As novas estratégias e tratamentos que estão sendo estudados nem sempre são melhores do que o padrão atual de tratamento.
• Mesmo que uma nova abordagem beneficie alguns participantes, ela pode não funcionar para você.
• Um novo tratamento pode ter efeitos colaterais ou riscos que os médicos não conhecem ou não esperam.
• O seguro de saúde e os provedores nem sempre cobrem todos os custos de atendimento ao paciente em estudos clínicos. Se você estiver pensando em participar de um estudo clínico, informe-se com antecedência sobre os custos e a cobertura do tratamento e do deslocamento até o centro médico.

Você deve se informar sobre os riscos e benefícios de qualquer estudo clínico antes de concordar em participar do estudo. Converse com seu médico sobre estudos específicos nos quais você está interessado.

Quando a FDA se certifica de que o medicamento funciona e é seguro, ela e o fabricante do medicamento criam um relatório chamado rótulo do medicamento. Esse relatório fornece informações muito específicas sobre o medicamento. A FDA aprova o relatório (rótulo), que fornece as informações necessárias aos profissionais de saúde que prescrevem ou vendem o medicamento.

Uso de medicamentos off-label

Nos EUA, quando um medicamento é usado de uma forma diferente daquela descrita no rótulo do medicamento aprovado pela FDA, diz-se que é um uso “off-label”. Isso pode significar que o medicamento é:

• Usado para uma doença ou condição médica diferente
• Fornecido de uma maneira diferente (por exemplo, por uma rota diferente)
• Administrado em uma dose diferente da indicada no rótulo aprovado

Alguns tratamentos do ECD são aprovados pela FDA e outros não. Aqueles que não são aprovados para ECD são considerados de uso off-label. Os tratamentos off-label ECD são tratamentos aprovados para uso em outras doenças, mas que não são aprovados para o tratamento ECD. Isso é legal nos Estados Unidos e em muitos outros países. O uso de medicamentos off-label é comum no tratamento de doenças raras.

O maior problema com o uso de medicamentos off-label é obter a aprovação de um pagador (companhia de seguros) para reembolsar o uso de medicamentos off-label. Muitas seguradoras não pagarão por um medicamento caro que seja usado de uma forma que não esteja listada no rótulo do medicamento aprovado. Elas fazem isso com o argumento de que seu uso é “experimental” ou “investigativo”. Esse ônus financeiro pode causar uma enorme pressão sobre os pacientes e suas famílias, especialmente quando o custo de tratamentos não indicados no rótulo é muito alto.

No tratamento do câncer, essas questões foram amplamente abordadas por meio da legislação federal de 1993, que exige que os seguros cubram terapias contra o câncer clinicamente adequadas. Essa lei inclui usos off-label se o tratamento tiver sido testado em estudos de pesquisa cuidadosos e descrito em livros de referência de medicamentos ou revistas médicas bem conceituadas. Em 2008, as regras do Medicare foram alteradas para cobrir mais usos off-label de medicamentos para tratamento de câncer.

Ainda assim, as leis e regulamentações de cobertura de planos de saúde são complexas. Se o seu médico estiver pensando no uso de medicamentos off-label, você e seu médico devem verificar cuidadosamente a cobertura do seu plano de saúde. Se a cobertura for negada a você, pode ser útil se o médico enviar à seguradora cópias de artigos de periódicos revisados por pares ou outras fontes respeitadas que apoiem o uso off-label. A ECD Global Alliance tem o prazer de ajudar as equipes médicas com isso. (Consulte nossa página Como apresentar recursos ao pagador).

Estudos e ensaios abertos atuais em ECD