Presentata dal Dr. Gaurav Goyal, Università dell’Alabama a Birmingham In collaborazione con l’Alleanza Globale per la Malattia di Erdheim-Chester (ECDGA) Questa presentazione esplora l’importanza della ricerca sulla sopravvivenza nella Malattia di Erdheim-Chester (ECD) e il ruolo critico che i pazienti svolgono nel dare forma a tale ricerca. Il Dr. Gaurav Goyal, ematologo-oncologo dell’Università dell’Alabama a Birmingham, parla di come la sopravvivenza si estenda al di là delle cure mediche, includendo le esperienze emotive, psicologiche e sociali di convivenza con una malattia rara.
Grazie allo studio Histiocytic Disorder Follow-Up Study, sviluppato in collaborazione con la ECD Global Alliance, i ricercatori stanno raccogliendo informazioni di prima mano direttamente dai pazienti e da chi se ne prende cura per capire meglio com’è la vita dopo una diagnosi di ECD. Lo studio si concentra sui risultati a lungo termine, come la fatica, il dolore, i cambiamenti cognitivi, l’ansia e i fattori legati alla qualità della vita che spesso vengono trascurati dai dati clinici tradizionali.
Il Dr. Goyal spiega perché questo tipo di ricerca è essenziale per le malattie rare come l’ECD, dove i dati sulla sopravvivenza sono ancora limitati. Ascoltando la voce dei pazienti e raccogliendo informazioni sulla salute fisica, sul benessere mentale e sulle sfide della vita quotidiana, lo studio mira a creare una comprensione più olistica dell’esperienza ECD. Questi risultati contribuiranno a guidare le raccomandazioni basate sull’evidenza, a migliorare l’assistenza ai pazienti e a influenzare le future iniziative di advocacy e politiche.
Gli argomenti principali trattati in questa presentazione includono:
- Perché i risultati riferiti dai pazienti sono fondamentali per migliorare le cure
- I primi risultati dello studio di follow-up del disturbo istiocitico
- Come partecipare alla ricerca in corso
- Il valore del coinvolgimento della comunità su larga scala negli studi sulle malattie rare
Condividendo le loro esperienze, i pazienti contribuiscono a plasmare il futuro delle cure ECD, assicurando che i progressi del trattamento vadano di pari passo con il miglioramento della qualità della vita.