Francesco Peyronel, MD (Meyer Children’s University Hospital – IRCCS, Firenze, Italy)
पुरस्कार वर्ष: 2024
राशि: 50,000 अमरीकी डॉलर
Erdheim-Chester रोग ( ECD ) से प्रभावित रोगियों के जीवित रहने की दर में पिछले दशकों में काफी सुधार हुआ है, जिसका श्रेय रोग के बारे में बढ़ती जागरूकता, इसके परिणामस्वरूप पहले से निदान और रोग के विकास में महत्वपूर्ण प्रासंगिकता के विशिष्ट तंत्रों को लक्षित करने वाले नए उपचारों के उपयोग को जाता है। हालांकि, ECD के रोगियों को अभी भी महत्वपूर्ण दीर्घकालिक परिणाम जैसे कि तंत्रिका संबंधी गड़बड़ी, गुर्दे की कमी और दवा से संबंधित विषाक्तता का अनुभव होता है। इसलिए ECD के रोगियों का अधिक व्यापक मूल्यांकन न केवल उनके जीवित रहने की संभावना बल्कि ऐसे दीर्घकालिक परिणामों के विकास का भी आकलन करना चाहिए।
आज तक, किसी भी बड़े पैमाने के अध्ययन ने ECD वाले रोगियों के पूर्वानुमान का मूल्यांकन नहीं किया है, न ही कोई पूर्वानुमान उपकरण विकसित किया है जो जीवित रहने या पुरानी बीमारी से संबंधित विकलांगताओं की संभावना को परिभाषित करने में सक्षम हो। वर्तमान अध्ययन का उद्देश्य ECD वाले रोगियों के लिए एक व्यापक स्कोरिंग प्रणाली विकसित करना है जो कई नैदानिक कारकों को ध्यान में रखता है, जो रोगी द्वारा बताए गए उपायों के साथ मिलकर काम करते हैं। इस उपकरण का उपयोग मृत्यु और अन्य बीमारी से संबंधित परिणामों के जोखिम की भविष्यवाणी करने के लिए किया जाएगा।
इस स्कोरिंग सिस्टम से चिकित्सकों और रोगियों दोनों को लाभ होगा: यह रोजमर्रा के नैदानिक अभ्यास में बहुत उपयोगी होगा, क्योंकि यह रोगियों के मूल्यांकन में सुधार की गारंटी दे सकता है, न केवल बचने की संभावना को परिभाषित करता है बल्कि अन्य विशिष्ट दीर्घकालिक परिणामों के जोखिम को भी स्पष्ट करता है। इसके अलावा, रोगियों और परिवारों को अधिक सटीक रोगसूचक जानकारी प्राप्त होगी, विशिष्ट दीर्घकालिक परिणामों के जोखिम के बारे में जागरूक हो जाएगा और अंततः पुरानी गड़बड़ी की तीव्र प्रगति को रोकने के लिए अपने साधनों में सुधार करने में सक्षम होगा।