Relatore: Julien Haroche, MD, PhD
Ora: 9:35 – 9:55
Data: 26 maggio 2025 Riunione dei pazienti e dei familiari
Nel mondo delle Erdheim-Chester Disease (ECD), pochi nomi sono più rispettati del Dr. Julien Haroche. Per più di vent’anni, il Dr. Haroche ha condotto ricerche all’avanguardia sull’istiocitosi, in particolare su ECD. Al Patient and Family Gathering di quest’anno a Barcellona, la sua sessione intitolata “ECD Opzioni di trattamento: Current and on the Horizon” promette di essere un’efficace panoramica dei progressi compiuti dal trattamento e di ciò che ci aspetta.
Un leader mondiale nell’innovazione del trattamento di ECD
Il Dr. Haroche lavora presso l’Hôpital Pitié-Salpêtrière di Parigi, in Francia, dove lui e il suo team hanno trattato più di 250 pazienti, rendendo il loro programma uno dei centri ECD con maggiore esperienza al mondo. La sua ricerca clinica ha avuto un ruolo significativo nella definizione dei protocolli di trattamento oggi utilizzati a livello globale, in particolare quelli che riguardano i pazienti con mutazioni di BRAF o di altre vie MAPK.
Nel 2012, il suo team è stato il primo a utilizzare queste terapie negli adulti affetti da istiocitosi, uno sviluppo che ha cambiato la traiettoria di molti pazienti. Prima di allora, le opzioni erano limitate e gli esiti imprevedibili. Ora, sebbene il sito ECD rimanga complesso, il trattamento è più personalizzato, preciso e spesso più efficace.
Cosa imparerai in questa sessione
Questa conferenza sarà una guida chiara e non tecnica per i pazienti e le famiglie che desiderano capire come vengono prese le decisioni sul trattamento. Il Dr. Haroche affronterà diverse questioni cruciali, tra cui:
- Quali sono i trattamenti disponibili oggi e come fanno i medici a stabilire quale sia quello più adatto?
- Che ruolo hanno le mutazioni genetiche, in particolare BRAFV600E,nel determinare il trattamento?
- In che modo le terapie mirate sono diverse dagli approcci tradizionali e cosa possono aspettarsi i pazienti in termini di somministrazione, durata e monitoraggio?
Verranno inoltre illustrate le considerazioni sull’intensità del trattamento, tra cui quando è possibile adottare un approccio di “attesa vigile” e quando è necessario un intervento più aggressivo.
Perché questa sessione è importante
Conoscere le opzioni terapeutiche può essere uno degli aspetti più rassicuranti della convivenza con ECD. Per molti pazienti, la strada verso la diagnosi è lunga e piena di incertezze. Fare chiarezza su ciò che si può fare e perché, spesso porta un senso di speranza e di controllo.
Se tu o un tuo caro state valutando un trattamento, se siete attualmente in terapia o se state cercando di capire cosa vi riserverà il futuro, questa è una sessione da non perdere.
Il sito ECDGA incoraggia tutti i partecipanti a porre domande e a partecipare. Anche se il Dr. Haroche e i suoi colleghi non possono offrire consigli medici personali in questo forum, le informazioni condivise possono aiutarti ad avere conversazioni più informate con il tuo team di cura a casa.