Marina Ferrarini, MD
Lorenzo Dagna, MD
Marina Ferrarini, MD
Lorenzo Dagna, MD
Marina Ferrarini, MD, e Lorenzo Dagna, MD hanno ricevuto 50.000 dollari per il loro progetto “Tailoring Treatment for Disease”. Erdheim-Chester Malattia”. Lo studio di Ferrarini e Dagna si concentra sulla comprensione del modo in cui le cellule maligne dei pazienti di ECD si accumulano e interagiscono con le cellule normali vicine per alimentare la malattia, causando la formazione di lesioni e tumori. Grazie a questa comprensione, potrebbe essere possibile scoprire una strategia di trattamento in grado di interrompere i processi, impedendo alla malattia di progredire.
Importo: 50.000 USD
Rapporto finale
Il nostro studio si concentra su una migliore comprensione degli eventi patogeni che agiscono all’interno delle lesioni di ECD, nonché dei meccanismi esercitati da farmaci selezionati/nuove molecole sugli istiociti mutati. Si prevede che questo porterà alla scoperta di nuove strategie che forniranno ai pazienti di ECD trattamenti più efficaci e con minori effetti collaterali rispetto a quelli attualmente disponibili. Finora abbiamo identificato molecole e percorsi che potrebbero avere un ruolo chiave nella progressione della malattia; abbiamo in programma di studiare come queste molecole agiscono per alimentare la malattia e di testare l’efficacia degli inibitori potenzialmente disponibili. Per convalidare queste scoperte e migliorare il trattamento dei pazienti di ECD, stiamo sfruttando la tecnologia dei bioreattori all’avanguardia. Il bioreattore, originariamente sviluppato dalla ricerca spaziale della NASA, funziona in condizioni di microgravità simulata, permettendo ai tessuti di rimanere vitali durante la coltura e offrendo la possibilità senza precedenti di testare e confrontare l’efficacia dei trattamenti. Siamo riusciti ad applicare questa tecnologia, che abbiamo già sfruttato per altre malattie, anche ai tessuti di ECD. Abbiamo raccolto informazioni sui meccanismi esercitati dai farmaci disponibili, in particolare dagli inibitori delle chinasi, sulle lesioni di ECD, svelando nuovi potenziali bersagli terapeutici, in particolare le vie metaboliche, che possono essere ulteriormente sfruttati per progettare nuove terapie combinate. Infine, abbiamo identificato la cromogranina A, un pro-ormone associato all’infiammazione e all’insufficienza cardiaca, come possibile marcatore di malattie cardiache anche in ECD. Questa molecola può essere rilevata in campioni di plasma e può essere potenzialmente utilizzata come una nuova procedura non invasiva per monitorare il coinvolgimento cardiovascolare e la risposta al trattamento nei pazienti ECD.