Francesco Peyronel, MD (Meyer Children’s University Hospital – IRCCS, Firenze, Italy)
在過去幾十年中，受 Erdheim-Chester 病 （ECD） 影響的患者的生存率顯著提高，這要歸功於對疾病認識的提高、隨之而來的早期診斷以及針對疾病發展中關鍵相關特定機制的新型療法的使用。然而，ECD患者仍會出現嚴重的長期後遺症，例如神經系統紊亂、腎功能不全和藥物相關毒性。因此，對ECD患者進行更全面的評估不僅應評估他們的生存概率，還應評估此類長期後果的發展。
迄今為止，還沒有大規模研究評估 ECD 患者的預後，也沒有開發出能夠定義生存概率或慢性疾病相關殘疾的預測工具。本研究旨在為 ECD 患者開發一個全面的評分系統，該系統考慮了幾個臨床因素，以及患者報告的措施。該工具將用於預測死亡風險和其他疾病相關後果。
臨床醫生和患者都將從這個評分系統中受益：它在日常臨床實踐中將非常有用，因為它可以保證改善患者的評估，不僅可以定義生存概率，還可以闡明其他特定長期結果的風險。此外，患者和家屬將獲得更準確的預後資訊，意識到特定長期後遺症的風險，並最終能夠改進他們的手段來防止慢性障礙的快速進展。