Titel: CAR-T celimmunotherapieën – Therapieën voorbij hematologische kankers door middel van het Barcelona model
Tijd: 9:00 AM – 9:30 AM
Locatie: Auditorium universitair ziekenhuis Bellvitge
Een van de meest verwachte sessies van het 2025 ECDGA Medical Symposium zal worden gegeven door Dr. Manel Juan, een baanbrekende immunoloog wiens werk helpt om het bereik van CAR-T celtherapieën buiten de traditionele toepassingen voor kanker opnieuw te verbeelden. Zijn keynote speech speelt zich af in zijn thuisstad Barcelona en zal een diepgaande blik werpen op wat het “Barcelona Model” wordt genoemd – eenvooruitstrevende, translationele benadering van CAR-T celontwerp, productie en toepassing.
Uitbreiding van CAR-T therapie: Van oncologie naar immuunziekten
CAR-T celtherapie loopt al jaren voorop bij de behandeling van hematologische kanker. Maar de toepassing ervan is grotendeels beperkt gebleven tot specifieke bloedkankers – tot nu toe. Dr. Juan onderzoekt hoe CAR-T kan worden ontwikkeld voor niet-maligne en niet-traditionele indicaties, waaronder aandoeningen met ontstekings- en immuungemedieerde drijfveren, zoals histiocytosen.
Voor clinici en onderzoekers die dit jaar het Medical Symposium bijwonen, biedt deze keynote een kader van onschatbare waarde om te begrijpen hoe de toekomst van celtherapie kan samengaan met de behoeften van patiënten die leven met zeldzame ziekten zoals Erdheim-Chester Disease (ECD) – met name die ziekten die worden aangedreven door ontregelde immuunpathways en klonale myeloïde proliferatie.
Wat is het “Barcelona-model”?
Dr. Juan’s team heeft een uniek openbaar beheerd, ziekenhuisgebaseerd CAR-T productieprogramma ontwikkeld, dat verschilt van commerciële modellen. Dit model legt de nadruk op:
- Eigen ontwikkeling van CAR-T-cellen, waardoor de kosten dalen en de responstijden voor ernstig zieke patiënten verbeteren
- Aanpassing van behandelingsprotocollen op basis van individuele moleculaire profielen, inclusief MAPK pathway-mutaties
- Een infrastructuur voor samenwerking tussen academische onderzoekers, clinici en laboratoria voor cellulaire immuuntherapie
In de setting van zeldzame ziekten, waar commercieel verkrijgbare CAR-T-producten mogelijk nog niet bestaan, biedt dit raamwerk een grote belofte. Dr. Juan zal met de deelnemers bespreken hoe de infrastructuur van zijn team is opgebouwd, hoe de selectie van patiënten wordt aangepakt en welke veiligheids- en effectiviteitssignalen naar voren zijn gekomen in de eerste onderzoeken.
Waarom dit van belang is voor ECD en de zorg voor histiocytose
Hoewel CAR-T-therapie nog geen eerstelijnsbehandeling is voor Erdheim-ChesterECD is een klonaal, inflammatoir myeloïde neoplasma en de overlap met de immunologische mechanismen die worden gezien in hematologische maligniteiten maakt het een aantrekkelijke kandidaat voor immuuninterventies.
Deze keynote moedigt de ECD onderzoeksgemeenschap aan om verder te denken dan de conventionele grenzen – omte overwegen of de therapeutische logica die wordt gebruikt bij lymfomen en leukemie ooit vertaald zou kunnen worden naar histiocytaire neoplasmen.
Bovendien is het model van Dr. Juan zeer samenwerkingsgericht en biedt het een visie op hoe centra voor zeldzame ziekten over de hele wereld lokale capaciteit voor geavanceerde therapieën kunnen ontwikkelen wanneer commerciële pijplijnen nog niet beschikbaar zijn.
Een zeldzame kans om te leren van een pionier
Deze presentatie is niet alleen een wetenschappelijke verdieping, maar ook een strategische oproep tot actie. Deelnemers zullen vertrekken met:
- Een beter begrip van opkomende immunotherapeutische platforms die relevant zijn voor ECD
- Een operationeel model dat kan worden overgenomen door andere academische centra
- Inzicht in de mogelijkheden voor onderzoekssamenwerking tussen ECD zorgcentra en immunotherapiecentra.
Terwijl de wereldwijde belangstelling voor immuunmodulerende therapieën blijft groeien, biedt deze sessie een tijdige blik op waar de wetenschap naartoe gaat en hoe de ECD gemeenschap deel kan uitmaken van het gesprek.