Gaurav Goyal (University of Alabama at Birmingham, Birmingham, AL US)
La prognosi di ECD è migliorata enormemente grazie all “approvazione di terapie mirate. Tuttavia, questi trattamenti vengono somministrati per una durata prolungata e possono causare effetti collaterali e complicazioni. Questi fattori hanno portato a una popolazione di sopravvissuti in aumento che presenta un rischio maggiore di sintomi legati alla malattia/trattamento, condizioni di salute croniche, problemi psicologici, dolore e scarsa qualità di vita legata alla salute. C” è una mancanza di comprensione di questi effetti sulla salute delle persone affette da ECD. Proponiamo uno studio internazionale multi-istituzionale in collaborazione con la ECD Global Alliance per rispondere a queste domande critiche. Lo studio si propone di affrontare i problemi di salute a lungo termine delle persone affette da ECD e di valutare il carico di sintomi e l “evoluzione dopo l” inizio dei trattamenti. Lo studio proposto prevede la compilazione di questionari di indagine da parte delle persone presso le istituzioni partecipanti e di quelle registrate presso la ECD Global Alliance. I risultati dello studio proposto aiuteranno a definire le esigenze sanitarie delle persone affette da ECD e i sintomi avvertiti durante il trattamento. In definitiva, i risultati dello studio saranno utilizzati per consigliare i pazienti in clinica sugli effetti a lungo termine e per elaborare linee guida per il follow-up. Questi risultati porteranno anche a interventi mirati per migliorare i sintomi e altri problemi di salute della popolazione di ECD.
Importo: 200.000 USD in collaborazione con la Leukemia & Lymphoma Society
Rapporto intermedio
La sopravvivenza delle persone affette da ECD è migliorata con l’introduzione di terapie mirate, con il risultato di una popolazione crescente di persone che vivono con ECD come malattia cronica. Esiste una lacuna nella conoscenza del peso delle condizioni mediche croniche, della mortalità, dei sintomi e della qualità della vita correlata alla salute in ECD. Il nostro studio si propone di rispondere a queste domande attraverso il Histiocytic Disorder Follow-Up Study, che prevede la compilazione di un’indagine dettagliata relativa ai problemi di salute riscontrati dalle persone affette da ECD attraverso il registro ECDGA, che comprende circa 450 persone affette da ECD negli Stati Uniti. Il nostro obiettivo è anche quello di valutare i sintomi di salute fisica e mentale che comprendono la qualità di vita correlata alla salute attraverso un sondaggio somministrato in clinica. A dicembre 2023, abbiamo completato i dati del sondaggio di 75 persone affette da ECD dal registro ECDGA, con l’obiettivo di completare circa 300 sondaggi nei prossimi 2-3 anni. Abbiamo anche ricevuto sondaggi sulla qualità di vita correlata alla salute da 39 persone affette da ECD. Questi sondaggi hanno suggerito che le persone affette da ECD possono sperimentare una salute fisica e un affaticamento peggiori rispetto alla popolazione generale senza ECD. Prevediamo che il completamento di questo studio porterà allo sviluppo di linee guida di follow-up per la cura delle persone affette da ECD in clinica e di strategie per migliorare i risultati e i sintomi a lungo termine.